Indicatori di appropriatezza

Agenzia Sanitaria e Sociale Regionale
Indicatori di appropriatezza
Luca Vignatelli
Osservatorio Regionale per lnnovazione (ORI)
Aggiornamenti di Immunometria 3° Convegno
Modena, 11 Aprile 2014
Agenzia Sanitaria e Sociale Regionale
ORI - Osservatorio regionale per
l’innovazione: chi siamo
sociologo
farmacista
Supporto alle Aziende e
Assessorato
nell’attività di governo
dell’innovazione
medico
ORI
economista
documentalista
statistica
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Sommario
•
Concetto di appropriatezza
•
Appropriatezza in ambito diagnostico
•
Sfide
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Concetto di appropriatezza
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Appropriatezza degli interventi sanitari
ACE-I nello Scompenso Cardiaco?
DIPENDE
TAC nel Trauma Cranico Minore?
Data una dimostrata efficacia / accuratezza, in
quali casi gli effetti e vantaggi sono maggiori dei
rischi o dei danni?
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Perché definire l’appropriatezza ?
“the unacceptable variations that have grown up in
recent years must end” A First Class Service - NHS
•
•
Enormi differenze sono state documentate a qualsiasi livello di
aggregazione analizzato (paese, regione, ospedale/servizio,
reparto/divisione, singoli professionisti)
L’effettivo impatto in termini clinico/epidemiologici della
variabilità osservata è spesso incerto
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Come interpretare la variabilità ?
Alta variabilità ¹ bassa qualità
Bassa variabilità ¹ alta qualità
“variation is just that – neither good nor bad – until you
evaluate the appropriateness of that variation “
Giudizio di appropriatezza
assegna un valore
alla variabilità
Efficacia
Sicurezza
Dimensione «assoluta»
Modi e
tempi
adeguati
Clinica
APPROPRIATEZZA
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Appropriatezza degli interventi sanitari
paziente
modalità
giusti
Setting
Professionista
Organizzativa
Dimensione «relativa»
Definizioni:
RAND (2000)
Ministero Salute (2006)
http://www.salute.gov.it/imgs/C_17_pubblicazioni_1826_allegato.pdf
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Perché “standardizzare” la variabilità?
•
•
Per fornire ai professionisti un metodo per
tradurre le evidenze empiriche in decisioni
cliniche per il singolo individuo
Per l’esigenza di “accountability” delle decisioni
cliniche assunte e dei servizi erogati
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Come “standardizzare” la variabilità?
Appropriatezza:
• una variabile multidimensionale in grado di catturare
i diversi elementi che compongono una decisione
clinica
Valutare la appropriatezza della assistenza sanitaria è
fondamentale per misurare:
» Sovra-utilizzo dei servizi sanitari
» Sotto-utilizzo dei servizi sanitari
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SOVRA - UTILIZZO
una procedura è utilizzata per pazienti che non ne hanno necessità o per i quali i
benefici di salute attesi dalla procedura non superano i possibili rischi o danni
Criteri di appropriatezza
utilizzati principalmente in maniera retrospettiva
No. Pz con indicazione inappropriata
No. Pz sottoposti alla procedura
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SOTTO - UTILIZZO
quando i pazienti che avrebbero tratto beneficio di salute da una
data procedura non l’hanno ricevuta
Criteri di necessità = raccomandazioni per la pratica clinica
sono utilizzati in maniera
prospettica
Benefici >> superiori ai rischi:
danno se non eseguita
No. Pz che non ricevono la procedura
No. Pz con indicazione clinica per la procedura
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Corretta
indicazione
o
esecuzione
Sottoutilizzo
Sovrautilizzo
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Appropriatezza
in ambito
diagnostico
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Dove prendere gli indicatori di appropriatezza
Linee guida
Prospettiche
«necessità»
Raccomandazioni
HTA
Revisioni
sistematiche
Studi primari
Retrospettivi
«possibilità»
Criteri
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Definire l’appropriatezza: le fasi del metodo RAND
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Il profilo delle evidenze scientifiche
in ambito diagnostico
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Evidenze
MammaPrint®
442 citazioni potenzialmente rilevanti
20 studi inclusi
Fattibilità
Sicurezza
7 studi
1 studio
Valore
prognostico
11 studi
Accuratezza
diagnostica
7 studi
Endpoint clinici
0 studi
Accuratezza
diagnostica
Efficacia
Accuratezza:
sufficiente da sola?
