日本語 - DNDi Japan

DEVELOPING
AND DELIVERING
NEW TREATMENTS
TO COMBAT POVERTY-RELATED
NEGLECTED
DISEASES
顧みられない病気の新薬の開発が
忘れられた患者に希望をもたらす
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THE VOICES
OF NEGLECTED
P
PA
ATIENTS
AT
PATIENTS
ファティマとイネス・プンタノ
ファティマとイネス・プン
ンタノ
ファテ
ィマとイネス・プンタノ
カザディ・カララ
カザディ・カララは33歳。コンゴ民主共和国カサイ・オリエンタル州のムブジマイに住んでいます。
結婚して4人の子供がいます。
”
2008年にアフリカ睡眠病と診断されました。この病気になると錯乱することがあると
聞いています。治療には苦痛が伴い、死に至る可能性があると知りました。
最近までアフリカ睡眠病の主な治療薬であったヒ素誘導体は毒性が強いため、
治るはずであった患者の20人に1人が死亡していました。
アフリカ睡眠病
（別名ヒトアフリカトリパノソーマ症
:HAT）
ツェツェバエの刺咬によって媒介される
寄生虫病です。サハラ以南のアフリカの
36カ国、数百万人がその脅威にさらされて
います。潜伏期間は数年間にわたることも
多く、最終的に脳に感染が広がると
精神的に衰弱し、治療が行われないと
DNDi とそのパートナーが
ニフルチモックスとエフロルニチンの
併用療法（NECT）
を開発したことで
ファティマ・プンタノはシャーガス病が流行しているアルゼンチン、サルタの郊外に住んでいます。
彼女は母子感染によりシャーガス病をもって生まれた多くの患者のひとりであり、
感染について知らないまま出産し子供に伝染させてしまいました。
妊娠中にシャーガス病と診断されました。そんな病気とは知りませんでした。
母もシャーガス病でした。娘が産まれ、
やはり母子感染していることがわかりました。
ファティマがこの長期的な病気の治療に使える薬は2種類しかありません。
しかし、すでに病気は慢性化しており、どちらの薬にも十分な効果や
シャーガス病
安全性を期待できません。治療したとしても、完全に治癒したか
どうかを適切に判断する方法はありません。
「サシガメ」と呼ばれる吸血昆虫によって媒介され
DNDi とそのパートナーはファティマのような
患者のためにより良い経口薬の開発を目指し、
治療効果を適切に判断するための
方法を研究しています。
この悲惨な病気に対する治療が大きく前進しました。
ただし、今でも静脈内注射が必要なため、カザディの
ようなアフリカ睡眠病患者のために簡便な経口薬だけ
イネスのような乳幼児の場合、正しい量を服用するために
で病気を治療できるようにする必要があります。
患者は死に至ります。現在、
単独で初期と
親が成人用の錠剤を8または12に分割し、さらに細かく砕いて
後期ともに効果のある経口薬はなく、
溶解する方法が最近まで行われていました。DNDi は、子供にとって
病期と治療法を判断するために
輸血による感染や母親から胎児に感染することも
あります。ラテンアメリカを中心とした21カ国で1億
人がその脅威にさらされています。
シャーガス病の感染者数は800万から1000万人で、
毎年約1万2000人が死亡していることから、アメリ
カ大陸で最大の致死的な寄生虫病となっています。
子供の場合、重症度が高い急性期に治療しないこ
とで病気が慢性化し、心臓の障害や消化器系に重
篤な問題が生じることがあり、そうすると成人早期
に死に至ります。
飲みやすく、充分な効果が得られるよう、現在使われている2種類の
患者に苦痛を伴う脊椎穿刺を
薬の1つについて、最適な用量の小児用製剤の開発をしました。
行わなければなりません。
しかし、何千人ものイネスのような子供たちはさらに多くの治療選択肢を
必要としています。
OVER 1 BILLION PEOPLE, INCLUDING 500
DREN, IN THE POOREST REGIONS
MILLION CHIL DRE
ED BY
OF THE WORLD, ARE AFFECTED
B NEGLECTED DISEASES
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私は2週間前に出産しました。
その4日後には2カ月以上続く発熱と
