R LAST UPDATE【2016/06/14】 サンバイオ｜4592｜ Research Report by Shared Research Inc. 当レポートは、掲載企業のご依頼により株式会社シェアードリサーチが作成したものです。投資家 用の各企業の『取扱説明書』を提供することを目的としています。正確で客観性・中立性を重視し た分析を行うべく、弊社ではあらゆる努力を尽くしています。中立的でない見解の場合は、その見 解の出所を常に明示します。例えば、経営側により示された見解は常に企業の見解として、弊社に よる見解は弊社見解として提示されます。弊社の目的は情報を提供することであり、何かについて 説得したり影響を与えたりする意図は持ち合わせておりません。ご意見等がございましたら、 [email protected] までメールをお寄せください。ブルームバーグ端末経由でも受け付 けております。 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report LAST UPDATE【2016/06/14】 目次 要約 --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 3 主要経営指標の推移 -------------------------------------------------------------------------------------------------- 5 直近更新内容 ---------------------------------------------------------------------------------------------------------- 6 概略 --------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 6 業績動向 ---------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 7 四半期実績推移------------------------------------------------------------------------------------------------------- 7 経営戦略および中長期見通し ------------------------------------------------------------------------------------- 12 基本戦略 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 12 中長期見通し-------------------------------------------------------------------------------------------------------- 15 その他のパイプライン -------------------------------------------------------------------------------------------- 17 事業内容 -------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 19 事業概要 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 19 再生細胞薬事業----------------------------------------------------------------------------------------------------- 23 再生細胞薬「SB623」 -------------------------------------------------------------------------------------------- 24 製造技術 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 27 同社を支えるメンバー -------------------------------------------------------------------------------------------- 30 市場とバリューチェーン ------------------------------------------------------------------------------------------ 32 再生医療市場-------------------------------------------------------------------------------------------------------- 32 細胞由来製品の企業 ----------------------------------------------------------------------------------------------- 34 SW（Strengths, Weaknesses）分析 -------------------------------------------------------------------------- 36 過去の財務諸表 ----------------------------------------------------------------------------------------------------- 38 損益計算書 ---------------------------------------------------------------------------------------------------------- 38 貸借対照表 ---------------------------------------------------------------------------------------------------------- 42 キャッシュフロー計算書 ----------------------------------------------------------------------------------------- 43 その他の情報 -------------------------------------------------------------------------------------------------------- 44 沿革 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 44 コーポレートガバナンスおよびトップマネジメント ----------------------------------------------------- 44 配当方針 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 45 大株主（2016 年 1 月末時点） --------------------------------------------------------------------------------- 46 主なグループ会社（2016 年 3 月時点）---------------------------------------------------------------------- 46 従業員数 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 46 臨床試験と成功確率 ----------------------------------------------------------------------------------------------- 46 ところで ------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 47 企業概要 ------------------------------------------------------------------------------------------------------------- 54 www.sharedresearch.jp 02/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞要約 LAST UPDATE【2016/06/14】 要約 事業概要 ◤ 同社は、病気や事故などで失われた神経機能を再生させる細胞（神経再生細胞）を、医薬品（再生細胞薬）と して開発しているバイオベンチャーである。再生医療といっても、創薬企業、製造専門企業、関連機器・サー ビス企業など様々なプレーヤーが存在するが、同社は「他家移植」を使った「新薬（細胞薬）」の開発・製造 を行っている（下図参照）。特に、臨床開発において、同社は中枢神経系疾患の再生医療分野で最も先行して いる企業である（詳細後述）。同社のビジネスモデルは、医薬候補品を基礎段階から初期臨床試験までは自社 ◤ で開発し、グローバル展開している製薬企業などにライセンスアウトして収入を獲得するというものである。 現在の同社の主力開発品は脳梗塞とその他中枢神経系疾患を対象とした再生細胞薬「SB623」である。脳卒中 は脳への血流が止まること（脳梗塞）や脳内出血（脳出血）を含む。脳卒中は、運動機能障害や言語機能障害、 認知機能障害などの生涯にわたり慢性的に障害を残す疾患である。同社では、脳卒中のうち脳梗塞による慢性 ◤ 的な障害を総称して慢性期脳梗塞としている。 同社の再生細胞薬「SB623」を脳に直接投与することによって、機能不全を引き起こす損傷部分の細胞の再生 を促進するものである。「SB623」は、既に米国で18名の慢性期脳梗塞の患者を対象にした米国食品医薬品局 （FDA）制度下のフェーズⅠ/Ⅱa臨床試験を終えている。フェーズⅠ/Ⅱa臨床試験の結果は良好であり、同社 は現在、156名の被験者に対してフェーズⅡb臨床試験を開始している。同社では、これまで「SB623」の脳 梗塞用途について、日本での独占的開発・販売権を2009年に帝人株式会社（東証1部3401、2016年1月末現在、 同社株式を6.2%保有）に、米国・カナダにおける共同開発・販売権を2010年に大日本住友製薬株式会社（東 ◤ 証1部4506、2016年1月末現在、同社株式を6.3%保有）にライセンスアウトしている。 同社の強みの1つは、骨髄液提供者から採取した細胞を加工・培養して均質な細胞を大量に製造する量産ノウ ハウを確立している点にある。同社は再生細胞薬を患者に対して届けるまでのノウハウも確立している。 また、 「SB623」は、これまで動物やヒトへの移植でがん化の報告がない骨髄由来の間葉系幹細胞を使用しているた め、がん化のリスクが低く、安全性に優れているという。さらに、「SB623」は脳血液関門（用語解説参照） によって歴史的に免疫拒絶が少ないことが知られている中枢神経系疾患を対象としている。 日本の再生医療関連企業と同社の位置付け 日本の再生医療関連企業 細胞治療 がん免疫細胞 自家細胞 ・メディネット ・ジャパンティッシュ・エンジニアリング 培養、培地 ・テラ （富士フィルム） ・タカラバイオ ・コスモ・バイオ ・ロンザジャパン ・セルシード ・テルモ 等 ・ヘリオス 等 他家細胞 ・JCRファーマ 神経再生細胞薬 ・ サンバイオ 製薬 ・武田薬品工業 ・大日本住友製薬 等 ・帝人 ・アステラス製薬 ・大塚製薬 出所：経済産業省資料よりSR社作成 www.sharedresearch.jp 03/55 R Shared Research Report サンバイオ＞要約 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 業績動向 ◤ 同社は中期経営計画を公表していないが、中長期では再生細胞薬「SB623」の適応疾患の拡大と、グローバル での拡大による成長を計画している。 同社は大日本住友製薬株式会社と共同開発中の慢性期脳梗塞用途の再生 細胞薬「SB623」のフェーズⅡb臨床試験について、2016年3月に被験者の組み入れを開始した。同試験では 米国の約60施設において156例を対象に「SB623」の安全性と有効性を検討するとしている。同社によれば、 米国では現在660万人の脳卒中患者が存在し、このうち約80％が脳梗塞患者となっている。現時点での有効な ◤ 治療法が存在しない中で、毎年80万人が新規に脳梗塞発作を発症させ、慢性期の障害につながっている。 また、外傷性脳損傷用途の再生細胞薬「SB623」に関しては、米国FDAとの交渉によってフェーズⅠをスキッ プし、2015年10月にフェーズⅡ臨床試験の被験者募集を開始している。