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Comunicato Stampa Vertex

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Vertex Pharmaceuticals (Italia) Srl
Via Antonio Salandra, 18
00187 Roma
Italia
Tel. +39 06 4227 2041
Fax. +39 06 4227 4022
www.vrtx.com
24 Giugno 2014
In due Studi di Fase 3, il trattamento di 24 settimane con Lumacaftor in
combinazione con Ivacaftor ha conseguito l’endpoint primario evidenziando
miglioramenti statisticamente significativi nella funzione polmonare (FEV 1) in
pazienti con Fibrosi Cistica e due copie della mutazione F508del
- La combinazione di lumacaftor e ivacaftor rappresenta il primo approccio terapeutico che mira
specificamente al difetto alla base della FC in pazienti con due copie della mutazione F508del, la forma più
comune della malattia
- Tutti e quattro i bracci di trattamento nelle 24 settimane di studio hanno conseguito l’endpoint primario del
miglioramento nella media assoluta del FEV 1 rispetto al placebo, con un range compreso fra 2.6 e 4.0 punti
percentuali (p≤0.0004); e un miglioramento nella media relativa compreso fra 4.3 e 6.7 punti percentuali
(p≤0.0007)
- L'analisi aggregata degli Studi di Fase 3 ha mostrato una riduzione statisticamente significativa pari al 30%
e al 39% nel tasso di esacerbazioni polmonari nei pazienti che hanno ricevuto i regimi di trattamento in
combinazione rispetto a quelli riceventi placebo (p ≤ 0.0014)
- il regime combinatoè stato nel complesso ben tollerato. Il 4.2% dei pazienti riceventi i due farmaci ha
sospeso il trattamento a causa di eventi avversi, contro l’1.6% dei pazienti del gruppo placebo; oltre 1.000
pazienti hanno partecipato allo studio di roll over ricevendo il trattamento combinato
BOSTON (BUSINESS WIRE). Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) ha annunciato oggi i
risultati di due Studi di Fase 3 di lumacaftor in combinazione con ivacaftor che hanno mostrato miglioramenti
statisticamente significativi nella funzionalità polmonare (percentuale predetta del volume espiratorio forzato
in un secondo, o ppFEV1) in pazienti di età pari o superiore ai 12 anni, con fibrosi cistica (FC) e due copie
(omozigoti) della mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi
cistica (CFTR). Al termine del trattamento, tutti e quattro i bracci riceventi il regime di combinazione nelle 24
settimane dei due studi, denominati TRAFFIC e TRASPORT, hanno conseguito l’endpoint primario,
evidenziando miglioramenti nella media assoluta della ppFEV1 dal basale compresi fra 2.6 e 4.0 punti
percentuali rispetto al placebo (p≤0.0004), e miglioramenti nella media relativa compresi fra il 4.3% e il 6.7 %
(p≤0.0007).
Nel complesso, i regimi di combinazione sono stati ben tollerati. Gli eventi avversi più comuni,
indipendentemente dal gruppo di trattamento, hanno riguardato esacerbazione polmonare infettiva, tosse,
emicrania e aumento dell’espettorazione. A causa di eventi avversi, il trattamento è stato sospeso nel 4.2%
dei pazienti riceventi i due farmaci in combinazione rispetto all’1.6% dei pazienti riceventi placebo. Oltre mille
pazienti, infine, sono stati arruolati per ricevere il regime di combinazione in uno studio di roll over.
I dati di un'analisi aggregata prespecificata hanno mostrato miglioramenti anche in molteplici endpoint
secondari chiave. Rispetto ai pazienti trattati con placebo, quelli a cui è stata somministrata la terapia di
combinazione hanno evidenziato una riduzione statisticamente rilevante nel tasso di esacerbazioni
polmonari e progressi significativi sia nell’indice di massa corporea sia nella percentuale di pazienti con un
miglioramento relativo di almeno il 5% nella ppFEV 1. Le variazioni statisticamente significative nei sintomi
respiratori riportati dai pazienti secondo il questionario rivisto della FC (CFQ-R) invece, non sono state
riportate in modo omogeneo tra gli studi.
