本資料は、米国ブリストル・マイヤーズスクイブ社が 2016 年 11 月 10 日(米国現地時間)に発表しましたプレスリリースの日本語訳をご参考までにお届けするものです。内容につきましては原本である英文が優先します。ブリストル・マイヤーズスクイブ、進行非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）および NASH 由来肝硬変の標的 siRNA 療法の世界的独占契約を日東電工と締結 • • • 進行肝線維症治療薬として第 1b 相開発中のリード化合物である ND-L02-s0201 の独占的開発・製造・販売権を獲得ブリストル・マイヤーズスクイブの線維化疾患開発プログラムを促進肺線維症及び他臓器の線維症の独占権に関するオプションを含む（ニューヨーク及び大阪-2016 年 11 月 10 日）－ブリストル・マイヤーズスクイブ社（NYSE：BMY）および日東電工株式会社（以下「Nitto」）（東証：6988）は、本日、Nitto が治験中の siRNA 分子の開発と商業化に関する世界的独占権をブリストル・マイヤーズスクイブに供与することで、両社が合意したと発表しました。この siRNA は、ヒートショックプロテイン 47（HSP47）を標的とする、ビタミン A を含む製剤です。その製剤には Nitto のリード化合物であり、進行肝線維症治療薬として現在第 1ｂ相試験が行われている ND-L02-s0201 が含まれています。今回の合意により、ブリストル・マイヤーズスクイブは、肺及び他の臓器の線維症治療用のビタミン A を含む HSP47 siRNAs 製剤についての独占権を受け取るオプションも供与されます。今回の合意は「ハート・スコット・ロディノ法」の下での承認が条件となります。ブリストル・マイヤーズスクイブの執行副社長兼最高科学責任者のフランシス・カス（MB BChir, FRCP）は次のように述べています。「線維化疾患における顕著なアンメット・ニーズに対応することは、持続的かつ多様な革新的医薬品のポートフォリオを構築するというブリストル・マイヤーズスクイブの戦略の重要な一部です。私たちは線維化疾患の進行を停止または遅延させられる革新的なアプローチに関し社内外への投資を続けていきます。Nitto との提携によって、治療選択肢が限られている進行 NASH および NASH に起因する肝硬変の患者さんの治療薬の開発を進められるのは喜ばしいことです。」 Nitto の代表取締役社長兼 CEO,COO の高崎秀雄は次のように述べています。「当社が治験中の抗線維症薬には、進行肝線維症の患者さんの治療に大いに役立つ潜在力があります。ブリストル・マイヤーズスクイブが当社の努力に加わるのは非常に喜ばしいことです。この化合物の開発が加速されるからです。今後、日東グループはブリストル・マイヤーズスクイブによる更なる開発を支援するとともに、新たに設立した日東バイオファーマ株式会社を通じ、特発性肺線維症（IPF）を含め、他臓器の線維症の治療薬の開発努力を続けます。」 Nitto のリード化合物である ND-L02-s0201 は、HSP47 の発現を阻害するように設計された標的 siRNA 療法剤です。HSP47 は、コラーゲン特異型シャペロンとしてコラーゲンの合成と分泌を調節しており、これを阻害することでコラーゲンの更なる蓄積を防止するとともに、既存の線維症の解消を可能にします。Nitto は現在、NASH または C 型肝炎に起因する進行線維症（F3-F4c）の患者さんにおいて 5 週間の非盲検フェーズ 1ｂ試験を実施中です。米医薬品食品局（FDA）は ND-L02-s0201 をファストトラックに指定しました。適応症は NASH の二次疾患としての肝線維症および肝硬変、並びに HCV の二次疾患としての肝線維症および肝硬変です。本合意の下、ブリストル・マイヤーズスクイブは一時前払い金として 1 億ドルを Nitto に支払います。ブリストル・マイヤーズスクイブは全ての肝疾患のビタミン A を含む HSP47 siRNAs 製剤の開発・製造および販売を担当します。Nitto には、今後の臨床試験および承認申請に応じたマイルストーンの支払い、ロイヤルティ、売上に基づくマイルストーン支払いを受ける資格もあります。肺および他臓器の線維症についてのオプション行使支払いについても同様です。線維症と NASH について線維化疾患の特徴は炎症およびそれに続く余剰コラーゲンの臓器または組織における形成です。それによって機能が弱まり最後は臓器不全に至ります。非アルコール性脂肪性肝炎（NASH）の特徴はアルコールに起因しない肝臓の脂肪浸潤です。NASH は肝線維症、肝硬変、肝細胞がん、および肝不全に進行する可能性があります。また、2030 年までに肝臓移植の最大原因となることが予想されています。肝線維症（肝臓内の瘢痕組織）の重篤度は肝生検標本における F0（正常）から F4(肝硬変)までの尺度で測定されます。F3 および代償期 F4（“F4c）は進行 NASH だと考えられています。米国には NASH の患者さんがおよそ 2,000 万人存在し、うち 300 万人から 400 万人が F3 または F4c です。NASH の薬理学的な治療法は承認されていません。ブリストル・マイヤーズスクイブについてブリストル・マイヤーズスクイブ社は、深刻な病気を抱える患者さんを助けるための革新的な医薬品を開発し、提供することを使命とするグローバルなバイオファーマ製薬企業です。ブリストル・マイヤーズスクイブ社に関する詳細については、BMS.com をご覧くださるか、LinkedIn、Twitter、YouTube および Facebook をご覧ください。日東電工株式会社について Nitto は 1918 年に創業し、エレクトロニクスや自動車、環境関連、医療など 70 以上の業界で 13,500 種類以上の製品を提供する総合部材メーカーで、Green(環境関連)、Clean(新エネルギー)、Fine(ライフサイエンス) での価値提供を目指しています。詳細は http://www.nitto.com/jp/ja/をご覧ください。ブリストル・マイヤーズスクイブ社の将来予測等に関する記述本プレスリリースは、医薬品の研究、開発および商業化について、1995 年民間有価証券訴訟改正法の趣旨の範疇に含まれる「将来予測に関する記述」を含んでいます。そうした将来予測に関する記述は現在の予想に基づくものであり、遅延、転換または変更を来たす内在的リスクと不確実性を伴っており、実際の成果または業績が現在の予想と大きく異なる結果となる可能性があります。将来予測に関するいかなる記述も保証されるものではありません。本プレスリリースの将来予測に関する記述は、ブリストル・マイヤーズスクイブ社の事業に影響を与える多くの不確定要素、特にブリストル・マイヤーズスクイブ社の 2015 年 12 月 31 日に終了した事業年度通期報告書（Form 10-K）、四半期報告書（Form 10-Q）および当期報告書（Form 8-K）にリスク要因として記されている不確定要素と共に評価されるべきです。ブリストル・マイヤーズスクイブ社は、新たな知見、今後の出来事等に因るか否かを問わず、一切の将来予測等に関する記述について、公に更新する義務を負うものではありません。