Modi e tempi
adeguati
APPROPRIATEZZA
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Appropriatezza di un test diagnostico?
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L’impatto sugli esiti clinici
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L’impatto sugli esiti clinici
consequentialism
Bossuyt 2010
The value of any
medical test is
ultimately measured
by whether the
information it
provides affects
patient-relevant
outcomes
AHRQ. Medical Tests - White Paper
Series. 2009
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… problema di fondo
Formulazione di RACCOMANDAZIONI sull’USO
APPROPRIATO di TEST DIAGNOSTICI:
strumenti metodologici applicativi con importanti limiti
raccomandazioni
di buona qualità
Accuratezza
Diagnostica
Qualità delle
Evidenze
?
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Carcinoma mammario
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Test diagnostico: quando è appropriato?
consequentialism
1
• Condizione di partenza
2
• Potenzialità del nuovo test nel diagnosticare la
modifica della condizione di partenza
3
• Efficacia del trattamento per la nuova
condizione
4
5
• Accuratezza diagnostica nuovo test
• Effetto su esiti clinici in base ai risultati del test
Razionale
Evidenze disponibili
?
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La costruzione del percorso
diagnostico-terapeutico
Cancro esofageo
FDG- PET/CT ?
FDG- PET/CT ?
FDG- PET/CT ?
FDG- PET/CT ?
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Costruzione del razionale
Costruito e definito insieme agli esperti sulla base
delle linee-guida e i dati della letteratura
1
2
3
• Condizione di partenza:
Tumore esofageo localmente avanzato
• Ipotesi: il test è in grado di diagnosticare la modifica
della condizione di partenza - Risposta alla chemioradioterapia pre-chirurgica
• Disponibilità di trattamento efficace:
Terapia neo-adiuvante efficace
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Il razionale
Giudizio del panel:
si procede alla valutazione delle evidenze
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Il razionale
QUESITO CLINICO 3 Ruolo della PET nella valutazione della risposta alla terapia neoadiuvante
al termine del trattamento in pazienti trattate per tumore della mammella
Razionale: la valutazione della risposta alla chemioterapia neoadiuvante, finalizzata alla scelta del
trattamento adiuvante, è effettuata sul pezzo operatorio attraverso esame istopatologico. Non è quindi
necessario un test diagnostico alternativo.
Inappropriato per mancanza di razionale
Giudizio del panel:
ASSENZA di RAZIONALE CLINICO
FDG-PET INAPPROPRIATA
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4
• Accuratezza diagnostica nuovo test
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5
• Effetto su esiti clinici in base ai risultati del test
Accuratezza diagnostica +
qualità delle evidenze
mancanza di dati su esiti di salute
il metodo
Schunemann et al BMJ 2008
Impatto
sugli esiti di salute:
le evidenze sostituite dal
giudizio di importanza
Raccomandazioni /
Criteri di appropriatezza
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Esiti del test: attribuzione di importanza
Conseguenze del TEST per
Pazienti
che
rispondono
alla terapia
Pazienti
che non
rispondono
alla terapia
Livello di
importanza
*
(1-9)
Veri Responders:
Pazienti che rispondono alla terapia e portano a termine il trattamento preoperatorio
clinicamente efficace ma rischioso
7
Falsi Non Responders:
Pazienti che rispondono alla terapia, ma che interrompono il trattamento preoperatorio
clinicamente efficace, che avrebbe potuto migliorare la sopravvivenza, e procedono direttamente
all’intervento chirurgico.
