Presentazione

I Piani di Indagine Pediatrica
dal punto di vista del Comitato Etico Pediatrico
Alessandro Mugelli
Presidente del Comitato Etico Pediatrico della Regione Toscana
Coordinatore del Comitato Unico della Regione Toscana
I Piani di Indagine Pediatrica, dal punto di vista dell'Industria,
delle Istituzioni e della protezione del paziente“
Roma Auditorium Servier Italia - 12 Giugno 2014
Commissione
Regionale di Bioetica
4 CE AOU
9 CE ASL
16 Comitati Etici
Locali
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
1
I principali obiettivi perseguiti
- Il Registro Toscano dei Comitati Etici (DGR 163/2000)
- Attivazione della Rete regionale dei comitati etici (DGR 552/2005)
- DGR 788/2006:
* Allegato A Indirizzi per i comitati etici: riduzione tempi autorizzativi
* Allegato B Schema di Protocollo d’intesa con Aziende partner
* Consulta per le sperimentazioni cliniche
* Formazione
- Adozione di una convenzione standard regionale
- Responsabilizzazione aziendale di vertice: Facilitatori/Fixer (DGR
81/2009)
- Adozione linee guida per un regolamento standard regionale per i
Comitati Etici per la sperimentazione clinica toscani (DGR 949/2009)
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
Aziende che hanno sottoscritto il protocollo d’intesa
con Regione Toscana
1. BOEHRINGER INGELHEIM ITALIA S.p.a.
2. ELI LILLY ITALIA S.p.a.
3. MENARINI Industrie Farmaceutiche Riunite S.r.l.
4. NOVARTIS FARMA S.p.a.
5. GLAXOSMITHKLINE S.p.a.
6. SANOFI - AVENTIS S.p.a.
7. AMGEN DOMPE' S.p.a.
8. ABIOGEN PHARMA S.p.a.
9. ASTRAZENECA S.p.a.
10. ROCHE S.p.a.
11. PFIZER S.r.l.
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
2
Consulta per le sperimentazioni cliniche
Istituita con le aziende farmaceutiche firmatarie dei protocolli d’intesa per
valutare l’andamento delle azioni previste negli stessi e proporre azioni
di miglioramento e innovazione
Luogo del confronto costante tra i vertici regionali (Assessore) e le
istanze avanzate delle aziende private partner
Tavoli di lavoro della Consulta per le
sperimentazioni cliniche
Tavoli misti con rappresentanti del SSR e delle Aziende partner
Ultimi impegni
§ Azioni per favorire ottimizzare il reclutamento pz
§ Formazione degli operatori e altre figure chiave
§ Partecipazione cittadini
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
Tempi approvazione sperimentazioni cliniche
Tempi medi regionali per conclusione iter
autorizzativo (*)
160
140
150
120
100
90
80
55
60
31
40
41
29
29
20
0
2006
2007
2008
2009
2010
2011
2012
(*) Parere CE + Contratto. Tempi medi CE anno 2012: 18 giorni
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
3
Introiti sperimentazioni cliniche
Totali a livello regionale (€ .000)
12000
11000
10000
9000
8000
7000
6000
5000
4000
3000
11330
11293
8946
7865
5890
3688
ANNO
2007
ANNO
2008
ANNO
2009
ANNO
2010
ANNO
2011
ANNO
2012
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
4
Il decreto Balduzzi
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
La necessità di sostenere
complessivamente il sistema
regionale per la ricerca
Ricerca e
innovazione
Sperimentazione
clinica
Arruolamento
pazienti
Autorizzazione
Contratti
Parere
Comitati
etici
Consenso
informato
Conduzione
studio
Studi non
profit
Formazione
……
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
5
I criteri per la riorganizzazione dei Comitati Etici
- Interpretare il riordino come occasione per ulteriore sviluppo del
sistema
-Dare compimento al percorso di armonizzazione e collaborazione
avviato negli anni tra i comitati toscani nell’ottica dell’unificazione del