日本では、2016年4月にPMDA（独立 行政法人医薬品医療機器総合機構）に同用途の治験届が受理された。これを受け、同社は2017年1月期中に同 用途の臨床試験を開始する予定である。同社では、同社の製品の早期上市に向けて2014年11月の薬事法改正 による再生医療等製品の早期承認制度を活用したいと考えている。また、同社では中期的に、「SB623」にお いて、加齢黄斑変性（ドライ型）用途、網膜色素変性用途、脊髄損傷用途等の適応疾患拡大を計画している。 同社の強みと弱み SR社では同社の強みを、再生医療業界の重鎮を集結させた創業者の吸引力、神経再生細胞の基本シーズの独占保 有と、薬として広く普及させるための必須要件（他家移植、量産化など）の確立、の3点と考えている。一方、弱 みに関しては、日本での慢性期脳梗塞用途の開発主導権がない、再生細胞薬「SB623」の成功に対する依存度の高 さ、上市実績の未保有、の3点にあると考えている。 www.sharedresearch.jp 04/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞主要経営指標の推移 LAST UPDATE【2016/06/14】 主要経営指標の推移 損益計算書 （百万円） 事業収益 前期比 事業費用 前期比 FY01/12 SanBio連 17 881.4% 616 31.0% FY01/13 SanBio単 4 -79.3% 878 FY01/14 連結 204 789 FY01/15 連結 3,229 980 FY01/16 連結 1,175 -63.6% 2,300 FY01/17 会予 886 -24.6% 4,700 410 52.9% 205 42.6% 690 68.1% 188 -10.2% 386.0% 24.3% 30.4% 134.6% 195.8% 104.4% 530.5% 530 -23.1% 258 623 17.6% 1,696 172.0% 3,883 129.0% 前期比 営業利益 1.8% -598 -8.5% -874 37.6% -584 357 38.3% 2,249 604 69.2% -1,125 817 35.2% -3,814 前期比 営業利益率 経常利益 前期比 経常利益率 当期利益 前期比 当期利益率 一株当たりデータ（円、株式分割調整後） -588 -588 - -787 -788 - -587 -589 - 69.6% 2,229 69.0% 1,736 53.8% -95.8% -1,172 -99.8% -988 -84.1% -430.5% -3,830 -432.3% -3,641 -410.9% 37,706 -16 - 37,822 -21 - - - 38,245 -15 -51 39,620 44 -2 44,622 -23 143 NA NA NA NA NA NA NA NA NA 1,469 NA NA NA NA NA NA NA NA NA NA NA NA 454 439 1 15 21 19 0 1,258 1,229 29 497 18 - 8,191 7,734 458 80 68 - NA 675 NA NA NA NA 1 474 2,437 2,437 479 1,755 381 100 281 12 8,271 1,420 900 520 NA NA NA -733 4,116 NA NA NA NA NA 1,469 NA NA NA -1,595 4,169 NA NA NA NA NA 675 -1,963 3 3,714 -5,727 48 474 1,462 1,100 362 -87 90 3,801 -3,991 12 1 1,755 485 300 185 6,367 3,807 7,518 -4,979 19 1 8,271 876 -121 1 -724 341 -73 -112 523 0 -219 -480 1,374 -1,362 -436 7,402 NA NA -56.8% -14.3% NA NA -50% NA NA -73.5% -19.0% NA NA -236% 439 -102.2% -53.4% 19% -1% -414% 1,200 29 199.9% -169.3% 331% -569% -5% 1,200 6,534 -23.4% -31.5% 577% 1% 77% 事業費用対事業収益 研究開発費 前期比 その他の事業費用 期末発行済株式数（千株） EPS（円） EPS（希薄化後、円） DPS（円） BPS（円） 貸借対照表（百万円） 流動資産 現金・預金・有価証券 売上債権 棚卸資産 その他流動資産 固定資産 有形固定資産 無形固定資産 投資その他の資産 資産合計 流動負債 買入債務 短期有利子負債 その他流動負債 固定負債 長期有利子負債 その他 純資産 資本金 資本剰余金 利益剰余金 評価差額金等 新株予約権 少数株主持分 負債資本合計 キャッシュフロー計算書（百万円） 営業活動によるCF 投資活動によるCF 財務活動によるCF 財務諸表 有利子負債 ネットキャッシュ ROA（総資産経常利益率） ROE（自己資本純利益率） 流動比率 固定比率 自己資本比率 出所：会社データよりSR社作成 ＊表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五入により生じた相違であることに留意 ＊FY1/12～FY1/13は米国SanBio, Inc.の連結業績と単独業績を1米ドル118.25円で換算、NAは上場前の非開示データ www.sharedresearch.jp -82 - 05/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞直近更新内容 概略 LAST UPDATE【2016/06/14】 直近更新内容 2016年6月14日、サンバイオ株式会社は2017年1月期第1四半期決算を発表した。 （決算短信へのリンクはこちら、詳細は2017年1月期第1四半期決算項目を参照） 3ヵ月以上経過した会社発表はニュース＆トピックスへ www.sharedresearch.jp 06/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞業績動向 LAST UPDATE【2016/06/14】 業績動向 四半期実績推移 四半期業績推移（累計） （百万円） 事業収益 前期比 FY1/16 1-4Q 1,175 -63.6% 2,300 134.6% FY1/17 1Q 626 119.7% 548 49.7% 151.5% 1,228 438 -566 - 195.8% 1,696 172.0% 87.7% 367 78.2% 530.5% 3,883 129.0% -440 -107.0% -51.5% -609 -55.4% -471 -42.8% 604 69.2% -1,125 -95.8% -1,172 -99.8% -988 -84.1% 817 35.2% -3,814 -430.5% -3,830 -432.3% -3,641 -410.9% 1H FY1/17 (Mar 2016) 2Q 127 601 474.6% 479 122 - 3Q 688 699 101.6% 543 156 - 4Q 75 634 843.6% 468 166 - 181 13.2% 77 12.3% -320 -51.2% -277 -44.3% FY1/17 1Q 626 119.7% 548 49.7% 87.7% 367 78.2% 181 13.2% 1-2Q 411 - 事業費用 前期比 事業費用対事業収益 研究開発費 前期比 その他の事業費用 前期比 営業利益 前期比 366 128.6% 206 160 -82 - 967 235.1% 685 282 -556 - 営業利益率 経常利益 前期比 経常利益率 -28.6% -155 -54.3% -135.1% -532 -129.4% 当期利益 前期比 当期利益率 四半期業績推移 （百万円） 事業収益 前期比 販管費 前期比 事業費用対事業収益 研究開発費 前期比 その他の事業費用 前期比 営業利益 前期比 営業利益率 経常利益 前期比 経常利益率 当期利益 前期比 当期利益率 -109 -38.3% FY1/16 1Q 285 366 128.6% 206 160 - 貸借対照表 （百万円） 流動資産 現金・預金・有価証券 その他流動資産 固定資産 有形固定資産 投資その他の資産 資産合計 流動負債 短期有利子負債 その他流動負債 固定負債 長期有利子負債 その他 純資産 資本金 資本剰余金 利益剰余金 その他純資産 負債資本合計 -82 -28.6% -155 -54.3% -109 -38.3% FY1/16 -11 -1.6% -77 -11.2% -31 -4.5% -559 -743.6% -564 -749.8% -518 -688.7% 3Q 8,714 4Q 8,191 462 100 362 1,419 1,100 319 7,210 2Q 8,824 8,457 367 65 53 12 8,888 599 100 499 1,385 1,100 285 6,904 8,247 467 69 57 12 8,783 575 100 475 1,331 1,100 231 6,876 7,734 458 80 68 12 8,271 1,420 900 520 485 300 185 6,367 7,116 471 73 62 11 7,660 1,121 700 421 3,792 3,801 7,503 -4,100 14 9,091 7,513 -4,431 21 8,888 3,803 7,515 3,807 7,518 -4,461 20 8,783 -4,979 20 8,271 3,813 7,525 -5,256 1Q 9,040 8,725 315 51 46 6 9,091 FY1/17 (Mar 2016) 1-3Q 1,099 1,666 - 1Q 285 - -474 -374.6% -378 -298.3% -331 -261.5% 1-2Q 2Q 1-3Q 3Q 1-4Q 4Q 77 12.3% -320 -51.2% -277 -44.3% FY1/17 1Q 7,587 （進捗率） 70.6% （進捗率） 85% 会予 735 78.9% - -1,629 -221.6% -1,637 -222.7% -1,543 -209.9% - - 2Q 3Q 会予 886 -24.6% 4,700 104.4% 4Q 426 300 126 6,114 32 7,660 出所：会社データよりSR社作成 ＊表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五入により生じた相違であることに留意 www.sharedresearch.jp 07/55 R Shared Research Report サンバイオ＞業績動向 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 2017年1月期第1四半期（2016年6月14日発表） 再生細胞薬「SB623」の開発は順調に進展 ▶ ▶ ▶ ▶ 事業収益 626百万円（前年同期比119.7%増） 経常損失 320百万円（同155百万円の経常損失） 営業利益 当期純損失 77百万円（前年同期は82百万円の営業損失） 277百万円（同109百万円の当期純損失） 2017年1月期第1四半期連結業績は、事業収益626百万円（前年同期比119.7％増）、営業利益は77百万円（前年同 期は82百万円の営業損失）となった。経常損益に関しては、為替差損364百万円を計上したことなどにより、320 百万円の経常損失（同155百万円の経常損失）となった。 事業収益 2017年1月期第1四半期の事業収益は、北米において大日本住友製薬株式会社と締結している「SB623」の共同開 発及びライセンス契約によるマイルストン収入5百万米ドル*及び開発協力金収入などにより626百万円となった。 *米国の慢性期脳梗塞フェーズⅡb臨床試験における最初の被験者の組み入れ完了がマイルストン5百万米ドル受領の条件。 事業費用 事業費用は、548百万円（前年同期比182百万円増）となった。うち研究開発費に関しては、米国における「SB623」 の慢性期脳梗塞のフェーズⅡb臨床試験と、日米における外傷性脳損傷のフェーズⅡ臨床試験に関する費用計上に よって、367百万円（前年同期比161百万円増）となった。 再生細胞薬「SB623」の開発状況 米国では、大日本住友製薬株式会社と共同開発中の慢性期脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」のフェーズⅡb臨床 試験について、2016年3月に被験者の組み入れを開始した。