Sulla base di questi dati, nel quarto trimestre del 2014, Vertex intende presentare regolari domande per
l’approvazione nei diversi Paesi, comprese la richiesta di registrazione (NDA) negli Stati Uniti e
l’autorizzazione all’immissione in commercio (MAA) in Europa, per pazienti con FC a partire dai 12 anni, che
presentano due copie della mutazione F508del.
«In media, le persone affette da FC con due copie della mutazione F508del perdono quasi il 2% della loro
funzionalità polmonare all’anno. Da qui l'urgenza di introdurre nuovi farmaci in grado di trattare la causa che
sta all'origine di questa malattia», ha dichiarato Bonnie Ramsey, MD, Professore di Pediatria alla University
of Washington School of Medicine, Direttore del Centro per la Ricerca Clinica e Traslazionale presso il
Children’s Research Institute di Seattle e uno dei principali ricercatori dello studio TRANSPORT. «Questi
dati hanno prodotto evidenze consistenti del beneficio clinico nella funzione polmonare e in altri sintomi della
malattia. I miglioramenti significativi nel tasso di esacerbazioni polmonari sono particolarmente rilevanti a
fronte dell’elevato rischio di ricovero, di danni permanenti ai polmoni e della necessità di ulteriori trattamenti
con antibiotici e con altri farmaci, che questi eventi comportano».
«La combinazione di lumacaftor e ivacaftor rappresenta il primo regime terapeutico che mira specificamente
al difetto scatenante della FC nella sua forma più comune e, sulla base dei dati emersi, intendiamo agire il
più velocemente possibile sottoponendo le domande per l’approvazione in tutti i paesi», ha dichiarato Jeffrey
Chodakewitz, M.D., Senior Vice President e Chief Medical Officer di Vertex. «Vorrei ringraziare gli oltre
1.100 pazienti che hanno preso parte a questi studi nel mondo, così come le loro famiglie, amici e coloro che
li assistono».
«Questi risultati segnano una tappa emozionante per la comunità dei malati di FC e convalidano un impegno
più che trentennale per lo sviluppo di farmaci in grado di colpire il difetto alla base della FC, a beneficio di
tutte le persone affette da questa devastante malattia», ha aggiunto Robert J. Beall, Ph.D., Presidente e
CEO della Cystic Fibrosis Foundation. «In attesa che l'FDA esamini questi dati, ringraziamo i numerosi
pazienti, le famiglie e i volontari che hanno dedicato tempo e risorse, contribuendo ad accelerare i nostri
sforzi affiché le persone che vivono la malattia possano disporre di terapie efficaci».
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara per la quale non esiste cura, che deriva da proteine CFTR
difettose o mancanti sulla superficie cellulare a causa di mutazioni nel gene CFTR. La proteina assente o
disfunzionale nei malati di FC comporta una carenza nel flusso di acqua e sale dentro e fuori dalla cellula in
una serie di organi, compresi i polmoni. Nei pazienti con due copie della mutazione F508del, la proteina
CFTR non viene processata o ripiegata correttamente all'interno della cellula, così che, di solito, non ne
raggiunge la superficie. Lumacaftor mira al difetto di processamento per consentire ai canali del CFTR di
raggiungere la superficie cellulare, dove ivacaftor può migliorare ulteriormente la funzione della proteina. In
Nord America, Europa e Australia, ci sono più di 22.000 persone dai 12 anni in su che presentano due copie
di questa mutazione.