sistema regionale
-Garantire gli standard organizzativi e qualitativi raggiunti
- Qualificare sempre più la programmazione, la conduzione e il
monitoraggio regionale della ricerca nel suo complesso, al fine di
promuovere obiettivi strategici comuni
- Rendere sempre più attrattivo il territorio per nuovi investimenti privati
- Tutelare e sostenere le competenze e le potenzialità delle aziende
anche quelle sanitarie territoriali
- Garantire il rispetto dei tempi previsti dalla normativa per la
riorganizzazione
Regione Toscana Comitato
Etico Regionale
Sperimentazione Clinica
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
6
Il Comitato Etico Regionale unico
CE Area
Nord
Ovest
Ufficio di
Presidenza
CE
Pediatrico
CE Area
Centro
CE Area
Sud Est
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
L’Ufficio di Presidenza del Comitato Regionale
Le sezioni godono di assoluta autonomia e indipendenza per
quanto attiene l’istruttoria, l’approvazione o il rigetto dei protocolli
di sperimentazione
l’Ufficio di presidenza del Comitato Etico regionale, composto dai
Presidenti delle articolazioni territoriali e pediatrica, garantisce
coordinamento tra le sezioni, linee comuni di azione (regolamento,
prassi strumenti operativi) ed una rappresentanza unica nelle sedi
di governo regionale e nazionale
Presidente con ruolo di coordinamento: Prof. Alessandro Mugelli
Vicepresidente: Prof. Romano Danesi
Rotazione della carica con cadenza pari a 18 mesi
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
7
Lucca
Viareggio
Pisa
A.O.U.
Pisana
A.O.U.
Careggi
Ufficio di
Presidenza CE
regionale
Massa
Carrara
A.O.U.
Meyer
Prato
Pistoia
Comitato di
Area Vasta Centro
Firenze
Comitato
Regionale pediatrico
Empoli
Arezzo
Livorno
Comitato di Area
Vasta Nord-Ovest
Siena
Grosseto
A.O.U. Senese
Comitato di Area
Vasta Sud-Est
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
Proposta di deliberazione di Giunta regionale: “Programma per il potenziamento del
sistema toscano sperimentazione clinica. Indirizzi attuativi dell’Allegato B della
deliberazione della Giunta regionale 25 giugno 2013 n. 503”
DELIBERA
Per i motivi espressi in narrativa:
di approvare il Programma per il potenziamento del sistema toscano sperimentazione clinica.
Indirizzi attuativi dell’Allegato B alla d.g.r. 25/06/2013 n. 503, contenuto in Allegato A e parte
integrante della presente deliberazione, il quale prevede le seguenti azioni:
l’adozione del Piano di informatizzazione dei servizi per la sperimentazione clinica nelle
strutture del servizio sanitario toscano, le cui caratteristiche minime sono specificate nelle linee
di indirizzo definite in Allegato A. 1;
l’istituzione, presso ciascuna azienda ospedaliero universitaria/DIPINT, di un Clinical Trial
Office secondo le linee di indirizzo contenute nell’Allegato A. 2;
l’istituzione presso ciascuna azienda USL di una Task Force Aziendale per la Sperimentazione
Clinica, secondo le linee di indirizzo contenute nell’Allegato A. 3;
Comitato
Etico Regionale
Regione Toscana
Sperimentazione Clinica
8
Istituzione del Comitato Etico Pediatrico (CEP)
della Regione Toscana
L’istituzione del CEP
Del. Giunta Regionale n.418 del 03.06.2013, in attuazione del D.L 13/09/2012 n°158
convertito con la Legge 8/11/2012 n° 189
riconosce la specificità pediatrica anche in materia di sperimentazione clinica.
La RT ha attribuito al CEP, competenze specifiche
riguardo le sperimentazioni cliniche che prevedono l’uso in ambito pediatrico
di medicinali, dispositivi medici, integratori/prodotti alimentari,
procedure diagnostiche/terapeutiche.