同臨床試験では、米国の約60施設において、慢性期脳 梗塞患者（虚血性脳梗塞発症後、運動機能障害をきたし、6か月から5年を経過している患者）156例を対象に、再 生細胞薬「SB623」の安全性と有効性を検討するとしている。 また、外傷性脳損傷による長期にわたる機能障害用途（以下、外傷性脳損傷用途）において2015年10月にフェー ズⅡ臨床試験の被験者の募集開始を発表している。同臨床試験では、SB623の有効性と安全性について評価を行う とともに、投与プロセスの安全性と忍容性についても評価を行う予定であり、受傷後1年から5年が経過した患者 が対象となっている。同社によれば、日米25か所の医療機関で実施される予定であり、被験者は52名である。 日本では、2016年4月にPMDA（独立行政法人医薬品医療機器総合機構）に同用途の治験届が受理された。これを 受け、同社は2017年1月期中に同用途の臨床試験を開始する予定である。 過去の四半期実績と通期実績は、過去の財務諸表へ www.sharedresearch.jp 08/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞業績動向 LAST UPDATE【2016/06/14】 2017年1月期会社計画 業績推移 （百万円） 事業収益 YoY FY1/16 FY01/11 FY01/12 FY01/13 FY01/14 FY01/15 SanBio連 SanBio連 SanBio単 通期実績 通期実績 2 17 4 204 3,229 881.1% -79.3% - 事業費用 YoY 事業費用対事業収益 研究開発費 YoY その他の事業費用 YoY 営業利益 YoY 営業利益率 経常利益 YoY 経常利益率 当期利益 YoY 当期利益率 470 1H会予 735 78.9% 2H会予 151 -80.2% 通期会予 886 -24.6% 2,364 144.5% 321.6% 2,336 75.2% 1,547.0% 4,700 104.4% 530.5% 3,883 129.0% 817 -1,629 -221.6% -1,637 -222.7% -2,185 -2,193 - 201 616 31.0% 410 52.9% 205 878 42.6% 690 68.1% 188 789 -10.2% 386.0% 530 -23.1% 258 980 24.3% 30.4% 623 17.6% 357 2,300 134.6% 195.8% 1,696 172.0% 604 -468 -461 - 1.8% -598 -588 - -8.5% -874 -787 - 37.6% -584 -286.0% -587 -287.4% 38.3% 2,249 69.6% 2,229 69.0% 69.2% -1,125 -95.8% -1,172 -99.8% 269 -461 - -588 - -788 - -589 -288.5% FY1/17 通期実績 1,175 -63.6% 1,736 53.8% -988 -84.1% 出所：会社データよりSR社作成 ＊表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五入により生じた相違であることに留意 ＊FY1/11～FY1/13は米国SanBio, Inc.の連結業績と単独業績を1米ドル118.25円で換算、NAは上場前の非開示データ -1,543 -209.9% -2,098 - 35.2% -3,814 -430.5% -3,830 -432.3% -3,641 -410.9% 積極的な先行投資により損失が拡大する計画 同社は2017年1月期連結業績予想として、事業収益886百万円（前期比24.6％）、営業損失3,814百万円（前期は1,125 百万円）、経常損失3,830百万円（同1,172百万円）、当期純損失3,641百万円（同988百万円）を計画している。 事業収益 2017年1月期事業収益に関しては、2016年3月8日に「SB623」のフェーズⅡb臨床試験での被験者の組み入れを開 始（2例）したことによって、大日本住友製薬株式会社からの開発マイルストン収入5百万米ドル（同社は120円/ ドル換算で600百万円と計画）の受領が確定している。さらに、大日本住友製薬株式会社からの開発協力金として、 286百万円が計上される見通しとなっている。2016年1月期事業収益との比較では、開発協力金が減少することに よって、減収となる見通しである。 2017年1月期会社計画 （百万円） 事業収益 マイルストン収入 開発協力金 事業費用 研究開発費 その他事業費用 2016 年 1 月期実績 2017 年 1 月期予想 605 600 1,175 569 886 286 差異 -289 -5 -283 2,300 4,700 2,400 604 817 213 1,696 3,883 2,187 営業利益 -1,125 -3,814 -2,689 円/US$ 121.04 120.00 -1.04 当期純利益 -988 -3,641 -2,653 出所：会社データよりSR社作成 ＊表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五入により生じた相違であることに留意 www.sharedresearch.jp 09/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞業績動向 LAST UPDATE【2016/06/14】 事業費用 同社では、再生細胞薬の売上高グローバルNo.1企業となるべく、経営を加速して積極的な先行投資を行う予定で ある。2017年1月期において、同社は研究開発費3,883百万円（前期比2,187百万円増）、その他事業費用817百万 円（同213百万円増）を計画している。 研究開発費に関しては、「SB623」の開発パイプラインにおける臨床試験を、米国における慢性期脳梗塞用途、米 国と日本における外傷性脳損傷用途と、2つの疾患に拡大させることが増加の主な理由である。同社によれば、2017 年1月期に予定している研究開発費3,883百万円を計上すれば、上記の3つのフェーズⅡ臨床試験完了に必要な費用 の大部分が計上されるとしている。 また、研究開発の進捗に合わせて、開発体制を拡充（2017年1月期末の研究開発人員は前期末比10名増の27名を計 画）する予定となっている。 その他事業費用に関しては、管理部門の人員増（2017年1月期末の研究開発以外の人員は前期比6名増の11名を計 画）が主な理由となっている。 期末従業員数（名） 38 40 11 30 その他 22 20 10 0 12 13 3 4 9 9 FY1/14 FY1/15 出所：会社データよりSR社作成 5 27 17 FY1/16 研究開発 FY1/17（会予） 臨床試験デザイン 「SB623」慢性期脳梗塞（米国） 2015年12月に被験者の募集を開始し、2016年3月8日に被験者の組み入れ（2例）を開始している。これによって、 大日本住友製薬株式会社から5百万米ドルのマイルストン受領が確定している。 ▶ ▶ ▶ ▶ 被験者：脳梗塞発症後6か月から5年が経過した運動機能障害がある患者を対象 症例数：156（各群52例） 投与量：250万個、500万個、対照群 治験施設：全米60施設（投与20施設、経過観察40施設） 「SB623」外傷性脳損傷（米国） 2015年10月に被験者募集を開始している。 ▶ 被験者：外傷性脳損傷受傷後12カ月から60カ月が経過した運動機能障害がある患者を対象 www.sharedresearch.jp 10/55 R Shared Research Report サンバイオ＞業績動向 ▶ ▶ ▶ サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 症例数：52（各群13例） 投与量：250万個、500万個、1,000万個、対照群 治験施設：全米20施設と日本5施設 2018年1月期に向けて 事業収益 2018年1月期以降において、同社では、日本における「SB623」の外傷性脳損傷用途に関して、ヒトでのPOC取得 を契機にライセンスアウトを検討するとしている。既に米国における慢性期脳梗塞用途において、安全性と有効 性が確認されているために、製薬企業からの引き合いがあるもようである。ライセンスアウトされれば、事業収 益が計上される見通しである。 事業費用 同社によれば、2018年1月期の事業費用は、前述の2つの疾患に対する日米のフェーズⅡ臨床試験完了までに必要 な費用は2017年1月期までに大部分が計上される予定であるため、2017年1月期に対して減少する見通しである。 www.sharedresearch.jp 11/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞経営戦略および中長期見通し 基本戦略 LAST UPDATE【2016/06/14】 経営戦略および中長期見通し 同社は、既存の医療・医薬品では対処できず、有効な治療法が存在しないアンメット・メディカル・ニーズの高 い中枢神経系疾患を中心に再生細胞薬の開発を進めている。 以下は同社の基本戦略である。 主力開発品「SB623」に経営資源を集中 同社では、主力の再生細胞薬「SB623」の他にも再生細胞薬である「SB618」「SB308」などのバックアップ製品 （別設計による製品）も用意している。しかし、同社は主力製品候補の「SB623」に当面は資源を集中させること を考えている。同社はまずは、北米及びカナダにおいて大日本住友製薬と提携している脳梗塞用途の再生細胞薬 「SB623」の開発と販売を最優先に、そして、その後は次なる適応拡大に向けた「SB623」のさらなる研究開発に 取り組む考えだ。また、同社は外傷性脳損傷用途については当面は単独で開発を進める方針である。同社は米国 食品医薬品局（FDA）より第1相臨床試験（フェーズⅠ）をスキップして直接フェーズⅡからの治験開始の認可を 得ており、現在、最初の被験者への組み入れに向け準備を進めている。 ライセンスアウト価値の最大化 同社の基本方針は、自社で製造技術開発、非臨床開発、初期臨床試験を実施した後、ヒトでの安全性と有効性を 確認するPOC*取得まで進めたうえで、グローバル展開している製薬企業に開発・販売権をライセンス許諾するこ とである。 同社はこれまで、脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」については、臨床試験を開始する前にライセンスアウトをし てきている。具体的には、日本では臨床試験開始の承認取得前に開発・販売権を帝人株式会社に、米国・カナダ では共同開発・販売権を大日本住友製薬株式会社にそれぞれライセンスアウトしてきた。これらは、同社のライ センス許諾における基本方針（POC段階まで開発を進めたうえで許諾）とは異なるが、創業後の事業立ち上げ段 階での資金調達ニーズによるものである。 同社では、主力開発品「SB623」がPOCを得た実績と上場による資金調達によって、当面必要な開発費の資金は手 当てされている。したがって、今後はライセンスアウトの前にできるだけ開発ステージを進め、ライセンスアウ ト価値の最大化を図る計画である。すなわち、CRO（Contract Research Organization、受託臨床試験実施機関） を活用し、できる限り臨床開発を自社主導で行い価値を高めた後に、地域毎もしくはグローバルで株主価値が最 大となるような良い条件でライセンスアウトする戦略である。 POC*：proof of concept、概念を実証すること。医薬品業界では、少数の患者データに基づいたヒトでの薬剤の安全性と有効性についての 早期段階での指標を意味する。第Ⅰ相試験だけでは実証することが難しく、通常は前期第Ⅱ相試験まで含める。その治療方法が有効である 可能性の証拠となる。 日本の再生医療等製品の早期承認制度の活用 日本では、2014年11月25日に新たに施行された医薬品医療機器法（薬機法、旧薬事法）において、再生医療等製 www.sharedresearch.jp 12/55 R Shared Research Report サンバイオ＞経営戦略および中長期見通し サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 品が新たに定義されている。従来の薬事法では、人の細胞を用いることから、有効性を確認するためのデータの 収集と評価に長時間を要していた。しかしながら、改正後の薬機法では、有効性については、一定数の限られた 症例から、従来よりも短期間で有効性を推定し、安全性に関しても、副作用などの評価を短期間で行うことが可 能となった。 再生医療等製品は、人や動物の生きた細胞・組織を用いた製品や遺伝子治療用の製品であることから、従来の医 薬品や医療機器とは異なる性質を持っている。