Lo Studio
TRAFFIC e TRANSPORT sono due studi di Fase 3 condotti a livello globale, randomizzati, in doppio cieco,
placebo-controllati, disegnati per valutare l’efficacia e la sicurezza di lumacaftor in combinazione con
ivacaftor in pazienti di almeno 12 anni, con FC e due copie della mutazione F508del. Ogni studio ha incluso
due gruppi di trattamento in regime di combinazione e un gruppo placebo I regimivalutati erano lumacaftor
dosato sia a 600 mg al giorno sia a 400 mg ogni 12 ore (q12h), in combinazione con ivacaftor dosato a 250
mg q12h. 1.108 pazienti, arruolati in circa 200 centri di sperimentazione clinica in tutto il Nord America,
Europa e Australia, hanno ricevuto almeno una dose del farmaco in studio nei due trial (549 in TRAFFIC;
559 in TRANSPORT). L’endpoint primario di TRAFFIC e TRANSPORT è stata la variazione media assoluta
dal basale nella percentuale predetta del FEV1 al termine del periodo di trattamento, determinata dalla
variazione media della funzione polmonare alla 16° e alla 24° settimana utilizzando analisi a modello misto
per misure ripetute (MMRM). Secondo il disegno dello studio, che comprendeva diversi bracci di trattamento
all'interno di ogni trial, la rilevanza statistica per ciascun braccio versus placebo era definita da un valore p
inferiore o uguale a 0.0250.
Oltre alle analisi di ogni studio sull'endpoint primario, un'analisi prespecificata combinata ha valutato i due
gruppi di trattamento di combinazione per dose in ciascuno studio (due bracci trattati con lumacaftor 600 mg
una volta al giorno in combinazione con ivacaftor 250 mg ogni 12 ore; due bracci trattati con lumacaftor 400
mg ogni 12 ore in combinazione con ivacaftor 250 mg ogni 12 ore; due bracci placebo combinati).
Risultati di efficacia – Funzione polmonare (ppFEV1):
Ciascuno dei quattro bracci di trattamento ha conseguito l’endpoint primario. Inoltre, sono stati osservati
miglioramenti statisticamente significativi nella media assoluta e relativa della funzione polmonare per tutti e
quattro i gruppi di trattamento, sia all'interno del gruppo sia vs placebo, in ogni punto temporale intermedio
all'interno dello studio (settimane 2, 4, 8, 16 e 24). Poiché i partecipanti al trial hanno mantenuto il loro
regime terapeutico standard per la FC, i miglioramenti osservati nei pazienti trattati in combinazione sono da
considerarsi aggiuntivi rispetto ai benefici derivanti dall'uso di altri farmaci. La media basale della funzione
polmonare era pari a circa il 61% del FEV1 predetto sia per i pazienti riceventi il regime di combinazione sia
per i pazienti riceventi placebo. Di seguito, i dati dettagliati di ciascun braccio dello studio:
Variazione nella
ppFEV1*
Placebo
(N=184)
Studio TRAFFIC
Lumacaftor (600 lumacaftor (400
mg 1 volta al giorno) + mg q12h) + Placebo
Ivacaftor (250
Ivacaftor (250
(N=187)
mg q12h)
mg q12h)
(n=183)
(n=182)
Variazione
Differenza tra N/A
4.0
2.6
Media
Gruppi
(p < 0.0001^)
(p=0.0003^)
Assoluta
(punti
Nel Gruppo -0.44
3.6