8
Veri Non Responders:
Pazienti che non rispondono alla terapia e che interrompono un trattamento preoperatorio
clinicamente inefficace, e procedono direttamente alla chirurgia con un minore rischio di mortalità
postoperatoria
7
Falsi Responders:
Pazienti che non rispondono alla terapia, ma che portano a termine un trattamento preoperatorio
clinicamente inefficace, senza un possibile guadagno in sopravvivenza ma con un certo rischio di
mortalità postoperatoria
5
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Strategie diagnostiche alternative:
confronto degli esiti
Matrice delle frequenze naturali
Secondo PET
Secondo pratica clinica
standard
N di pazienti su 100 sottoposti ad esame
Pazienti che
rispondono alla
terapia
Pazienti che
non rispondono
alla terapia
Livello di
importanza
*(1-9)
Veri Responders
19 - 43
43
7
Falsi Non-responders
24 - 0
0
8
Veri Non-responders
42
0
7
Falsi Responders
15
57
5
100
100
Not good enough
PET INAPPROPRIATA
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Definire l’appropriatezza: le fasi del metodo RAND
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Livello di Accordo
• Il metodo RAND stabilisce il grado di accordo su quali
indicazioni considerare appropriate / incerte
/inappropriate
• Nella categoria incerta rientrano anche le indicazioni per
le quali non è stato registrato un accordo
• Le discussioni servono ha chiarire il disaccordo derivato da
eventuali interpretazioni diverse delle indicazioni
(disaccordo formale)
•
Il disaccordo sul giudizio clinico (disaccordo sostanziale) non
viene risolto
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la classificazione delle indicazioni
Esistono prove affidabili che il nuovo test abbia una performance
diagnostica migliore rispetto alle tecniche convenzionali
+
Le informazioni ottenute dall’esame sono capaci di influenzare il
comportamento clinico
+
Queste informazioni sono, verosimilmente, in grado di
influenzare l’outcome del paziente attraverso l’applicazione di
interventi di documentata efficacia
= appropriato
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la classificazione delle indicazioni
Lo stato della malattia è tale che nessuna ulteriore informazione
diagnostica modificherebbe il comportamento terapeutico
oppure
I dati disponibili indicano una performance del test non
migliore rispetto alla diagnostica tradizionale
= inappropriato
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Appropriatezza per singolo scenario
Question
Tumour
Breast
Esophageal
Diagnosis
N Staging
M Staging
TV
Definition
During
treatment
response
End of
treatment
response
Follow-up
Staging of
recurrence
inappropriate
inappropriate
disagreement
N/A
uncertain
inappropriate
inappropriate
disagreement
N/A
uncertain
appropriate
inappropriate
inappropriate
disagreement
inappropriate
disagreement
inappropriate
appropriate
inappropriate
appropriate
inappropriate
disagreement
Colorectal
inappropriate
inappropriate
appropriate
inappropriate
indeterminate
Head &
Neck
appropriate
(unknown
primary H&N)
appropriate
appropriate
disagreement
Indeterminate
appropriate (NSCLC)
Lung
appropriate
(SPN)
disagreement (SCLC)
disagreement
Inappropriate
inappropriate
(rectal)
disagreement
(colon)
disagreement
disagreement
(NSCLC)
inappropriate
(SCLC)
inappropriate (BAC)
Hodgkin’s
Lymphoma
N/A
appropriate
indeterminate
appropriate
appropriate
inappropriate
appropriate
NonHodgkin
Lymphoma
N/A
appropriate
indeterminate
inappropriate
appropriate
inappropriate
appropriate
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L’utilizzo dei criteri
sviluppati dai gruppi regionali
AUDIT 2002
AUDIT 2007
quota inapropriatezza: 26%
quota inapropriatezza: 3%
APPROPRIATE
UNCERTAIN a)
UNCERTAIN b)
INAPPROPRIATE
OTHER INDICATIONS
100%
APPRO
UNCER
56,0%
UNCER
60,0%
INAPPR
OTHER
90%
INDETE
50,0%
80%
70%
40,0%
60%
50%
38,7%
30,0%
17,3%
26,1%
40%
18,8%
20,0%
30%
20%
11,1%
12,1%
8,4%
8,0%
3,1%
10,0%
0,5%
10%
0,0%
0%
1
DOSSIER 2002 e 2007
65 scenari clinici
22 tipi di tumore