生きた細胞を用い、製品の品質が不均一となる場合は、有効性が 推定され、安全性が確認されれば、条件および期限付きで特別に早期に承認できる仕組みとして「条件および期 限付き承認制度」が導入されている。 2014年9月と10月にそれぞれ製造販売承認申請をしたJCRファーマの他家骨髄由来間葉系幹細胞と、テルモの骨格 筋細胞シートに対し、厚生労働省が2015年9月にこれを承認している。テルモの骨格筋細胞シートに関しては、テ ルモが行ったわずか7人の患者の治験データをもとに、一定の有効性が期待できるとして、5年間の期限付きで承 認されている。 同社は、この日本の「条件および期限付き承認制度」を活用して、同社の製品を早期に上市することを計画して いる。 再生医療等製品の実用化に対応した承認制度（条件・期限付き承認） 出所：厚生労働省資料よりSR社作成 財務戦略 同社では、2015年4月8日に東証マザーズ市場に上場し、株式市場から7,327百万円を調達している。同社は、 「SB623」の米国における慢性期脳梗塞用途に関して、今後は第2相臨床試験後期（フェーズⅡb）とフェーズⅢの 開発費用の発生を見込んでいる。それらに関しては、大日本住友製薬株式会社との共同開発契約により、開発費 www.sharedresearch.jp 13/55 R Shared Research Report サンバイオ＞経営戦略および中長期見通し サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 用は両社で折半することになっているが、同社が負担すべき開発費は、臨床ステージ移行時に大日本住友製薬株 式会社から受け取るマイルストン収入（フェーズⅡ移行時10百万米ドル、フェーズⅢ移行時10百万米ドル、フェー ズⅢ開始1年後14百万米ドル）により実質的にはそのほとんどを賄うことができると考えている。 また、同社は、日本において帝人株式会社にライセンスアウトしている脳梗塞用途「SB623」についても、上市ま でに必要な開発費用は帝人株式会社が全額負担するという契約になっており、同社の開発負担は実質ゼロである としている。 一方、自社で取り組んでいる再生細胞薬「SB623」のその他疾患への適応拡大に向けた開発に関しては、自社負担 となるが、同社は上場で得た資金と銀行からの借入れで十分足りると考えている。同社は、他社との良好な提携 の機会が生じない場合を除き、新たな資金調達の必要性はないとしている。 www.sharedresearch.jp 14/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞経営戦略および中長期見通し LAST UPDATE【2016/06/14】 中長期見通し 再生細胞薬「SB623」（慢性期脳梗塞用途） 米国市場 現時点において、同社における将来の売上高を予測する上で最も大きな要素となるのが、米国における慢性期脳 梗塞用途での再生細胞薬「SB623」の開発ステージ移行とそのタイミング、上市とそのタイミング、および上市後 の売上高規模である。同社は大日本住友製薬株式会社と米国とカナダにおける共同開発契約を締結しており、開 発協力金、開発ステージの移行時のマイルストン、上市後のロイヤルティと製品供給収入、販売マイルストンを 大日本住友製薬株式会社から受け取る予定である。 SR社では、同社の説明会資料や、同社による米国における脳卒中患者数の予測数値から、下記の通り、同社の米 国市場における再生細胞薬「SB623」に関する事業収入と売上高収入を予測した。 米国の調査機関であるAmerican Heart Associationがまとめた「Heart Disease and Stroke Statistics 2016」によれ ば、脳梗塞を含む脳卒中の患者数は米国において約660万人存在する。約80％が脳梗塞患者であり、残りの約16％ が脳出血、約6％がくも膜下出血である（2005年脳卒中データバンク（日本）調査）。 同社では、米国における脳卒中の患者数は存在ベースで2023年に905万人（2014年比33％増）に達し、毎年新た に脳梗塞発作を起こす患者数は2023年に106万人（同33％増）と予想している。 米国における脳梗塞を含む脳卒中の患者数予測 （1,000人） 10,000 8,000 6,000 4,000 2,000 0 2014 脳梗塞発作の患者（罹患者） 脳卒中患者（存在ベース） 2023 出所：会社資料よりSR社作成 SR社想定による米国における慢性期脳梗塞用途での「SB623」の同社事業収益・売上高イメージ 以下は、同社と大日本住友製薬株式会社が、米国における慢性期脳梗塞用途での再生細胞薬「SB623」の開発ステー ジを順調に移行させ、上市に成功することを前提とした、SR社の想定による同社の事業収益・売上高イメージで ある。 同社の事業収益、売上高となるのは、マイルストン、売上高に比例してして支払われるロイヤルティ、および同 社から大日本住友製薬株式会社への「SB623」の製品供給収入である。 *ここでは、開発協力金については除外している。 www.sharedresearch.jp 15/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞経営戦略および中長期見通し ▶ ▶ ▶ ▶ ▶ ▶ ▶ LAST UPDATE【2016/06/14】 2016年1月期 フェーズⅡb移行第1段階 マイルストンUS$5百万米ドル 2018年1月期 フェーズⅢ 移行 マイルストンUS$10百万米ドル 申請・上市決定 マイルストンUS$40百万米ドル 2017年1月期 フェーズⅡb移行第2段階 マイルストンUS$5百万米ドル 2019年1月期 フェーズⅢ開始後1年 2020年1月期 2021年1月期以降 投与開始 マイルストンUS$14百万米ドル ロイヤルティと製品供給収入は末端売上高に対して合計約30％* 末端累計売上高が500百万米ドルと1,000百万米ドルを超えるとそれぞれ25百万米ドル、100百万米ドルの販売 マイルストン収入がさらに計上される。 *同社資料よりSR社推定 前提条件と根拠 投与患者：慢性期脳梗塞用途に関する既存の有効な治療法・医薬品が存在していないため、SR社では投与患者が 2021年の脳梗塞発作の患者数のうち、下記の2つのケースを想定。 ▶ ▶ 上市初年度の約10％に相当する毎年10万人ずつ増加するケース 上市初年度の約1％に相当する毎年1万人ずつ増加するケース 末端販売価格：US$25,000（1回の手術のみ） *再生医療の実用化・産業化に関する報告書研究会資料（2013年2月）における細胞加工機関の従来施設での細胞加工費用を参考。（1症例あたり2.0百万円（500症例/年） ～3.3百万円（60症例/年）） ロイヤルティ：17％（同社決算説明会資料） 製品供給収入：非開示だが、同社決算説明会資料のグラフからSR社が推定 投与患者が10万人ずつ増加した場合における「SB623」の同社事業収益および売上高への寄与（前提条件はSR社推定） （US$mn） 4,000 投与患者 投与患者 3,000 投与患者 20万人 2,000 1,000 0 投与患者 フェーズⅡb 5 FY1/16 5 FY1/17 フェーズⅢ フェーズⅢ FY1/18 FY1/19 10 開始1年後 14 上市 40 FY1/20 10万人 850 375 750 25 425 FY1/21 FY1/22 30万人 1,275 1,125 FY1/23 40万人 1,700 1,500 ロイヤルティ 製品供給 マイルストン 100 FY1/24 出所：会社資料よりSR社作成 www.sharedresearch.jp 16/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞経営戦略および中長期見通し LAST UPDATE【2016/06/14】 投与患者が1万人ずつ増加した場合における「SB623」の同社事業収益および売上高への寄与（前提条件はSR社推定） （US$mn） 800 600 投与患者 400 投与患者 200 0 5 フェーズⅡb FY1/16 5 FY1/17 フェーズⅢ フェーズⅢ FY1/18 FY1/19 10 開始1年後 14 上市 40 FY1/20 1万人 43 38 FY1/21 投与患者 2万人 85 75 FY1/22 投与患者 3万人 128 4万人 170 113 150 FY1/23 FY1/24 ロイヤルティ 製品供給 マイルストン 出所：会社資料よりSR社作成 こうしたシナリオに基づけば、2024年1月期の同社における慢性期脳梗塞用途での再生細胞薬「SB623」の事業収 益・売上高は、米国での投与患者が10万人ずつ増加するケースで3,300百万米ドル、同1万人ずつ増加するケース で320百万米ドルとなる。 日本市場 日本に関しては、帝人株式会社に脳梗塞用途の「SB623」の開発権と販売権をライセンスアウトしており、上市後 にロイヤルティと製品供給収入を受け取る予定である。日本での治験に関しては、帝人株式会社が行う予定だが、 現在は臨床開発には至っていない。しかしながら、2014年11月に日本が薬事法（現・薬機法）を改正し、再生医 療等製品の早期実用化に対応した承認制度となったため、今後は開発スピードが加速する可能性もある。 その他のパイプライン 再生細胞薬「SB623」の適応拡大 同社では再生細胞薬「SB623」に関して、慢性期脳梗塞用途以外に、外傷性脳損傷、加齢黄斑変性（ドライ型)、 網膜色素変性、パーキンソン病、脊髄損傷、アルツハイマー病への適応拡大を計画している。いずれも既存の医 療・医薬品では対処できない中枢神経系領域の疾患である。同社によれば、現在の米国における対象患者数は、 外傷性脳損傷が530万人、加齢黄斑変性が207万人、アルツハイマー病が510万人存在しており、大きな市場規模と なっている。 外傷性脳損傷用途では、米国FDAから同用途の臨床試験が慢性期脳梗塞用途の臨床試験と用法・用量において非常 に似通っているため、同社ではフェーズⅠをスキップし、2015年10月にフェーズⅡ臨床試験の被験者募集を開始 している。日本では、2016年4月にPMDA（独立行政法人医薬品医療機器総合機構）に同用途の治験届が受理され た。これを受け、同社は2017年1月期中に同用途の臨床試験を開始する予定である。 再生細胞薬「SB618」と「SB308」 再生細胞薬「SB618」は、「SB623」と同様、神経機能を再生する作用を持った治療薬である。末梢神経障害と脊 髄損傷について動物モデルでの効果が実証されており、同社では末梢神経障害、脊髄損傷、多発性硬化症などを 対象に開発を進めている。「SB618」における末梢神経障害サルモデルの試験では、末梢神経を切除後に「SB618」 をコラーゲンチューブとともに移植すると、末梢神経が再生し、神経機能の回復が確認されている。 www.sharedresearch.jp 17/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞経営戦略および中長期見通し LAST UPDATE【2016/06/14】 再生細胞薬「SB308」は、骨髄由来の筋肉幹細胞である。創薬研究段階であり、将来的には筋ジストロフィーなど の疾患への応用を視野に開発を進めている。同社によれば、「SB308」は、筋ジストロフィーのマウスモデル実験 で、その応用可能性が示されているという。 同社のパイプラインと現時点での推定患者数 細胞薬 適応疾患 慢性期脳梗塞 SB623 外傷性脳損傷 加齢黄斑変性(ドライ型) 網膜色素変性 パーキンソン病 脊髄損傷 SB618 SB308 アルツハイマー病 末梢神経障害等 筋ジストロフィー等 出所：会社資料よりSR社作成 www.sharedresearch.jp 国 米国 日本 米国 日本 患者数 (千人) 6,600 1,000 米国 5,100 米国 NA 米国 NA 200 NA 臨床試験 実施許可 フェーズⅠ フェーズⅡ フェーズⅢ 帝人株式会社にライセンスアウト NA 米国 非臨床 人に投与して安全性と有効性などを確認 大日本住友製薬株式会社と共同開発 5,300 2,070 米国 創薬研究 1,230 米国 米国 人に投与する前(動物実験など) 自社開発 自社開発 自社開発 自社開発 自社開発 自社開発 自社開発 臨床試験準備中 自社開発 18/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 事業内容 事業概要 同社は、病気や事故などで失われた神経機能を再生させる細胞（神経再生細胞）を、医薬品（再生細胞薬）とし て開発しているバイオベンチャーである。同社のビジネスモデルは、初期臨床試験までは自社で開発し、その後 適宜パートナー製薬企業にライセンスアウトして収入を獲得するというものである。 再生医療関連企業においては、周辺機器などを含めて様々な企業が存在するが、同社は他人の細胞を利用する他 家（由来）細胞を使った神経再生細胞薬の開発・製造を行っている。