2.2
percentuali)
(p=0.4002) (p < 0.0001)
(p < 0.0001)
Variazione
Relativa
Media
(%)
Differenza
tra i Gruppi
Nel Gruppo
6.7%
(p < 0.0001^)
N/A
-0.34%
(p=0.7113)
4.3%
(p=0.0006^)
6.4%
(p < 0.0001)
4.0%
(p < 0.0001)
Studio TRANSPORT_________
Lumacaftor (600 Lumacaftor mg
1 volta al giorno) + (400 mg q12h)
Ivacaftor (250 + Ivacaftor (250
mg q12h)
mg q12h)
(n=185)
(n=187)___
N/A
2.6
-0.15
(p=0.7744)
3.0
(p < 0.0001^)
(p=0.0004^)________________
2.5
2.9
(p < 0.0001)
(p < 0.0001)
4.4%
5.3%
(p=0.0007^)
(p < 0.0001^)
N/A_________________________________
0.0%
4.4%
5.3%
(p=0.9983)
(p < 0.0001)
(p < 0.0001)
*È stato applicato un processo di testing gerarchico per gli endpoint primari e secondari chiave versus placebo, rigorosamente
riportato nell’ordine di cui sopra; p ≤ 0.0250 era il valore minimo richiesto per la rilevanza statistica
^ La rilevanza statistica è stata confermata nel processo di testing gerarchico________________________________________
Risultati di efficacia – Endpoint Secondari Chiave:
All'interno dei singoli studi, i pazienti riceventi i regimi di combinazione hanno registrato una riduzione fra il
28% e il 43% nel tasso di esacerbazioni polmonari (episodi di aggravamento dei segni e sintomi della
malattia che richiedono trattamento antibiotico) durante il periodo di trattamento di 24 settimane rispetto al
gruppo placebo. Di seguito, i dati dettagliati sugli endpoint secondari chiave per entrambi i bracci dello
studio:
Studio TRAFFIC
Lumacaftor
(600 mg 1
volta
Placebo
Endpoint
(n=184)
Secondari
Chiave*
al giorno) +
Ivacaftor
(250
mg q12h)
(n=183)
Lumacaftor
(400
mg
q12h)
+
Ivacaftor
(250
mg q12h)
(n=182)
Studio TRANSPORT
Lumacaftor
(600 mg 1
volta
Placebo
(n=187)
al giorno) +
Ivacaftor
(250
mg q12h)
(n=185)
+0.41
Lumacaftor
(400
mg
q12h)+
Ivacaftor
(250
mg q12h)
(n=182)
+0.16
+0.13
+0.36
N/A
(p=0.1122)
(p=0.1938)
N/A
(p < 0.0001^)
(p=0.0001^)
Variazione
nell'Indice
Differenza
tra
Trattamenti
di Massa
Corporea
Nel Gruppo
+0.19
(p=0.0065)
+0.35
(p < 0.0001)
+0.32
(p < 0.0001)
+0.07
(p=0.2892)
+0.48
(p < 0.0001)
+0.43
(p < 0.0001)
Differenza
tra
N/A
+3.9
+1.5
N/A
+2.2
+2.9
3
Variazione
Trattamenti
nel CFQ-R
(p=0.0168)
(p=0.3569)
(p=0.1651)
(p=0.0736)
+5.0
(p < 0.0001)
+2.6
(p=0.0295)
+2.8
(p=0.0152)
+5.0
(p < 0.0001)
+5.7
(p < 0.0001)
Nel Gruppo
+1.1
(p=0.3423)
Pazienti con
miglioramento
relativo nella
%
22%
46%
+2.94
37%
+2.06
23%
46%
+2.96
41%
+2.38
ppFEV1 ≥ 5%
Odds
Ratio
N/A
(p < 0.0001)
(p=0.0023)
N/A
(p < 0.0001)
(p=0.0001)
Numero di
Esacerbazioni
Numero di
Eventi (tasso
nelle 48
112 (1.07)
settimane)
79 (0.77)
73 (0.71)
139 (1.18)
94 (0.82)
79 (0.67)
+0.72
(p=0.0491)
+0.66
(p=0.0169)
N/A
+0.69
(p=0.0116)
+0.57
(p=0.0002)
Polmonari
Rate Ratio
N/A
*È stato applicato un processo di testing gerarchico per gli endpoint primari e secondari chiave versus placebo, rigorosamente
riportato nell’ordine di cui sopra; p ≤ 0.0250 era il valore minimo richiesto per la rilevanza statistica