Il CEP si è insediato il 1 Luglio 2013
Le strutture del SSR che vi afferiscono sono:
A.O.U. Meyer
IRCCS Fondazione Stella Maris
Fondazione Toscana Gabriele Monasterio*
tutte le AUSL della Toscana*
*per le sperimentazioni in ambito pediatrico.
Ethics Committees need
paediatric expertise to balance the
benefits and risk of research in
children
9
COMPOSIZIONE del CEP
Presidente Prof. Alessandro Mugelli - Ordinario di Farmacologia
Vice Presidente Prof.ssa Monica Toraldo di Francia - Esperto di Bioetica
Rino Agostiniani Clinico pediatra
Gianni Baldini Esperto in materia giuridica
Klaus Peter Biermann Rappresentante professioni sanitarie
Annibale Biggeri Biostatistico
Maria Bimbi Medico di Medicina Generale
Paola Cipriani Neuropsichiatra infantile
Maria Grazia Conti Pediatra di Libera Scelta
Salvatore De Masi Sostituto del Direttore Sanitario dell’A.O.U.Meyer
Lorena Di Simone Dirigente farmacista del SSR
Claudio Favre Clinico pediatra oncoematologo
Sabrina Giglio Esperto in genetica
Ada Macchiarini Rappresentante associazioni pazienti
Eugenio Paci Esperto clinico di procedure tecniche, diagnostiche e
terapeutiche
Massimo Resti Esperto in nutrizione
Barbara Tomasini Clinico neonatologo
10
Dati di attività 2013
riferiti all’intero anno solare
(il CEP ha iniziato la propria attività nel Luglio 2013)
Studi Clinici AUTORIZZATI
Con
Promotore
"PROFIT“
Tot.
Gen
Studi Clinici NON autorizzati
"NON PROFIT“
Tot.
FINAN
ZIATA
NON
FINANZ
IATA
Con
Promotore
"PROFIT“
"NON PROFIT“
Tot
.
FINAN
ZIATA
NON
FINAN
ZIATA
Sperimentali
19
1
8
28
4
1
4
9
37
Osservazionali
10
2
17
29
1
3
7
11
40
Totale
Generale
29
3
25
57
5
4
11
20
77
Si riunisce ogni 21 giorni
Dati di attività 2013
Dati riferiti all’intero anno solare
Studi clinici autorizzati per aree terapeutiche
Sperimentali
Cardiologia/Malattie vascolare
Osservazionali
Tot.
Gen
1
1
Diabetologia
3
1
4
Endocrinologia
1
2
3
Immunologia e Malattie infettive
6
3
9
Malattie dell’apparato respiratorio
3
3
6
Nefrologia
2
1
3
Neurologia
4
1
5
Oftalmologia
2
1
3
Oncologia
3
2
5
Pediatria/Neonatologia
2
3
5
1
1
3
5
Traumatologia e medicina d’urgenza
2
2
Altro
5
5
29
57
Psichiatria/Psicologia
Reumatologia
Totale generale
2
28
11
Dati di attività 2013
Dati riferiti all’intero anno solare
Sperimentali
Osservazionali
Tot.
Gen.
Positivi alla 1.a seduta
32
29
61
Positivi dopo sospensiva
1
3
4
B Totale Pareri negativi di cui
2
7
9
Negativi alla 1.a seduta
3
1
4
D Ancora sospesi al 31-12-13
4
3
7
E Totale generale
42
43
85
Numero Pareri per Esito
A Totale Pareri positivi di cui
Negativi dopo sospensiva
Per incentivare la ricerca farmacologica pediatrica,
nel 2006 l’UE ha promulgato il REGOLAMENTO PEDIATRICO
il cui obiettivo finale è rendere lo sviluppo a fini pediatrici,
parte integrante dell’attività complessiva di sviluppo di un farmaco.
La più importante INNOVAZIONE introdotta dal Regolamento prevede che
l’autorizzazione all’immissione in commercio
di un farmaco deve essere accompagnata
da uno specifico PIANO DI INDAGINE PEDIATRICA
relativo alla sicurezza e all’efficacia del farmaco stesso nel bambino.