また、同社は、臨床開発において、細胞薬 を使った中枢神経系疾患の再生医療分野で最も先行している企業である。具体的には、同社の再生細胞薬「SB623」 は、米国でのフェーズI/IIa臨床試験を既に完了しており、慢性期の脳梗塞という有効な薬のない疾患に対して、失 われた運動機能を回復させる効果のデータが示されている。2015年12月には、再生細胞薬ではこれまでで最大規 模となる156名を対象としたフェーズⅡb臨床試験を開始したところである。 日本の再生医療関連企業と同社の位置付け 日本の再生医療関連企業 細胞治療 がん免疫細胞 自家細胞 ・メディネット ・ジャパンティッシュ・エンジニアリング 培養、培地 ・テラ （富士フィルム） ・タカラバイオ ・コスモ・バイオ ・ロンザジャパン ・セルシード ・テルモ 等 ・ヘリオス 等 他家細胞 ・JCRファーマ 神経再生細胞薬 ・ サンバイオ 製薬 ・武田薬品工業 ・大日本住友製薬 等 ・帝人 ・アステラス製薬 ・大塚製薬 出所：経済産業省資料よりSR社作成 骨髄由来の他家幹細胞による再生細胞薬：量産化適合性、倫理面での低問題性、低がん化リスク 同社が開発を手掛ける再生細胞薬は、従来の医薬品とは異なり、人の細胞・組織を用いた再生医療に属する。再 生医療は、かつての自家移植をベースとした治療・サービスから、汎用性が高く、低コストで量産が可能となる 他家移植へと、開発のトレンドは移ってきているが、同社は他社と違い、創業以来、他家であることにこだわり を持っている。 ◤ ◤ 再生医療においては、各組織に応じて必要な細胞に分化が可能となる幹細胞が使われる。同社の再生細胞薬は 健常者の骨髄に由来する間葉系幹細胞が使われており、中絶胎児や受精卵の幹細胞（ES細胞：Embryonic stem cells、胚性幹細胞）を細胞源とする競合製品に比べると、倫理面における問題はない。 さらに、同社の再生細胞薬は、これまでの移植でがん化の報告がないと言われる骨髄液を細胞源とする間葉系 幹細胞を使用しているため、がん化のリスクが低く、安全性に優れている。また、他人の細胞由来の場合、免 疫拒絶の問題が懸念として挙げられるが、 同社は歴史的に免疫拒絶が少ないことが知られている中枢神経疾患 をターゲットとしているのもポイントである。脳を含む中枢神経系に関しては、脳血液関門で他の組織との物 質交換が制限されていることと、身体の他の部分に存在する免疫原性細胞がないため、免疫拒絶が起きにくい www.sharedresearch.jp 19/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 と言われる。なお、他の幹細胞には、ES細胞やiPS細胞（induced pluripotent stem cells、人工多能性幹細胞） があるが、いずれも半永久的に増殖が可能（経済産業省）という長所を持つ一方で、がん化のリスクが大きな 課題として残っている。 独自製造技術による量産化技術 同社の最大の特徴は、健常者の骨髄液から採取した細胞を加工・培養して均質な細胞を大量に製造する量産技術 を持っていることにある。同社によれば、加工培養、冷凍保存・輸送・融解・患者への投与までの、薬としての 普及に必要な技術およびインフラは既に整っている。これまでの再生医療では、患者本人の細胞を扱う1対1の医 療サービス（自家移植）が中心であったために、細胞調整に手間がかかり、費用が高額（例えばiPS細胞では1症 例5千万円～1億円）になりがちであった。しかし、同社の細胞薬は1人の健常者から提供された骨髄液から、患者 数千人分の薬としての細胞が製造可能であり、製品認可取得後には相対的に低価格で提供、迅速な普及が可能と なるという。 中枢神経系疾患に対する再生細胞薬分野におけるトップランナー 同社は中枢神経系疾患を治療対象とした再生細胞薬の分野において、開発面で最も先行している。同社の「SB623」 は、ヒトでのフェーズⅡb臨床試験を開始し、かつ、156名という再生医療では最大級規模での治験を進めている。 北米での提携先である大日本住友製薬株式会社は、同時に株式会社ヘリオス（東証マザーズ4593）、京都大学iPS 細胞研究所（CiRA）、理化学研究所、慶應義塾大学、大阪医療センターとも連携し、中枢神経系細胞製品の開発 に取り組んではいるが、臨床試験の段階まで至っている開発はまだない。 株式会社ヘリオスが2016年1月にアサーシス社（米国）からライセンス導入した急性期脳梗塞に対する他家MSC （Mesenchymal stem cell、間葉系幹細胞）に関しては、ヘリオス社は2016年中に日本で臨床試験を開始すること を計画している。アサーシス社は同社の他家MSCが、2016年2月に欧米でのフェーズⅡ臨床試験で統計学的に有意 な結果が出たと学会で発表している。しかし、同社の他家MSCは急性期脳梗塞に対する炎症抑制剤であり、サン バイオの慢性期脳梗塞に対して神経細胞を再生する効果のある再生治療薬とは異なる。 日本企業による中枢神経系細胞薬の実用化スケジュール 会社名 適応疾患 予定地域 細胞腫 サンバイオ/大日本住友製薬 慢性期脳梗塞 米国・カナダ 他家MSC 帝人/サンバイオ 慢性期脳梗塞 日本 他家MSC サンバイオ 外傷性脳損傷 米国 他家MSC サンバイオ 外傷性脳損傷 日本 他家MSC ヘリオス/大日本住友製薬 加齢黄斑変性 日本 他家iPS細胞 パーキンソン病 グローバル 他家iPS細胞 網膜色素変性 グローバル 他家iPS細胞 脊髄損傷 グローバル 他家iPS細胞 急性期脳梗塞 日本 他家MSC 大日本住友製薬/京都大学iPS細胞研究所（CiRA) 大日本住友製薬/理化学研究所 大日本住友製薬/慶應義塾大学、大阪医療センター ヘリオス/Athersys, Inc.（米国） 出所：同社、大日本住友製薬株式会社資料、ヘリオス社資料よりSR社作成 2015 実用化に向けたスケジュール 2016 フェーズⅡb 2017 フェーズⅡ 2018 非公表 フェーズⅡ 2019 フェーズⅢ 医師主導治験 臨床研究（自家/他家） 医師主導治験（自家） 医師主導/企業治験 2020 承認目標 承認目標 医師主導治験 臨床研究（他家） 治験準備 臨床試験 承認申請 上市 再生医療とは 再生医療とは、人の細胞・組織を用いた治療方法であり、手術・投薬など従来の手法では治療困難とされる疾患 に対し、根治治療の可能性を秘めた新しい治療の1つである。再生医療には患者自身との親和性が高い自己の細 www.sharedresearch.jp 20/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 胞・組織を用いる自家移植から、他人の細胞・組織を用いる他家移植がある。自己の細胞組織を用いたものは、 個別性が高いが汎用性がなく一般的にコストが高い。これに対して、同社の細胞薬は、他家移植を基本としてお り、従来の低分子化合物やバイオ医薬品のように、不特定多数の患者への投与が前提とされ、汎用性は高い。同 社は最先端の再生医療を、不特定多数の患者へ投与できる「薬」として自家移植よりも低コストで提供しようと している点に特長がある。 医薬品・治療の進化（従来の医薬品から再生医療へ） バイオ医薬品 低分子 生薬 iPS （他家移植） 抗体医薬 汎用性高い 既存薬 自家移植 細胞薬 タンパク製剤 化合物 （漢方など） 汎用性低い ヒトでの治験を 研究段階 実施中 再生医療 （がん化など課題は多い） ＊根治治療が可能 出所：会社資料よりSR社作成 NEDO（国立研究開発法人・新エネルギー・産業技術総合開発機構）によれば、現在の治療方法では通常疾患は低 分子化合物医薬品、重篤疾患ではバイオ医薬品が主流となっている。また、今後、難病分野では、再生医療によ る新たな治療法が確立され、長期療養が必要とされた疾患に対しても、再生医療で完治の可能性があるという。 疾患難易度別の治療方法と再生医療の位置付け 治療方法と特徴 病気 通常疾患 ・生活習慣病 ・インフルエンザ ・アレルギー ・がん 等 重篤疾患 バイオ医薬品が主流に 医薬品 医療、工業連携による 新たな治療方法の確立 臓器 難病 ・パーキンソン病 創薬の分野では 低分子化合物 バイオ医薬品 ・心筋症 ・脊髄損傷 今後の方向性 移植 等 治療方法がない分野 医療 機器 再生医療 これまで長期療養が 必要とされた疾患にも 完治の可能性 出所：国立研究法人新エネルギー・産業技術総合開発機構（NEDO）資料よりSR社作成 再生細胞薬とは 再生細胞薬とは、病気・事故などで失われた機能を再生する効能を持った細胞医薬品のことである。再生医療は 自己の組織・細胞を利用する自家移植と、他人の組織・細胞を利用する他家移植という2種類に分けられる。自家 www.sharedresearch.jp 21/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 移植の再生医療は、患者の細胞を処理して再び患者本人に戻す形態の治療法で、1対1の医療サービスとなる。 同社が手掛ける再生細胞薬は、他家移植で細胞提供者であるドナーの細胞を処理し、均質の細胞を量産化したも のであり、医薬品と同等の取り扱いが可能となる。このため再生細胞薬は製品許可取得後には、自家移植との比 較において、相対的に低価格で迅速な普及が可能となる。 自家移植と他家移植の違い 自家移植（医療サービス） 患者ごとに細胞を採取 製造販売業者で培養・加工 患者 再生 他家移植（製品） 健康なドナー 細胞採取 サンバイオで再生細胞薬として量産化 出所：会社資料よりSR社作成 www.sharedresearch.jp 22/55 R Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 再生細胞薬事業 同社の事業は他家幹細胞を用いた再生細胞薬事業である。同社は骨髄由来の再生細胞薬候補として、神経細胞の 再生を促進させることを目的とした「SB623」と「SB618」、筋肉細胞の再生を促進させることを目的とした「SB308」 を保有する。これらの細胞薬は、骨髄由来の間葉系幹細胞である。 その中で、現在同社が開発に最も注力しているのは、神経再生細胞薬「SB623」である。同社によれば、「SB623」 は体の自然な再生プロセスを促進させ、失われた運動機能、視覚機能を再生する。また、同社は「SB623」に関し て、神経細胞の保護、神経細胞の新生（新しく作る）、血管の新生、炎症を抑える、などを示唆するデータを得 ている。 同社の競争優位性 同社の再生細胞薬事業における差別化要素としては、以下の4点があげられる。 ▶ ヒトでの安全性と有効性が示された（米国でフェーズⅠ/Ⅱaを完了）慢性脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」 ▶ 大量製造（同社によれば1回の培養で数千人の細胞薬の製造が可能）と保存、輸送、投与されるまでの技術が確 ▶ ▶ を有する。 立されている。 再生医療の分野での実績を持つ研究開発・製造メンバーを有する。 元米国FDA長官を含む国際的に著名なアドバイザーを有する。 ライセンスアウト実績 同社は、脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」について、日本での開発・販売権を2009年に帝人株式会社にライセ ンスアウトしている。これにより、同社は帝人株式会社から出資を受けており、2016年1月末現在、帝人株式会社 は同社株式の6.2％を保有する株主となっている。今後は、日本における同用途の上市までの開発費および販売に 係る費用を、帝人株式会社が負担する。上市後は、ライセンスアウトの対価として、末端製品売上のうち一定割 合（非開示）をロイヤルティと製品供給収入として受け取る。 また、2010年に、同用途の再生細胞薬「SB623」に関する米国とカナダでの開発・販売権について、大日本住友 製薬株式会社とオプション契約を締結している。2014年に、大日本住友製薬株式会社が同オプションを行使した ことによって、同社は米国とカナダにおける同用途の共同開発権及び販売権をライセンスアウトし、同社はオプ ション契約の対価として18百万米ドル、契約一時金6百万米ドルを受け取っている。また、同年に大日本住友製薬 株式会社からフェーズⅠ/Ⅱaが終了したことによるマイルストン6百万米ドルを受け取っており、2015年1月期に おける同社の事業収入は、すべて大日本住友製薬株式会社からのものである。営業損益に関しては、再生細胞薬 に対する研究開発負担によって、創業以来赤字を続けてきたが、2015年1月期は、大日本住友製薬株式会社からの 事業収入によって、創業後初の黒字計上となっている。 事業の流れ 同社の事業は、大学などの研究機関から導入した技術を、POC（通常は前期第2相試験まで）の段階まで研究開発 を進めたうえで、医薬品の販売網を有するグローバル製薬企業に開発・販売権をライセンスアウトして収入を獲 得することを目的としている。収入形態としては以下の通りである。 