^ La rilevanza statistica è stata confermata nel processo di testing gerarchico________________________________________
Analisi Aggregata:
In un’analisi aggregata prespecificata, sono stati osservati miglioramenti statisticamente significativi in ogni
gruppo della terapia di combinazione rispetto al placebo, come indicato di seguito:
Analisi aggregata TRAFFIC e TRANSPORT
Variazione
nella ppFEV1
Variazione
Assoluta
Media
(punti
percentuali)
Variazione
Relativa
Lumacaftor (600 mg 1 volta al
giorno)+
Ivacaftor (250 mg q12h) (n=368)
Lumacaftor
(400
mg
q12h)+
Ivacaftor (250 mg q12h)
(n=369)
3.3
2.8
N/A
-0.32
(p=0.3983)
(p < 0.0001)
3.0
(p < 0.0001)
5.6%
(p < 0.0001)
(p < 0.0001)
2.5
(p < 0.0001)
4.8%
(p < 0.0001)
-0.17%
(p=0.8030)
5.4%
(p < 0.0001)
4.6%
(p < 0.0001)
Placebo
(n=371)
Differenza tra
Trattamenti
Nel Gruppo
Differenza tra
Trattamenti
N/A
Media (%)
Nel Gruppo
p≤ 0.0250 richiesto per la rilevanza statistica (vs. placebo)
Nei pazienti riceventi regimi di combinazione si è registrata, rispetto al gruppo placebo, una riduzione
statisticamente rilevante, pari al 30% e al 39%, nei tassi di esacerbazione polmonare. Progressi significativi
sono stati rilevati anche nell'indice di massa corporea e nella percentuale di pazienti con un miglioramento
relativo di almeno il 5% nella ppFEV1 rispetto al gruppo placebo. I dati dettagliati sugli endpoint secondari
aggregati sono riportati di seguito:
Endpoint
secondari chiave
Numero di
Esacerbazioni
N. di Eventi
(tasso nelle 48
settimane)
Placebo
(n=371)
Analisi aggregata TRAFFIC e
Lumacaftor (600 mg 1 volta
al giorno) + Ivacaftor (250 mg
q12h) (n=368)
TRANSPORT
Lumacaftor (400 mg q12h)
+ Ivacaftor (250 mg q12h)
(n=369)
251 (1.14)
173 (0.80)
152 (0.70)
0.70
(p=0.0014)
+0.28
(p < 0.0001)
+0.41
(p < 0.0001)
0.61
(p < 0.0001)
+0.24
(p=0.0004)
+0.37
(p < 0.0001)
N/A
46%
2.95
(p < 0.0001)
39%
2.22
p < 0.0001)
N/A
+1.19
(p=0.0213)
+3.1
(p=0.0071)
+4.9
(p < 0.0001)
+2.2
(p=0.0512)
+4.1
(p < 0.0001)
Polmonari
Variazione
nell'Indice di
Massa Corporea
Pazienti con un
Miglioramento
Relativo nella
ppFEV1 ≥ 5%
Variazione nel
CFQ-R
Rate Ratio
Differenza tra
Trattamenti
Nel gruppo
N/A
%
Odds Ratio
22%
Differenzatra
Trattamenti
Nel gruppo
N/A
+0.13
p=0.0066
p≤ 0.0250 richiesto per la rilevanza statistica (vs. placebo)
Risultati di Sicurezza:
I risultati sulla sicurezza sono stati riportati su base aggregata per ogni braccio di dosaggio. I regimi di
combinazione sono stati generalmente ben tollerati. Gli eventi avversi più comuni, a prescindere dal gruppo di
trattamento, hanno riguardato esacerbazione polmonare infettiva, tosse, emicrania e aumento
dell’espettorazione, mentre gli eventi avversi verificatisi più frequentemente nei pazienti riceventi i regimi di
combinazione rispetto a quelli del gruppo placebo sono stati principalmente di natura respiratoria, inclusi
dispnea e respirazione alterata. Il 4,2% dei pazienti a cui è stata somministrata la terapia di combinazione,
indipendentemente dal gruppo di dosaggio, ha interrotto il trattamento a causa di eventi avversi, contro l’1,6% di