体の痛みで入院することになりました。
パメラ、チャールズ、2歳の息子パスカルは皆、
HIV陽性です。彼らはケニア西部のホマベイに住んでいます。
パスカルは1日に4、5種類のシロップを
飲まなければなりませんでしたが、
アルコールの含有量が多いシロップもあるため、
とてもまずく、子供に飲ませるのは
容易なことではありませんでした。
リンクにとって幸運だったのは、病院で無料の治療を
受けられたことです。しかし、この病気が流行している
地域の数百万の住民すべてが彼女のような幸運に
巡り合えるわけではありません。
パスカルに毎日シロップを飲ませるのは大変でした。
味を嫌がったのです。押さえつけて
無理やり飲ませることもありました。
リンク・デヴは26歳。インドのカラアザール流行地域である
ビハール州のムザファルプルに住んでいます。
リンク・デヴ
DNDi とそのパートナーは
インド、バングラデシュ、ラテンアメリカ、
東アフリカで費用対効果に優れた
新しいカラアザール治療薬の
導入に向けて努力し、
治療方法の改良を進めています。
しかし、これだけでは不十分です。
痛みを伴う注射の代わりの
簡便な錠剤が必要です。
パメラ、チャールズ、その息子パスカル
現在、パスカルは子供への使用が認められた複数のHIV/エイズの治療薬を
1つの錠剤にまとめた、抗レトロウイルス薬の合剤で治療しています。
カラアザール
副作用や耐性の懸念から、こうした治療薬は必ずしも理想的ではありません。
（別名内臓リーシュマニア症:VL）
今のところ他の選択肢は正しい用量を調製し投与することが困難な
サシチョウバエが媒介する寄生虫病です。
数種のシロップ剤のみですが、幼児に服用させることが
感染者数は約40万人で、毎年約4万人が
非常に難しいとパメラは訴えています。
死亡しています。
生まれつきHIVに感染している子供の多くは結核も患っています。
この病気の特徴は突発的な発熱、体重減少、
HIV薬の多くは結核の治療薬と望ましくない相互作用を起こします。
脾臓や肝臓の腫脹、貧血です。
治療が行われないと患者は死に至ることが
あり、アジアで治療に使われている薬は
アフリカにおいては同様の効果がありません。
さらに、カラアザールとHIVとの同時感染
が問題になっており、世界35カ国で
パスカルにはもっと良い薬が必要であり
DNDi はそれを提供するためのプログラムを
開始しました。
小児HIV
現在、340万人を超える小児HIV
感染者は、その大半がサハラ以南
のアフリカに住んでいます。毎日
1000人以上の子供が新たにHIVに感染しています。
懸念すべきことに、毎日700人がエイズによる
合併症で亡くなっています。治療しなければ、
生まれつきHIVに感染した子供の3分の1が
1歳までに、半分が2歳までに、80%が
特に治療困難な状態として
5歳までに死亡します。
報告されています。
DNDi は皮膚リーシュマニア症にも取り組んでいます…
皮膚リーシュマニア症
フィラリア症
サシチョウバエが媒介する寄生虫病の皮膚リーシュマニア症は、皮膚に病変を起こし、生涯にわたって醜い傷痕を
フィラリア蠕虫による疾患の中でも、特に河川盲目症、象皮症、ロア糸状虫症などの感染者は1億6800万人に上り、世
残します。
界の貧困地域に住む10億人以上がその脅威にさらされています。
そのため経済的・社会的資源が限られている地域では、この病気は社会からの疎外、教育機会の喪失、経済損失などの
河川盲目症や象皮症では、世界で数百万人が失明、四肢の腫脹、陰嚢水腫といった長期的な苦痛と生涯に及ぶ障害に
原因となっています。この病気の正確な発生率は不明ですが、アジア、南ヨーロッパ、アフリカ、中南米で毎年120万件の
苦しんでいます。
感染例があると考えられます。
ロア糸状虫症の特徴は痛みを伴う腫脹と重篤なかゆみです。予防治療の期間は4年から15年に及び、ロア糸状虫症と
河川盲目症か象皮症のいずれかを併発している場合は重篤な反応が起こったり、死に至ったりすることがあります。
しかも現在は効果が低く毒性を伴う治療法しかありません。また、再発しやすく、薬剤耐性の問題も増えています。
DNDi WAS CREATED TO RESPOND TO THE MEDICAL NE EDS OF
KAZADI, RINKU, PASCAL, FATIMA,
INÈS AND MILLIONS OF OTHER NE GLECTED
GLEC
P
PA
PATIENTS
ATIENTS LIKE THEM.