1
APPROPRIATE
UNCERTAIN a)
UNCERTAIN b)
INAPPROPRIATE
OTHER INDICATIONS
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Sfide
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IL-28b ed epatite da HCV genotipo 1
… nel 2012
• Associazione risposta a bi-terapia (INF+RBV)
• Single nucleotide polymorphism bi-alleleico predittivo: rs12979860
(caucasici)
• Genotipi possibili: CC, CT, TT
• CC associato a “sustained virologic response” (SVR) dopo bi-terapia
• Pazienti caucasici (revisione sistematica Rangnekar 2012)
• Tasso mediano di SVR con bi-terapia (= probabilità pre-test): 54%
• Sensibilità mediana 54% per SVR
• Specificità mediana 81% per SVR
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Strategia diagnostica: standard Bi-terapia
Conseguenze
Applicando la
Bi-terapia
Scelta secondo IL28b
N di pazienti
su 100 sottoposti ad esame
Pazienti
che
rispondono
alla biterapia
Pazienti
che non
rispondono
alla biterapia
Veri Responders =
bi-terapia appropriata
(< rischio eventi avversi)
Falsi Non-responders =
tri-terapia sprecata
(> rischio eventi avversi)
Veri Non-responders =
tri-terapia appropriata
Falsi Responders =
bi-terapia non
appropriata
Importanza
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Strategia diagnostica: standard Bi-terapia
Conseguenze
Applicando la
Bi-terapia
Scelta secondo IL28b
N di pazienti
su 100 sottoposti ad esame
Pazienti
che
rispondono
alla biterapia
Pazienti
che non
rispondono
alla biterapia
Veri Responders =
bi-terapia appropriata
54
Falsi Non-responders =
tri-terapia sprecata
0
Veri Non-responders =
tri-terapia appropriata
0
Falsi Responders =
bi-terapia non
appropriata
46
100
Importanza
Agenzia Sanitaria e Sociale Regionale
Strategia diagnostica: standard Bi-terapia
Conseguenze
Applicando la
Bi-terapia
Scelta secondo IL28b
Importanza
N di pazienti
su 100 sottoposti ad esame
Pazienti
che
rispondono
alla biterapia
Pazienti
che non
rispondono
alla biterapia
Veri Responders =
bi-terapia appropriata
54
=
Falsi Non-responders =
tri-terapia sprecata
0
?
Veri Non-responders =
tri-terapia appropriata
0
?
Falsi Responders =
bi-terapia non
appropriata
46
=
100
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Strategia diagnostica: standard Bi-terapia
Conseguenze
Applicando la
Bi-terapia
Scelta secondo IL28b
Bilancio
N di pazienti
su 100 sottoposti ad esame
Pazienti
che
rispondono
alla biterapia
Pazienti
che non
rispondono
alla biterapia
Veri Responders =
bi-terapia appropriata
Falsi Non-responders =
tri-terapia sprecata
(> rischio eventi avversi)
54
0
29
=
25
Pazienti con
perdita: > rischio di
eventi avversi
Veri Non-responders =
tri-terapia appropriata
0
37
Pazienti con
guadagno: >
probabilità di SVR
Falsi Responders =
bi-terapia non
appropriata
46
9
=
100
100
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Rapido evolversi di scenari con
differenti strategie terapeutiche
connesse al risultato di un test
IL-28b ed epatite da HCV genotipo 1
11 aprile 2014 …
•
IL28-b predittiva anche per SVR dopo tri-terapia con
• Telaprevir
• Boceprevir
(Chou 2013)
•
Nuove terapie con possibile maggiore efficacia:
• Sofosbuvir (IL28-b non predittiva per SVR)
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Valutazione di complessi disegni di studio per
strategie test-treat
MammaPrint®
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Analisi protocollo MINDACT
P
I-C
pazienti trattate chirurgicamente, stadio T1 o T2, LN 0-3, M0,
MammaPrint® basso rischio e Adjuvant! Online alto rischio
No ChemioTx adiuvante
(secondo MammaPrint®)
ChemioTx adiuvante
(secondo Adjuvant! Online)
Comparatore inadeguato
O
Sopravvivenza libera da metastasi:
tollerata differenza di sopravvivenza di 3% a 5 anni
Disegno di non inferiorità
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1 studio di fattibilità tecnica
(Minerva Biotecnologica 2007)
Lancio del test prima
della sperimentazione
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[email protected]
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