quelli riceventi placebo. Nel corso dei due studi, si è osservato un aumento del valore degli enzimi epatici (oltre
tre volte il limite superiore della norma) nel 5,2% dei pazienti riceventi i due farmaci in combinazione rispetto al
5,1% di coloro che hanno ricevuto il placebo. Sette pazienti trattati con regime di combinazione hanno
manifestato eventi avversi gravi correlati ai valori alterati dei test di funzionalità epatica, circostanza che non ha
interessato alcun soggetto del gruppo placebo. Dopo la sospensione o interruzione del trattamento, i test di
funzionalità epatica sono tornati ai valori basali in sei dei sette pazienti interessati, mentre i valori del settimo
paziente sono migliorati in maniera sostanziale. I dati di sicurezza dettagliati per ciascun braccio dello studio
sono riportati di seguito:
Dati di Sicurezza
Placebo
(n=370)
Analisi aggregata TRAFFIC e TRANSPORT
Lumacaftor (600 mg 1
Lumacaftor (400mg q12h) +
volta al giorno) + Ivacaftor
Ivacaftor (250 mg q12h)
(250 mg q12h) (N=369)
(n=369)
355 (96%)
356 (97%)
351 (95%)
6 (1.6%)
14 (3.8%)
17 (4.6%)
106 (29%)
84 (23%)
64 (17%)
Pazienti che hanno manifestato
un qualunque evento avverso
Pazienti sospesi dal
trattamento per eventi avversi
Pazienti che hanno manifestato
un evento avverso grave
5
Eventi avversi più comuni:
Esacerbazione polmonare infettiva
Tosse
Emicrania
Aumento dell'espettorazione
Eventi avversi occorsi più
frequentemente nei pazienti
riceventi regime di combinazione:
Dispnea
Respirazione alterata
182 (49%)
148 (40%)
58 (16%)
70 (19%)
145 (39%)
121 (33%)
58 (16%)
55 (15%)
132 (36%)
104 (28%)
58 (16%)
54 (15%)
29 (7.8%)
22 (5.9%)
55 (15%)
40 (11%)
48 (13%)
32 (8.7%)
Tutti i pazienti che hanno completato lo studio di 24 settimane, indipendentemente dal trattamento assegnato,
hanno avuto la possibilità di partecipare a uno studio di roll over. Terminato il periodo di somministrazione di 24
settimane, più di 1.000 pazienti hanno scelto di arruolarsi ricevendo un regime di combinazione.
Domande di registrazione da sottoporre agli Enti Regolatori:
Sulla base di questi dati, Vertex intende presentare richiesta di autorizzazione (NDA) negli Stati Uniti e
domanda di immissione in commercio (MAA) in Europa nel quarto trimestre del 2014. Negli Stati Uniti, la
combinazione di lumacaftor e ivacaftor ha ottenuto, a fine 2012, la designazione di ‘terapia di svolta’
(Breakthrough Therapy).
Programma di uso compassionevole:
Vertex è consapevole della presenza di pazienti con forme di FC molto gravi che hanno necessità immediata di
nuovi farmaci per il trattamento della malattia. Sulla base dei dati emersi da questi studi, la società lavorerà con
la comunità dei pazienti, i medici e le autorità regolatorie per esplorare opzioni che rendano disponibile la
combinazione di lumacaftor e ivacaftor ai malati con due copie della mutazione F508del, mentre si sta
adoperando perché gli enti regolatori approvino questo regime in tutto il mondo.