AT
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NEGLECTED DISEASES
DEBILITATE, DISFIGURE,
OR KILL THEIR VICTIMS
患者が貧しく社会的に軽視され、ほとんど認知されていないことから、
ここまで述べてきた病気には「顧みられない」という言葉が用いられています。
顧みられない病気は世界で10億人もの人々の生活を破滅に追いやっています。
これは世界人口の6分の1に相当します。子供の感染者数は50万人を超え、
全体では年間50万人以上が死亡しており、健康を害している患者は数百万人に上ります。
貧困の原因であり結果でもある顧みられない病気によって、
毎年数十億ドルの生産性の損失が生じています。
これらの患者は1日1ドル程度で生活しており、利益のあがる市場ではないため、
富裕国の病気と比較して新しい治療薬の研究開発（R&D）
への投資が
注目されることはほとんどありません。
顧みられない病気は甚だしい苦痛の根源です。
こうした病気を制圧し、根絶することが貧困の緩和に不可欠なのです。
FINDING ADAPTED TREATMENTS
IS PART OF THE SOLUTION.
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DNDi は非営利の独立した研究開発機関として
DNDi は、
アフリカ睡眠病、リーシュマニア症、
シャーガス病、
フィラリア症、小児HIV、
マラリアに対する新規治療薬の創製、開発、提供を行っています。
顧みられない病気に苦しむ人々の
生活の質と健康の向上を目指しています。
また、
DNDi は患者がこうした治療を平等に受けられるように努力しています。
Project Partners
そのために、利益ではなく、患者のニーズに基づいて医薬品を開発するための革新的なモデルを
Discovery
開発しました。
Pre-clinical
パートナーとともに
Development
DNDi の取り組み
Clinical
Development
Implementation
Platform Member Countries
患者と医療提供者のニーズに
重点をおいた研究開発
DNDi の研究開発は患者と医療提供者
の日々の現実的なニーズに基づいて
います。
例えば、アフリカ睡眠病の患者は住まい
が病院から遠く、仕事を長く休んだり入
院したりする余裕がありません。
そこで研究開発のパートナーと協力し、
彼らに適した薬−−すなわち注射薬では
なく持ち運びができて安価または無料で
患者が利用できる経口薬−−の開発を
目指しています。
イノベーションと
パートナーシップを生かした
時間と費用の節約
最高の科学技術を活用するために、
DND i は自身の研究所を持たず官民両
方のパートナーと協力し、それらの専門
知識と相乗効果を生かした取り組みを行
っています。
パートナーにはバイオテクノロジー企業
や製薬企業、大学、公的研究機関、
NGO、病気が発生している国の保健省
などがあります。
DISCOVERY
PRE-CLINICAL
DEVELOPMENT
IMPLEMENTATION
顧みられない病気は
1つの組織で立ち向かうには負担が大き過ぎる問題です。
Founding Partner
持続する変化への
対応力の強化
DND i は地域の研究者に対する研修、
実験室や診療所の設置と改善、ならび
に科学的知識、データ、技術を広く共有
することで、病気が発生している国々の
保健衛生に関する研究開発も強化して
います。
DNDi とパートナーは、
「2020年までに貧困に伴う特定の病気を制圧または根絶する」
という世界保健機関
（WHO）の掲げる目標を支えるために共に働いています。
以下の臨床研究プラットフォームの設置
に協力しました。
• リーシュマニア症東アフリカプラットフォーム
（Leishmaniasis East Africa Platform：
LEAP）
／
東アフリカのカラアザールなどのリー
シュマニア症
• アフリカ睡眠病
（HAT）
プラットフォーム
（Human African Trypanosomiasis
（HAT）Platform）／
サハラ以南のアフリカ睡眠病
• シャーガス病臨床研究プラットフォーム
（Chagas Disease Clinical Research
Platform ／南アメリカ
Project Partners
Discovery
Pre-clinical
Development
CLINICAL
DEVELOPMENT
Clinical
Development
Implementation
Platform Member Countries
Founding Partner
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7つの設立パートナー
DNDi は2003年に、世界中の7つの公的または
民間の機関によって設立されました
• Médecins Sans Frontières（MSF）/
Doctors Without Borders（国境なき医師団）