www.sharedresearch.jp 23/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 契約一時金 LAST UPDATE【2016/06/14】 ：ライセンス許諾の一時金として得られる収入 マイルストン収入：1）開発ステージの移行によって得られる収入 2）上市後に売上金額のマイルストン達成ごとに得られる収入 開発協力金 ：開発費用のうち、ライセンスアウト先の負担分として得られる収入 製品供給収入 ：ライセンス先への製品供給の対価として得られる収入 ロイヤルティ収入：製品売上のうち、ロイヤルティとして、一定割合を得られる収入 同社は日本の薬事法改正（2014年11月に改正、現・薬機法）に向けた流れを受けて、これに先立つ2013年に日本 に本社を設立しているが、同社の研究開発・製造は米国子会社SanBio, Incが主導している。SanBio, Incは米国に おいて、研究開発のための研究機関、大学病院、研究/製造受託機関、アドバイザーなどとのネットワークを構築 している。 事業の流れ 大学・研究機関 研究受託機関 製造受託機関 ライセンスアウト 技術導入 委託研究開発費 研究開発試験 委託研究開発費 製品製造 委託製造費 サンバイオグループ （日本、米国） 契約一時金収入 開発段階 開発マイルストン 開発協力金 細胞薬の 製品供給 研究・開発・製造 製薬企業 ロイヤルティ収入 上市後 製品供給収入 開発マイルストン 出所：会社資料よりSR社作成 再生細胞薬「SB623」 慢性期脳梗塞用途 同社における現在の主力開発品は慢性期脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」である。脳梗塞は脳につながる血管や 脳内の血管が詰まるタイプの脳卒中である。脳梗塞になると、血管が詰まった部分から先の血流が途絶えたり、 流れが悪くなったりする。そのため、酸素や栄養の供給が不足し、脳の神経細胞がダメージを受ける。脳卒中の うち約80％を占める（2005年脳卒中データバンク調べ）。残りの20％は脳出血である。 同社によれば、脳梗塞は急性期を過ぎるとリハビリ以外に対処方法がない。脳梗塞による障害または機能不全は、 発症後3～6ヶ月の初期慢性期に落ち着くが、この期間には、理学療法や言語療法を通じたリハビリしか有効な手 段は存在しない。発症後6か月を過ぎると大半の場合はリハビリをもってしても改善を期待することができない。 以下は、脳梗塞発症後の各段階における脳梗塞治療方法の概要である。 www.sharedresearch.jp 24/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 脳梗塞の治療法 発症後 超急性期 血栓溶解療法 t-PA 点滴静脈注射 24 時間以内 脳保護療法 「ラジカット」 48 時間以内～1 か月 血栓回収療法 抗血栓療法 抗凝固療法 抗血小板療法 慢性期 主な薬・治療 4 時間半以内 6～8 時間以内 急性期 治療法 2～3 か月後以降 抗脳浮腫療法 カテーテルで回収 「ノバスタン」 「バイアスピリン」など リハビリ（理学療法もしくは言語療法） 出所：東京都済生会中央病院（超急性期・急性期）、会社資料（慢性期）よりSR社作成 脳に直接投与 同社の慢性期脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」は、手術で直接脳に投与することによって脳の再生を促進させる ものである。古くから使われている定位脳手術と呼ばれる手術によって、局所麻酔を用いて安全に脳に直接投与 する。また、同手術に際しては長期入院も不要であり、前回の臨床試験の被験者は投与翌日には退院している。 また、再生細胞薬「SB623」の脳への投与にあたっては、これまで行われた臨床試験においても、免疫抑制剤は不 要であり、通常の医薬品と同様に、同一の製品をすべての患者を対象に投与することが可能という。 作用メカニズム 同社によれば、再生細胞薬「SB623」は複合的な作用で神経機能の再生を促進させる。具体的には、神経細胞を守 る（神経保護）、神経細胞をつくる（神経再生）、血管をつくる（血管新生）、炎症を抑える（抗炎症）という 作用を通じて、神経機能の再生を促す。「SB623」は、投与すると成長因子や細胞外マトリックスを分泌すること で、体の自然な再生プロセスを促進させる。 同社によれば、通常は、脳が損傷を受けた場合、損傷部位で新たに神経細胞が作られることはない。これは成人 の脳の奥深くにわずかに存在する神経幹細胞*（神経細胞のもとになる細胞）が損傷部位まで到達できないためと いう。しかし、同社の「SB623」を移植すると、その作用によって、神経幹細胞の存在する場所から損傷部位まで 橋渡しの経路（「バイオブリッジ」*）が形成され、神経細胞が損傷部位まで到達できるようになる。また、移植 した細胞「SB623」は移植後約1か月のうちに消失していくが、運動機能の改善効果は持続するとのこと。 「SB623」の作用メカニズム 手術 「SB623 」 投与 1～2か月後 ・成長因子、細胞外マトリクス*を分泌 ・バイオブリッジによって神経幹細胞が 損傷部位まで到達 ・損傷部位で新たな 神経細胞がつくられる ・血管細胞を再生させる 移植した細胞 「SB623」が 消失しても効果 は持続 出所：会社資料よりSR社作成 「バイオブリッジ」： 南フロリダ大学のCesario Borlongan教授が命名。 www.sharedresearch.jp 25/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 成長因子： 細胞へ栄養を送り届け、細胞の機能の維持や成長などを促す因子（物質）のこと。 細胞外マトリクス： 生体組織のうち細胞以外の部分。単なる構造体ではなく、細胞の挙動に影響を与える生物学的機能を有しているもの。 同社が手掛ける神経再生細胞の位置づけ 同社の再生細胞薬「SB623」は、間葉系幹細胞*に神経再生機能を高める働きがある遺伝子を導入したものであり、 同社では神経再生細胞と呼んでいる。同社の神経再生細胞は、通常の間葉系幹細胞が、心臓や軟骨、骨になる細 胞であるのに対して、神経を再生させるという特徴があり、主な用途としては中枢神経系の疾患向けである。 幹細胞： 幹細胞には分裂して自己増殖する「自己増殖能」と、「からだ」を構成する様々な細胞のもとになる「多分化能」という2つの能力がある。 多分化能において、皮膚や神経になる「外胚葉」、消化器になる「内胚葉」、血管などになる「中胚葉」というこれらの3胚葉すべてに分化 する能力がある場合には「多能性」と呼ぶ。ES細胞やiPS細胞はこの「多能性細胞」である。一般報道では、「万能細胞」と呼ぶことがある が、生物学では「多能性細胞」と呼んでいる。 間葉系幹細胞： 骨細胞、心筋細胞、軟骨細胞、腱細胞、脂肪細胞など、間葉系に属する細胞への分化能をもつ細胞のこと。 また、経済産業省資料によれば、iPS細胞やES細胞が様々な組織の細胞に分化・増殖する長所がある一方で、がん 化のリスクがあるとされている。しかし、同社によれば、同社の神経再生細胞は骨髄液を細胞源とした間葉系幹 細胞であり、無限（半永久）増殖能を有するわけではなく、がん化のリスクが低く安全性の面で優位という。ま た、ES細胞に関しては、ヒトの受精卵を破壊して作製するという倫理面での問題が存在する。 幹細胞の種類 幹細胞の種類 作成方法 神経再生細胞 元々体に存在 （間葉系幹細胞） （サンバイオのみ） 間葉系幹細胞 ES 細胞 （胚性幹細胞） （組織から抽出） 元々体に存在 （組織から抽出） 受精卵・中絶胎児 から作製 （受精卵を破壊） iPS 細胞 体細胞から作製 （人工多能性幹細胞） （遺伝子を導入） 出所：経済産業省資料、会社資料よりSR社作成 量産化 長所/短所 長所：遺伝子導入により、神経再生能力を高めている。 実現済み 増殖は限定的。量産化で低コスト。 短所：遺伝子導入のため、米国では諮問委員会の承認が必要 （同社は承認取得済み）。 実現済み 困難 困難 長所：遺伝子導入などの特殊な操作が不要。増殖しない。 短所：細胞分裂の回数が限られる（数十回程度） 長所：増殖が可能 短所：倫理面での障壁が大きい、ガン化のリスクがある 長所：倫理上の問題はない。 増殖が可能、様々な組織へ分化が可能。 短所：がん化のリスクがある 主な対象疾患 （現在開発が行われている疾患例） 脳梗塞、外傷性脳損傷、加齢黄斑変性 パーキンソン病、脊髄損傷、 アルツハイマー病等 心臓関連、骨関連 機能障害 加齢黄斑変性、脊髄損傷 筋委縮性側索硬化症 加齢黄斑変性 筋委縮性側索硬化症 慢性期脳梗塞用途の「SB623」のフェーズⅠ/Ⅱaの成果 同社における慢性期脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」は、安全性と有効性を確認するための第1相臨床試験/第2 相臨床試験前期（フェーズⅠ/Ⅱa、フェーズⅠとⅡaの一部を同時に実施）を慢性期脳梗塞患者18名に対して実施 www.sharedresearch.jp 26/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 し、2014年2月に投与後6カ月の効果測定を完了させた。この結果、副作用は認められないこと（安全性）、脳梗 塞患者の平均運動機能が改善したこと（有効性）が観察されており、2014年6月に米国FDAから、次なる臨床試験 のステップに進むことについて承認を得ている。 同社によれば、神経を再生させる細胞の開発においては、治験の段階（ヒトでの安全性と有効性を確認するフェー ズⅠ/Ⅱaが完了し、フェーズⅡbを開始）およびその規模（156例）において、世界のなかでも同社が最も先行し ているという。 同社は大日本住友製薬株式会社と共同開発中の慢性期脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」のフェーズⅡb臨床試験 について2016年3月に被験者の組み入れを開始した。同試験では米国の約60施設において156例を対象に「SB623」 の安全性と有効性を検討するとしている。 フェーズⅠ/Ⅱa臨床試験における「SB623」投与後の効果に関する事例 車いすが必要 投与前 腕が上がらない うまく話すことができない 出所：会社資料よりSR社作成 自力で歩ける 投与後 腕が上がるようになる スムーズに話すことができる 「SB623」投与後の効果を示すFugl-Meyer Scale（運動機能の指標） 出所：会社資料よりSR社作成 *横軸は「SB623」投与後の経過月数、縦軸は運動機能の改善度合い **縦軸に示された数値が高くなるほど機能改善の度合いが高い ***同社によれば、フェーズⅠ/Ⅱa試験で統計学的優位差（Probability=P＜0.05）を得ることは難しいが、上記のデータはP<0.05を大きく下回るP<0.003となっている。 製造技術 同社の再生細胞薬は、他社からのライセンス導入品ではなく、ライセンスインして自社で開発した基礎技術をも とに研究開発を行ってきた同社独自の製品である。2002年に、同社はよこはまティーエルオー株式会社から現在 の基本技術である独占的知的財産権を購入し、それ以降多くの技術進歩を重ねてきた。同社は現在の量産技術と 患者への細胞薬投入までの技術を構築している。同社では、製造プロセス開発までを自社で実施し、GMP*を満た した上で治験を進めているが、製造の一部に関しては製造受託機関への外部委託を活用して工場や設備における 必要投資額の低減を図るとしている。 www.sharedresearch.jp 27/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 GMP：Good Manufacturing Practice。医薬品の製造品質管理基準である。 再生細胞薬の製造方法 同社では、健康なドナーの骨髄液から採取した細胞に、神経再生機能を高める働きがあるノッチ1遺伝子*を導入 した後、それを大量培養して得られる細胞（神経再生細胞）を分注（一定量の少量ずつに分けること）して、冷 凍保存したものが最終製品となる。同社によれば、同社は、1人の健常者から提供された骨髄液から、数千人分の 最終製品を製造可能な技術を確立している。同社は今後、生産性がさらに改善すると考えている。 ノッチ1遺伝子：神経再生機能を高める働きがある遺伝子。 製造から投与までの流れ 加工・培養 骨髄液を採取 大量製造 輸送 冷凍保存 融解して投与 出所：会社資料よりSR社作成 製造ノウハウ 同社は再生細胞薬の量産から製造ノウハウの確立まで約10年を要したという。再生細胞薬は、低分子化合物医薬 品や抗体医薬品とは異なり、構造が複雑な生きた細胞を使用するうえに量産時には細胞の性質が変化することも あり、一定の品質で量産を確保することは容易ではないという。もともと細胞の培養には時間を要するため、条 件を変えて1つ1つ検証して製造プロセスを確立することには長い年月がかかるという。