La Fibrosi Cistica:
La FC è una malattia genetica rara con esito mortale, che colpisce circa 75.000 persone in Nord America,
Europa e Australia. Oggi, l’aspettativa media di vita è compresa fra i 34 e i 47 anni, ma l’età media di decesso si
attesta sui 25 anni. La causa risiede in un difetto o nella mancanza della proteina CFTR, dovuti a mutazioni
nell’omonimo gene. I bambini devono ereditare due geni CFTR mutati - uno da ogni genitore - per sviluppare la
malattia. Esistono più di 1.900 mutazioni note del gene CFTR. Alcune di queste, determinabili attraverso test
genetico, o genotipizzazione, determinano la FC dando luogo a una proteina CFTR disfunzionale o carente
sulla superficie cellulare. A seguito di tale difetto si riduce il normale flusso di acqua e sale dentro e fuori dalla
cellula in una serie di organi, compresi i polmoni, originando la formazione di muco troppo denso e viscoso che,
a sua volta, può provocare infezioni polmonari croniche e danno polmonare progressivo.
La Collaborazione con la Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT)
Vertex ha avviato il suo programma di ricerca sulla FC nel 1998 nell’ambito di una collaborazione con la CFFT,
l’ente no-profit affiliato alla Cystic Fibrosis Foundation. Questa collaborazione è stata estesa per accelerare la
scoperta e lo sviluppo di modulatori del CFTR da parte di Vertex.
Vertex
Vertex è una multinazionale attiva nel campo delle biotecnologie, che mira a scoprire, sviluppare e
commercializzare farmaci innovativi per migliorare la qualità di vita di pazienti colpiti da gravi malattie. Oltre ai
programmi di sviluppo clinico incentrati sulla fibrosi cistica, la società ha avviato programmi di ricerca su oltre
una dozzina di altre patologie potenzialmente mortali.
Fondata nel 1989 a Cambridge, Massachussets, Vertex conta oggi centri di ricerca e sviluppo e uffici
commerciali negli Stati Uniti, Europa, Canada e Australia. Per quattro anni consecutivi, la rivista Science ha
nominato Vertex uno dei Top Employers nelle biotecnologie. Per ulteriori informazioni e per gli ultimi
aggiornamenti sulla Azienda, si prega di visitare il sito www.vrtx.com.
Nota sulle Dichiarazioni Previsionali
Questo comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali secondo la definizione del Private Securities
Litigation Reform Act del 1995, comprese, senza limitazione, le dichiarazioni fra il quinto e il settimo paragrafo e
le informazioni riguardanti i piani di Vertex per sottoporre agli enti regolatori le domande per l'approvazione di
lumacaftor in combinazione con ivacaftor in diversi paesi, tra cui le richieste di autorizzazione (NDA) negli Stati
Uniti e di immissione in commercio (MAA) in Europa nel quarto trimestre del 2014, per pazienti di almeno 12
anni con due copie della mutazione F508del. Seppure accurate, le dichiarazioni contenute nel presente
comunicato rappresentano la stima previsionale di Vertex a partire dalla data qui indicata e a prescindere da
una serie di variabili che potrebbero interferire con i risultati e le tempistiche effettive dichiarate. Tali incognite
includono, fra gli altri, la possibilità di ritardi imprevisti nella presentazione delle richieste di autorizzazione, la
mancata approvazione da parte delle autorità regolatorie o l’approvazione ritardata di lumacaftor in
combinazione con ivacaftor per motivi di sicurezza, efficacia o di altra natura, e altri fattori elencati alla voce
“Fattori di rischio" nel rapporto annuale di Vertex e nelle relazioni trimestrali depositate presso la Securities and
Exchange Commission, disponibili sul sito web www.vrtx.com. Vertex declina qualsiasi obbligo di aggiornare
questo comunicato stampa qualora fossero disponibili nuove informazioni.
Conference Call e Webcast
Vertex ha tenuto una teleconferenza ieri alle 08:00 ET per discutere i risultati degli studi TRAFFIC e
TRANSPORT. Il webcast della conference call sarà disponibile sul sito internet di Vertex fino al 24 luglio 2014.
Contatti
Vertex Pharmaceuticals Incorporated Investors
Michael Partridge, 617-341-6108
o
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