Inoltre, nel 2009 è stata istituita la Rete europea per la ricerca
in campo pediatrico (ENPR – EMA).
12
Nei primi cinque anni dall’avvio del Regolamento*
l’European Medicines Agency – EMA
ha approvato circa 600 PIP
• il 75% per farmaci non ancora autorizzati nell’Unione;
• il 25% per nuove indicazioni o per l’autorizzazione
all’uso pediatrico.
e quindi ha reso
la sperimentazione farmacologica pediatrica
parte integrante del processo di sviluppo
dei farmaci dell’Unione Europea
*2007-2012
I Piani di Indagine Pediatrica, dal punto di vista dell'Industria,
delle Istituzioni e della protezione del paziente“
Roma Auditorium Servier Italia - 12 Giugno 2014
Il ruolo dei Comitati Etici per la sperimentazione
farmacologica è cruciale per garantire il rispetto della
specificità pediatrica nella ricerca
e per favorirne l’ulteriore sviluppo
Per queste ragioni
(…) valorizzazione della specificità pediatrica anche nell’ambito
della ricerca e facilitazione della ricerca farmacologica
pediatrica (…)
l’organizzazione conferita dalla Regione Toscana
ai CE regionali sembra particolarmente interessante
I Piani di Indagine Pediatrica, dal punto di vista dell'Industria,
delle Istituzioni e della protezione del paziente“
Roma Auditorium Servier Italia - 12 Giugno 2014
13
In occasione della riorganizzazione dei Comitati Etici,
prevista dalla Legge 189/2012
la Toscana, con la delibera 418/2013,
ha scelto di istituire
un Comitato Etico Pediatrico regionale
con compiti di valutazione della ricerca pediatrica
in tutto il territorio toscano.
Si tratta di una scelta al momento unica in Italia,
che riconosce la specificità pediatrica nell’ambito della ricerca
ed offre l’opportunità di approfondire i determinanti
di qualità dei protocolli di studio
e le attività di ricerca a contenuto altamente innovativo.
L’aver scelto di istituire un CE Pediatrico,
significa condividere che
gli aspetti etici e scientifici
della ricerca pediatrica
(in alcuni casi anche legislativi)
sono peculiari
e sensibilmente diversi
da quelli relativi alla ricerca negli adulti
I Piani di Indagine Pediatrica, dal punto di vista dell'Industria,
delle Istituzioni e della protezione del paziente“
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14
Comitato Pediatrico
e Piani di Indagine Pediatrica
Si ritiene che vadano più chiaramente specificati,
nel concreto, i compiti
e i criteri per le valutazioni
e le ulteriori responsabilità del comitato stesso.
Sarebbe utile avere delle “Linee guida”
Problemi:
sovrapposizioni ed assenza di regole per
derimere eventuali giudizi contrastanti.
I Piani di Indagine Pediatrica, dal punto di vista dell'Industria, delle Istituzioni e della protezione del paziente“
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Abbiamo esaminato di recente alcuni PIP.
In un caso il PIP si componeva di diversi studi , uno dei
quali era presentato al nostro CE.
I PIP approvati dall’EMA riportavano in dettaglio:
disegno dello studio
randomizzazione
interventi sperimentali e di controllo
esiti e modalità di accertamento degli stessi
criteri di inclusione
piano di analisi
15
Quale ruolo per il Comitato Etico nella valutazione scientifica
del protocollo definito all’interno del PIP ?
Quali possibilità di intervenire su: popolazioni, interventi, esiti,
follow up ?
Compiti residui del CEP
il CEP analizza i potenziali benefici terapeutici
significativi degli studi per la popolazione
pediatrica, inclusa l'esigenza di evitare studi non
necessari, sulle parti inerenti:
- Consensi informati
- Fattibilità locale
- Sorveglianza a livello locale
Sarebbe auspicabile arrivare ad una
decisione/valutazione armonizzata
I Piani di Indagine Pediatrica, dal punto di vista dell'Industria, delle Istituzioni e della protezione del paziente“
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Grazie
per l’attenzione
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