同社では、現在、1回の培 養で数千人分の再生細胞薬を製造する期間として約2ヶ月を要する。 同社における現在の製造技術確立までの期間 大学などからの技術移転 （1年） 出所：会社資料よりSR社作成 小スケールでの最適化（1～2年） スケールアップ（1～2年） GMP 製造準備（1年） GMP製造 （2年） 品質管理・ 品質保証体制（2年～3年） さらに、同社によれば、低分子化合物では特許切れ後はジェネリックに代替されるのに対して、再生細胞薬は特 許切れ後のジェネリック参入は困難であるという。その理由は、ノッチ1遺伝子を細胞に導入するプロセスを含む 神経再生細胞の大量培養技術（製造プロセス）は10年以上かけて積み上げられたノウハウであり、ブラックボッ クス化しているために模倣は難しいとのことである。 低分子化合物と再生細胞薬の違い 定義 低分子化合物 化合式で定義される 類似薬 類似化合物の新薬が出やすい ジェネリック 特許切れ後にジェネリックに代替される 出所：会社資料よりSR社作成 www.sharedresearch.jp 再生細胞薬 製造プロセスで定義される 類似細胞の創製は難しい 特許切れ後はジェネリックの参入が困難 （生きた細胞を扱う製造ノウハウ） 28/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 開発パイプライン 以下は同社の主要な開発パイプラインである。同社によれば、現時点ではいずれの適応疾患も有効な治療方法が 存在していない。 パイプラインの状況（2015 年 12 月時点） SB623 神経再生細胞 慢性期脳梗塞 脳梗塞患者は、米国で 660 万人（脳卒中、米 HDSS2016)、日本で 137 万人（2011 市場 年患者調査）存在する。同社によれば、3 か月を過ぎた慢性期脳梗塞の患者は 7 割 開発状況 2016 年 3 月にフェーズⅡb 臨床試験（米国）の被験者の組み入れを開始。 以上が半身不随の状態で日常生活に大きな支障をきたしている。 外傷性脳損傷は、交通事故や転倒などで頭に強い刺激が加わり、脳が傷つくことに 市場 外傷性脳損傷 よって起こる疾患である。脳の損傷によって半身のまひや感覚障害記憶障害などの 症状が起こる。同社によれば、米国では 530 万人の外傷性脳損傷患者が発生し、年 間約 28 万人が入院している（U.S. Centers for Disease Control and Prevention、救 急部門来院数)。 開発状況 米国では FDA の承認により、フェーズⅠをスキップし、2015 年 10 月にフェーズⅡ 臨床試験の被験者募集を開始。日本では 2016 年 4 月に PMDA に治験届が受理され、 臨床試験準備中。 加齢に伴って網膜の中心部にある黄斑が異常をきたす疾患。網膜の細胞が減る結果、 市場 開発状況 SB618 機能強化型・間葉系幹細胞 市場 開発状況 SB308 筋肉幹細胞 筋ジストロフィー 人（National Eye Institute）、日本で 69 万人（難病医学研究財団）の患者が存在す る。 加齢黄斑変性 末梢神経障害 視力が低下するのがドライ型加齢黄斑変性である。同社によれば、米国では 207 万 2014 年 1 月に網膜疾患モデルラット試験の結果をもとに、米国 FDA と IND ミーティ ング*を実施している。現在はドライ型加齢黄斑変性を対象疾患として、臨床試験の 実施許諾に必要な非臨床試験を実施している。 末梢神経には、全身の筋肉を動かす運動神経、痛みや触れた感触などを感じる感覚 神経、血圧・体温の調節や臓器の働きを調整する自律神経がある。この末梢神経に 対する障害を末梢神経障害と呼ぶ。 同社によれば、サルモデル試験において、末梢神経切除後に「SB618 」を移植し、 12 か月後に末梢神経が再生して繋がり、神経機能が回復している。 筋ジストロフィーは、筋肉が壊死・変性し、筋力低下が進行する病気である。その 市場 中でも最も多いデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉の細胞骨格を作るジスト ロフィンが遺伝子異常により作られなくなってしまうことによって起こる。同社に よれば、有効な治療法は存在せず、筋力低下による呼吸障害や、心臓の機能障害で 亡くなるケースが多いという。 www.sharedresearch.jp 29/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 開発状況 同社によれば、筋ジストロフィーのマウスに「SB308 」を移植した結果、人のジス トロフィンを発現した結果が示されたという。 *INDミーティング INDとは、Investigational New Drugの略で、米国で臨床試験を行うために提出が義務付けられている資料など提出物一式（新薬臨床試験開 始届）、または治療薬そのもののこと。INDはFDAに提出され、その後FDAとのINDミーティングが行われる。 同社を支えるメンバー 同社の再生細胞薬事業は、再生医療の業界で既に広範囲に渡って実績があるメンバーに支えられている。以下は 同社設立から、現在のメンバーを有するまでの流れである。 創業のいきさつ 同社の起業のきっかけは東京大学農学部農芸化学科時代からの友人である現・代表取締役会長・川西徹氏と現・ 代表取締役社長・森敬太氏が、バイオベンチャーのシーズを探して一緒に会社を立ち上げることで合意したこと である。 2人は創業にあたり、現・慶應義塾大学医学部長の岡野栄之教授の再生細胞技術に着目して、その研究の事業化を 目指した。岡野教授は、世界で最初に脳神経の元となる幹細胞を発見した科学者である。2人は同教授から脊髄損 傷になったサルが再生して動いた映像を見せてもらい、これに感銘を受け、同技術の事業化を強く切望し、同教 授に事業立ち上げ時の創業科学者として参加してもらう旨の承諾をもらった。こうして、2001年2月に、バイオベ ンチャーの盛んであった米国で早期に事業化を実現させる目的で、カリフォルニア州にて米国法人SanBio, Incを 立ち上げる。 同社基本シーズ・再生細胞薬の入手 岡野教授の紹介により、国公私立大学の研究成果を扱う技術移転機関であるよこはまティーエルオー株式会社か ら、現・東北大学の出澤真理教授の開発した神経再生細胞に関する知的財産権の譲渡を受け、研究開発を本格化 させる。これが現在の同社における戦略開発製品となる再生細胞薬「SB623」である。 同社を支えるアドバイザー 同社では、創業科学者である岡野教授のほか、科学顧問として、元米国FDA長官、元米国 国立衛生研究所（NIH） 所長、間葉系幹細胞発見者など、医療業界および再生医療の分野で優れた実績のあるメンバーを迎えている。こ のように同社は、治験に関わる有力なパイプを持っている。 再生細胞薬事業の中心メンバー また、同社は世界初の他家移植（患者本人以外の細胞を用いた治療法であり、同社の量産技術の基本）の承認を 米国食品医薬品局（FDA）から取得したダミエン・ベイツ（Damien Bates）博士を研究・開発責任者に、再生細 胞の脳移植にあたり世界で初めて他家細胞の量産化の成功したマイケル・マクグローガン（Michael McGrogan） 博士を製造責任者に迎えている。また、2016年3月には、商業化に向けたさらなる量産化を推進すべく、生物学的 製剤で豊富な経験を持つジェイ・スタウト（Jay Stout）博士が加わった。 www.sharedresearch.jp 30/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞事業内容 LAST UPDATE【2016/06/14】 以下は、ダミエン・ベイツ博士、マイケル・マクグローガン博士、ジェイ・スタウト博士の経歴である。 チーフ・メディカル・オフィサー ダミエン・ベイツ（研究開発担当） 再生細胞薬分野で豊富な経験を持つ。特に、上記の通り世界で初めて他家移植系生物製剤を承認（Biologics License Applications: BLA）に導いた実績を持つ。また、再生細胞薬「SB623」が脳梗塞用途だけでなく、外傷性脳損傷用 途で、米国だけでなく日本でも治験に向けての開発を進めることができているのはDamien Bates博士の貢献が大 きい。 元Allerganグローバル・ヴァイス・プレジデント、元Organogenesis（再生医療）ヴァイス・プレジデント兼チー フ・メディカル・オフィサー、シドニー大学M.D.（外科）、メルボルン大学Ph.D.（発生生物学）、ウォートン・ スクール経営学修士（MBA） シニア・ヴァイス・プレジデント マイケル・マクグローガン（製造担当） 生物製剤製品の研究開発および製品化で25年以上の豊富な経験を持つ。前職Layton Bioscienceの創業者であるゲ イリー・スネーブル氏（現・同社アドバイザー）から紹介されて同社に入社。 元Layton Bioscience（世界で初めて再生細胞薬の臨床試験を実施した会社）ヴァイス・プレジデント（研究開発 責任者）、Berlex Biosciences、Invitron、Cetus等のバイオテクノロジー関連企業で責任あるポジションを歴任、 ワシントン大学Ph.D.（分子細胞生物学） シニア・ヴァイス・プレジデント ジェイ・スタウト（製造担当） 2016年3月着任。生物学的製剤の開発および商品化で25年の豊富な経験を持つ。また、生物学的製剤の商業ベース の量産化で実績がある。同社において、製造プロセス開発、生産、品質管理から臨床細胞の調製、最終的な品質 保証に至るまで、製品製造にかかわる全般業務を担当。 メルク社バイオ医薬品製造センターのエグゼクティブディレクター、アムジェン社製造科学技術グループのエグ ゼクティブディレクターを歴任。また、ファイザー社の生物学的製剤開発グループの立ち上げを指揮した経験を 持つ。 www.sharedresearch.jp 31/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞市場とバリューチェーン LAST UPDATE【2016/06/14】 市場とバリューチェーン 再生医療市場 世界市場 経済産業省によれば、これまでに上市されている再生医療製品の売上高などから算出した2012年における世界の 再生医療市場規模は1,000億円であった。これは、世界の医薬品市場規模約9,800億米ドル（100円換算で約100兆 円、2013年、日本製薬工業会）に対しては約1,000分の1である。また、経済産業省によれば、既に実用化されて いるほとんどの再生医療製品は、同社が製造拠点を置く米国で上市されており、全体の77％を占めている。米国 は医薬品市場の中では37％（約3,600億米ドル、2013年、日本製薬工業会）となっている。再生医療市場でのシェ アの高さから、米国が同分野で最も進んでいることがうかがえる。同社が米国で最初に本社および研究・製造拠 点を構えた理由がここにある。 経済産業省では、将来的には、中国・インドなどの新興国においても、人口や国民所得の増加に伴って再生医療 製品・加工品が普及し、再生医療製品の市場規模が2020年には約1兆円、2030年には約12兆円、長期的には2050 年に38兆円規模の市場になると予想している。SR社では、2050年の医薬品市場が、もし仮に現状の水準から10倍 の規模に成長したとしても、前述したように再生医療も2012年対比で380倍の市場規模に成長することが見込まれ ることから、その存在感は今後もさらに拡大すると考えている。 世界の再生医療の将来市場規模 出所：再生医療の実用化・産業化に関する研究会資料よりSR社作成 同社によれば、再生医療市場約1,000億円の中で、1製品当たりの売上高はわずか100～200百万米ドルにとどまっ ているもようである。これは、対象部位が自家細胞を使った皮膚や軟骨に限られていることが原因という。 しかしながら、同社では、幹細胞を使った細胞製品に他家細胞を使うことで大量生産が可能になり、今後は医薬 品として市場が急拡大すると考えている。 www.sharedresearch.jp 32/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞市場とバリューチェーン LAST UPDATE【2016/06/14】 日本市場 同様に、経済産業省によれば、日本における2012年の再生医療市場規模は約90億円であった。保険診療による再 生医療製品は製造販売承認が2製品（ジャパン・ティッシュ・エンジニアリングが販売する自家培養表皮ジェイス、 自家培養軟骨ジャック）である。 その後、2014年11月に薬事法（現・薬機法）が改正、改称され、2014年9月と10月にそれぞれ製造販売承認申請 をしたJCRファーマの他家骨髄由来間葉系幹細胞と、テルモの骨格筋細胞シート（心臓シート）に対し、厚生労働 省が2015年9月にこれを承認している。 