• Oswaldo Cruz Foundation（オズワルド・クルス財団）, ブラジル
• Indian Council for Medical Research（インド医学研究評議会）, インド
• Kenya Medical Research Institute（ケニア中央医学研究所）, ケニア
• Ministry of Health（マレーシア保健省）, マレーシア
• Institut Pasteur（パスツール研究所）, フランス • Special Programme for Research and Training in Tropical
Diseases （WHO-TDR（熱帯病医学特別研究訓練プログラム）
）:
常任オブザーバー
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GRESS HAS BEEN MADE IN
MAJOR PROGRESS
I THE SHORT-TERM
NTS F
FOR FORGOTTEN PATIENTS
WITH SIX NEW TREATMENTS
2007
2008
2種類のマラリア治療薬
2010
2009
アフリカ睡眠病に
対するこの25年間で
NG
初めての
ESS
新治療法
ASAQ
ASMQ
NECT
サノフィ社との提携により開発され、今日までに
32カ国で1億5000人分が供給されています。ま
た、ASAQは特許化されることなく、この薬の製
造に必要な技術がアフリカの製造業者に移転さ
れています。
現在、ASMQはブラジルのマラリア患者の半数
以上に使用されています。アジアの患者も利用
できるようにするため、この薬を製造する技術
がブラジルのFarmanguinhosからインドのCipla
に移転されています。
国境なき医師団（MSF）が使用を始めたNECT
now available through the World Health
は、
現在、WHOを通じてアフ
リカ睡眠病が発生
Organization
(WHO) in all countries
where
しているすべての国で使えるようになりま
した。
sleeping
sickness occurs. It is steadily
replacing
previous toxic or more expensive
毒性が強く高価な従来の治療法に代わるものと
treatments
and has reduced治療期間の短縮
treatment
して着実にその使用が増加し、
duration. NECT is deemed the treatment of
に役立っています。
NECTはWHOからアフリカ
choice
for sleeping
sickness by the WHO.
睡眠病の治療選択肢として認められています。
東アフリカの
内臓リーシュマニア症
に対する
改善された治療法
SSG&PM
今日、東アフリカでは、以前と比べて内臓リーシュマ
ニア症の治療期間が大幅に短縮し、より安全で有効
な治療を安価で受けられるようになっています。
SSG&PMはＷHOからこの地域の治療選択肢として
認められています。
2011
LAFEPE
アジアの
内臓リーシュマニア症
に対する
新規治療法
この新規治療法により、アジア大陸
では内臓リーシュマニア症の制圧が
期待され、この地域での対策に変化
が生じるでしょう。
シャーガス病の
子供向け治療薬
ベンズニダゾールの
小児用製剤
ブラジルの公的製薬研究機関、LAFE
PEが開発したこの小児用治療薬は年間
数千人に及ぶ子供たちの治療に使わ
れ、彼らに長く充実した生活への希望
を与えています。
この10年間でDNDi とそのパートナーは
6 種類の治療法を開発し、
使用が始まっています。
既存薬を改良、製剤変更または併用することで、切迫したニーズに対応しながら、
患者にとって安全で効果的な治療法の開発に重点を置いています。
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MAJOR BREAKTHROUGHS ARE STILL NEEDED
RDABLE, A
AND ADAPTED DRUGS
ENTIRELY NEW, AFFORDABLE,
MILLIONS OF PEOPLE
WILL CHANGE THE LIVES OF MILLI
Biotechnology and
pharmaceutical
industries
NGOs
Universities
DNDi は顧みられない病気の
持続的な制圧と根絶を目的とした
長期戦略の一環として、
パートナーと協力して全く新しい治療薬の
創製と開発を目指しています。
Ministries of health
in the concerned
countries
アフリカ睡眠病
Public research
institutions
カラアザール
新規経口薬や、既存薬を効率
的に配合した併用薬、さらに
はアジア、南アメリカ、アフリ
カにおいて既存の治療薬の
利用を拡大する方法を検討し
ています。
この病気の管理方法が変わ
る、つまり地球上からこの病
気を永久に排除できるような
経口薬の候補（病気のどの段
階でも使える簡便な錠剤）の
開発試験を行っています。
