FATTORI DELLA COAGULAZIONE PER L’EMOFILIA: SONO TUTTI UGUALMENTE EFFICACI E SICURI? P.M. Mannucci Direttore Scientifico, Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano EFFICACY Adequate vs appropriate treatment in persons with hemophilia ADEQUATE TREATMENT IN HEMOPHILIA • Step 1. Sufficient to assure: survival from worse effects (including emergency surgery) • Step 2. Sufficient to assure: • Episodic (on demand) treatment of bleeds • Secondary prophylaxis in target joints • Major elective surgery APPROPRIATE TREATMENT IN HEMOPHILIA Sufficient to assure: • Primary prophylaxis in childhood • Elective orthopedic surgery, also in inhibitor patients • Episodic treatment of bleeding with bypassing agents in patients with inhibitors • Immune tolerance induction in patients with inhibitors • Secondary prophylaxis of bleeds with bypassing agents in inhibitor patients FVIII NEEDED TO MOVE FROM ADEQUATE TO APPROPRIATE THERAPY FVIII IU EXPECTED OUTCOME PRO CAPITE NEEDED <1 • Shortened life expectancy 1 2-4 5-7 • Survival from worse effects (including emergency surgery) • Adequate episodic therapy • Elective surgery • Secondary prophy in target joints • Primary prophy • Immune tolerance induction Evatt BL. Haemophilia 2002; 8:1.152 WORLDWIDE FVIII USE % Stonebraker et al 2010;16:33 FVIII USE SPLIT BY COUNTRY AND TYPE OF PRODUCT RECOMBINANT VS PLASMA DERIVED UK Australia Italy Germany France Canada USA Russia Japan Turkey Brazil Stonebraker et al, Haemophilia 2010; 16: 33 LIFE EXPECTANCY FOR FREQUENT MONOGENIC DISEASES IN ITALY • Hemophilia 75 years • Cystic fibrosis 37 years • Thalassemia major 30 years • Muscular dystrophy 10-20 years HEMOPHILIA THERAPY IN ITALY IN THE THIRD MILLENNIUM: building on strength! Blood 2012;119:4108-4114 STRATEGIE DI SCELTA DEI PRODOTTI DI FATTORE VIII I dati inequivocabili • I prodotti plasma-derivati e ricombinanti sono tutti ugualmente efficaci nell’arrestare o prevenire le emorragie • Nessuna infezione ematogena di rilevanza clinica dalla fine degli anni ‘80 • Manca evidenza definitiva di un diverso rischio di immunogenicità (più inibitori con i prodotti ricombinanti?) • E’ in completamento uno studio randomizzato su questo problema aperto (SIPPET) Mannucci et al, Blood 2012;119: 4108-4114 COME SCEGLIERE I PRODOTTI DI FATTORE VIII: Percezione vs evidenza • Condividere la scelta con i pazienti, informandoli che: • I prodotti plasma-derivati sono percepiti a maggior rischio di infezioni ematogene • I prodotti ricombinanti sono percepiti a maggior rischio di inibitore del FVIII • I prodotti plasma-derivati sono percepiti più efficaci nell’immunotolleranza nei pazienti con inibitore Mannucci et al, Blood 2012;119: 4108-4114 IL PROBLEMA DEL CAMBIO DI PRODOTTO • Non vi è alcuna evidenza che cambiare prodotto antiemofilico aumenti il rischio di inibitore Iorio A et al. Blood 2012;120:720-7 Gouw SC et al. NEJM 2013;368:231-9 GLI EMOFILICI E COAGULOPATICI IN LOMBARDIA • Circa 1500, di cui circa 1000 affetti da forme gravi • Molti da fuori Regione: soprattutto per chirurgia ortopedica e trattamento dell’inibitore • 90% sono seguiti al Centro della Fondazione Ca’ Granda presso l’Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, fondato nel 1973 CONSUMO DEL FVIII (TOTALE E PLASMATICO) IN LOMBARDIA Circa 2/3 del FVIII plasmatico: da conto lavorazione Consumo FVIII, milioni di IU 80 70 60 50 FVIII totale 40 FVIII plasmatico 30 20 26% 22% 10 19% 26% 31% 24% 21% 0 2007 2008 2009 2010 2011 2012 Fonte Dati: Centro Regionale Sangue, Azienda Regionale Emergenza (AREU) 2013 CONSUMO FVIII PLASMATICO VS RICOMBINANTE (anno 2011) Lombardia vs Italia Lombardia Italia Plasmatico 22 Mln IU (32%) 92 Mln IU (22%) Ricombinante 46 Mln IU 325 Mln IU Totale 68 Mln 417.3 Mln Fonte Dati: Rapporto ISTISAN, 2007-2011 COSTI FVIII LOMBARDIA anno 2011 • Ricombinante Circa 35 M di Euro • Plasmatico - due terzi da conto lavorazione, - circa 5 M di Euro per prodotti commerciali LA TERAPIA DELL’EMOFILIA NEL TERZO MILLENNIO: LE STRATEGIE IN LOMBARDIA Consolidare e aumentare il successo attualmente raggiunto: a costi sostenibili !!! POSSIBILI SOLUZIONI PER DIMINUIRE IL COSTO • Sistema di aste pubbliche (come nel Regno Unito e Australia, con coinvolgimento di tutti gli stakeholders), che hanno diminuito il prezzo dei ricombinanti del 30-50% • In Lombardia si risparmierebbero 10-15 milioni di Euro annui • Una parte di questi risparmi dovrebbero essere indirizzati al sostegno dei Centri Emofilia (personale, ricerca) e delle Associazioni di pazienti) COSA CI ASPETTIAMO? • Diminuzione sostanziale del costo del FVIII ricombinante (dopo più di 20 anni e nessun sostanziale progresso tecnologico) • Incremento dell’utilizzo del FVIII da conto lavorazione (soprattutto per l’immunotolleranza nei pazienti con inibitore) COSA VOGLIAMO NEL FUTURO PROSSIMO IN LOMBARDIA (E IN ITALIA)? • Disponibilità di FVIII a costo assai minore
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