皮膚リーシュマニア症
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最高の科学の恩恵を
受ける権利は誰にでもあり、
顧みられない病気の場合には
このようなイノべーションは、
数百万人の人生を変化させ、
改善し救うことができます。
シャーガス病
有望な新規経口薬の選択と試験
を行い、患者が治癒したかどう
かについて判断する適切な方法
を研究しています。
小児HIV
有効な治療薬の新処方につい
て試験を行い、
（多くが子供で
ある）患者を苦痛や差別から救
う新規治療法の開発を行って
います。
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開発中の新薬は、顧みられない病気と
闘うための「理想的」な薬のプロファイルに
合致します：経口薬、高い安全性と有効性、
低価格、短い治療期間
3歳以下の子供に適し
た治療薬を開発するこ
とで治療格差の縮小を
目指しています。結核
など、他の病気に同時
に感染している子供に
は特に、飲みやすく、副
作用のない治療薬が必
要です。
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フィラリア症
当初4∼15年かかっていた治
療期間を2、3年まで劇的に短
縮する安全な新規治療薬の開
発試験を行っています。河川盲
目症、または象皮症をロア糸状
虫症と同時に患っている患者に
重大な危険が及ぶのを避ける
ことも目的としています。
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NG DISEASES OF POVERTY
JOIN US IN COMBATING
私たちは2018年までに11∼13種類の治療法の開発を目標に掲げ、
そのうちの6種類はすでに使用が開始されています。
顧みられない病気と闘うために
誰にでもできることがあります。
JECTS
2018年までに必要な400万ユーロのうち、2012年末までに218万ユーロが集まりました。
218 万ユーロ
創製
• スクリーニング
• リード化合物の最適化
前臨床
・ニトロイミダゾールの
バックアップ（HAT）
・オキサボロールのバックアップ
（HAT）
・V-2098（VL）
・アムホテリシンBの代替製剤
（VL）
・ニトロイミダゾールの
バックアップ（VL）
・外用アムホテリシンB（CL）
・ニトロイミダゾール
（シャーガス病）
・フェナリモールシリーズ
（シャーガス病）
・K777（シャーガス病）
・フルベンダゾール抗フィラリア
成虫剤（フィラリア症）
・プロテアーゼ阻害剤のための
第1選択肢治療法（小児HIV）
・ASAQ、アーテスネートとアモジアキンの合剤
（マラリア）
・ASMQ、アーテスネートとメフロキンの合剤
（マラリア）
・NECT、ニフルチモックスとエフロルニチンの
併用療法（HAT）
・SSG&PM、スチボグルコン酸ナトリウムと
パロモマイシンの併用療法（VL、アフリカ）
・新規VL治療法（アムビゾーム®単独療法、
3剤の併用療法）
・ベンズニダゾール小児用製剤（シャーガス病）
民間団体・個人からの寄付
政府・公的機関からの寄付
国境なき医師団
英国、オランダ、フランス、
ドイツ、スイス、スペイン、
米国国立衛生研究所（NIH）、
欧州連合、ジュネーブ州、
世界エイズ・結核・マラリア対策基金、
EDCTP、その他
ビル＆メリンダ
ゲイツ財団
・フェキシニダゾール（HAT）
・オキサボロールSCYX-7158（HAT）
・Azole系E1224 ＆バイオマーカー（シャーガス病）
・新規VL治療法 ‒ バングラデシュ
・新規VL治療法 ‒ アフリカ
・新規VL治療法 ‒ ラテンアメリカ
・新規HIV／VL重感染治療法‒ アフリカ
・フェキシニダゾール（VL）
・プロテアーゼ阻害剤ベースの顆粒状合剤（小児HIV）
・結核・HIV重感染患者RTVスーパーブースター（小児HIV）
ウェルカム・トラスト、
その他
ANY ONE PERSON,
COMPANY, FOUNDATION
ORGANIZATION, OR
GOVERNMENT CAN
HELP US MAKE
THE DIFFERENCE.
現在、約30件の研究開発プロジェクトを実施しています。
そのうちの11件は全く新しい治療薬の候補です。
世界中のパートナーとの革新的な協力体制によって、顧みられない病気に対するより安全で効果的、かつ低価
格で使いやすい治療薬や治療法を開発しています。これは医師や看護師、地域の医療従事者の負担を減らし、
数百万人の患者の苦痛を和らげ命を救い、ひいては貧困と病気の悪循環を断ち切ることにもつながるのです。
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万ユーロ
DNDi の活動は、公的機関や民間からの多大な寄付に支えられています。
これらの寄付は、
6種類の新規治療薬で治療を受ける
数百万人の患者の役に立つとともに、
それ以外の治療薬/治療法を待つ大勢の人に希望をもたらします。
実用化
臨床開発
400
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