これらは、安全性が確認され、有効性が推定された段階で仮の承認を取得できるという「条件および期限付き承 認制度」に基づくものである。このように、日本では「条件および期限付き承認制度」で従来よりも短期間での 上市が可能となる法制度が整った。同社は2001年2月に米国でSanBio, Inc.を立ち上げて事業をスタートさせたが、 2013年に日本にサンバイオ株式会社を立ち上げた後で、企業再編成を経て、日本に親会社を置くことを決定した 理由もここにある。 日本の再生医療の将来市場規模 出所：再生医療の実用化・産業化に関する研究会資料よりSR社作成 市場調査会社の株式会社シード・プランニングでは、同社がターゲットとしている国内再生医療市場に関しての 予測を発表している。これによれば、同社が現在注力している脳梗塞の再生医療市場規模が2030年に509億円、2050 年に788億円となっているが、同社では患者数が多いことから、実際の市場規模はこの数倍に達すると考えている。 同予測によれば、パーキンソン病が2050年に1,157億円、加齢黄斑変性が同1,037億円と、長期予測の市場規模で は大きい位置を占めている。 再生医療の市場規模（国内、十億円） 加齢黄斑変性 脊髄脳損傷 脳梗塞 パーキンソン病 多発性硬化症 2012 年 0.0 0.0 0.0 0.0 0.0 出所：（株）シード・プランニング資料よりSR社作成 www.sharedresearch.jp 2020 年 12.4 0.1 2030 年 73.2 6.7 4.6 50.9 0.0 19.8 0.0 34.0 2050 年 103.7 11.4 78.8 115.7 84.1 33/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞市場とバリューチェーン LAST UPDATE【2016/06/14】 細胞由来製品の企業 現在上市している細胞由来製品 現在、細胞由来の再生医療製品として上市されているものの多くは、米国市場が中心となっている。米国では、 1970年代に表皮細胞、軟骨細胞の培養技術が確立され、1987年にGenzyme社が世界で最初に自家培養表皮「Epicel」 で米国FDAから承認を得た。その後、1997年にGenzyme社が自家培養軟骨「Carticel」で米国FDAから承認を得て いる。 このように、対象部位に関してはこれまで皮膚や軟骨が多くを占めていた。 細胞由来の主要な再生医療製品 企業名 開発品名 自家/他家 対象 国・地域 Organogenesis, Inc. Apligraf 他家 皮膚 米国 Genzyme Corporation Carticel Dendreon Corporation 自家 Provenge 自家 Smith & Nephew plc/ Advanced BioHealing, Inc. Dermagraft Tigenix NV Chondro Celect Smith & Nephew plc/ Advanced BioHealing, Inc. Trans Cyte Osiris Therapeutics Inc./Nu Vasive, Inc. 株式会社ジャパン・ティッシュ・エンジニアリング 米国 骨 自家 軟骨 他家 皮膚 自家 ジェイス 出所：（株）シード・プランニング資料よりSR社作成 米国 皮膚 他家 Epicel 米国 がん 他家 Osteocell Genzyme Corporation 軟骨 米国 欧州 皮膚 自家 米国 米国 皮膚 日本 しかしながら、1999年に間葉系幹細胞には3胚葉すべてに分化する能力を有する多能性があることが報告されて以 降、各国で幹細胞を用いた臨床試験が行われるようになった。Regenerative Medicine Annual Industry Report に よれば、2014年における体細胞と幹細胞の臨床試験実施件数のうち、同社がターゲットとしている中枢神経が最 も多く、体細胞と幹細胞の合計で80件となっている。 世界における臨床試験の実施件数（2014） （件） 150 体細胞 100 70 60 50 26 5 28 27 16 12 10 心循環 骨格筋 中枢神経 9 7 14 幹細胞・前駆細胞 0 皮膚 内分泌、代謝など がん 出所：Regenerative Medicine Annual Industry Report 2014よりSR社作成 世界における中枢神経系細胞製品の開発・競合状況 現在、同社の再生細胞薬「SB623」での最初の適応対象疾患である脳梗塞用途での細胞製品を開発しているのは、 同社のほか、英国ReNeuron社、米国Athersys社、米国Stemedica社などである。この中で、フェーズⅡaが終了し、 フェーズⅡbを開始しているのは、同社のみである。同社は、現在時点における予想として、脳梗塞用途での再生 細胞薬の上市時期は同社が最も早いとしている。 米国Athersys社、米国Stemedica社は、急性期脳梗塞を適応疾患として研究していることや、静脈注射による方法 www.sharedresearch.jp 34/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞市場とバリューチェーン LAST UPDATE【2016/06/14】 であることなどから、同社の慢性期脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」とは直接的には競合とならない。 英国ReNeuron社に関しては、慢性期脳梗塞用途を中心に研究開発し、さらに脳への直接投与という方法をとって いるため、同社と直接競合する。しかしながら、SR社では、ReNeuron社の開発品は中絶胎児を細胞源とすること から、倫理上の面では成人の骨髄液を細胞源とする同社のほうが優位とみている。さらに、ReNeuron社は大量培 養するためにがん遺伝子を導入していることから、安全面でのリスクが払しょくできないとも考えている。 中枢神経系細胞製品の主な開発・競合状況 企業名 開発品名 サンバイオ SB623 Reneuron 細胞源 骨髄 細胞 神経再生細胞 対象疾患 開発段階 実施国 外傷性脳損傷 P2 米国、日本 非臨床 米国 慢性期脳梗塞 P2b 網膜色素変性 非臨床 パーキンソン病 非臨床 加齢黄斑変性 脊髄損傷 非臨床 米国 米国 米国 ReN001 中絶胎児 不死化神経幹細胞（がん遺伝子導入） 慢性期脳梗塞 Stemedica Allogenic adult stem cell 骨髄 間葉系幹細胞 急性期脳梗塞 P1/2 StemCells HuCNS-SC 中絶胎児 神経幹細胞 脊髄損傷 P2 スイス・米国 Neuralstem NSI-556 中絶胎児 神経幹細胞 P2 米国 MA09-hRPE 受精卵 ES 細胞由来 RPE 細胞 （シュタルガルト病）、 P1/2 米国 AST-OPC1 受精卵 ES 細胞由来オリゴデンドロサイト 脊髄損傷 P1/2 米国 Athersys Ocata Therapeutics, Inc. Asterias Biotherapeutics Multi Stem 骨髄 間葉系幹細胞 急性期脳梗塞 PMD(希少疾患） 加齢黄斑変性 ALS 若年性黄斑変性 ドライ型加齢黄斑変性 P2 米国 P2 P1/2 P1/2 英国 米国 米国 米国 米国 出所：日本臨牀よりSR社作成 www.sharedresearch.jp 35/55 R Shared Research Report サンバイオ＞市場とバリューチェーン サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 SW（Strengths, Weaknesses）分析 強み（Strengths） 再生医療業界の重鎮を集結させた創業者の吸引力 同社の現・代表取締役会長・川西徹氏と現・代表取締役社長・森敬太氏はともに理系学部出身でバイオに関する 知見はあるものの、企業のきっかけはビジネスでの成功を目的としたものである。両者は、創業にあたって脳神 経領域の再生医療の第一人者である慶應義塾大学の岡野教授を創業科学者として迎えている。さらに、世界初の 他家移植の承認を米国FDAから取得したDamien Bates博士を研究・開発責任者に、また世界初の量産化再生細胞 の脳移植に成功したMichael McGrogan博士を製造責任者に迎えている。同社では、元・FDA長官と元・米国国立 衛生研究所（NIH）老化研究所所長をアドバイザーとして迎えており、治験に関わる有力なパイプを持っている。 こうしたことは、会長、社長の両名の人を巻き込む力によって確立されたものであり、同社の強みであるとSR社 では考えている。 免疫拒絶が起きにくい分野での優位性 他家細胞を原料とする場合、免疫拒絶が安全性での課題となっている。同社は、歴史的に免疫拒絶が少ない中枢 神経疾患分野をメインターゲットとしている。脳を含む中枢神経系に関しては、脳血液関門があり身体の他の組 織を構成する抗体や免疫細胞との交換が制限されており、免疫拒絶の問題がほぼない。さらに、同社によれば、 同社が原料としている骨髄細胞は免疫抑制機能があるという。こうした免疫拒絶が起きにくい脳の分野において、 直接細胞を投入するのは現状では同社と英ReNeuronのみとなっている。同社の細胞薬は米国でのフェーズⅠ/Ⅱa で18名の慢性期脳梗塞の患者に投与されており、そのヒトに対する安全性と有効性を示すPOCを達成している。 英ReNeuronが中絶胎児の細胞を原料としているのに対して、健常人の骨髄を原料としている同社製品は優位性が あるとSR社では考えている。 神経再生細胞の基本シーズの独占保有とデリバリーまでの技術の蓄積 同社は、創業科学者である岡野教授の紹介により、よこはまティーエルオーから当時の横浜市立大の出澤教授が 開発した神経再生細胞の基本シーズに係る知財を譲り受けている。同社は、再生細胞薬「SB623」について、物質 特許、製造方法についてもグローバルでの基本特許を保有している。また、脳梗塞、外傷性脳損傷、網膜変性疾 患、パーキンソン病などによる障害から回復する用途での特許を保有する。さらに、同社によれば、細胞薬は低 分子の化合物などと違い、生きた細胞を医薬品として扱うために量産技術の確立が難しい。しかし、同社では、 2002年の技術導入以来、10年以上かけて他家幹細胞の量産技術を確立させたほか、冷凍保存と輸送、融解・投与 までのインフラも整っている。SR社では、こうした量産のノウハウは、特許が切れたとしても、その再現に相当 の時間とコスト、技術を要するため、ジェネリックの参入が難しいと考えている。 弱み（Weaknesses） 日本での慢性期脳梗塞用途の開発主導権がない 同社は、日本での脳梗塞用途の開発・販売権を 2009 年に帝人株式会社にライセンスアウトしている。北米で提携 している大日本住友製薬株式会社と違い、共同開発契約ではないため、すべて帝人が開発・販売主導権を握って いる。慢性期脳梗塞用途は日本で 137 万人（2011 年）存在する有望な市場であり、同社は帝人株式会社が慢性期 脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」を上市した後は、ロイヤルティ収入と製品供給収入を受け取る予定であるが、 同社が開発の主導権を握っていないという点は、同社の弱みであると SR 社では考えている。事実、帝人にライセ ンスアウトした翌年に大日本住友製薬と北米での共同開発契約を行った脳梗塞用「SB623」は、既に米国において www.sharedresearch.jp 36/55 R Shared Research Report サンバイオ＞市場とバリューチェーン サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 フェーズⅡb 臨床試験まで開発段階が先行しているが、日本ではまだ、臨床試験にまで至っていない。しかし、同 社はこれらの遅れを将来取り戻すことを期待している。 再生細胞薬「SB623」の成功に対する依存度の高さ 同社は、主力開発品である再生細胞薬「SB623」以外にも「SB618」、「SB308」などのバックアップ製品も用意 している。しかし、ライセンスアウト価値の最大化のために、現在は慢性期脳梗塞や外傷性脳損傷、網膜疾患の 治療用途の再生細胞薬「SB623」に研究開発資金を集中させている。このように、再生細胞薬「SB623」に研究開 発を集中させていることは、開発スピードを速めるという利点の反面、失敗時のリスクを大きくさせると SR 社で は考えている。こうした、再生細胞薬「SB623」の成功に対する依存度の高さは、同社の弱みであると SR 社では 考えている。 上市実績の未保有 同社は2001年2月の設立から約15年経過しているものの、2016年3月現在、上市に至った自社開発製品が無い。他 のバイオベンチャーが上市実績を持つ中では、上市実績を持たないことは弱みであるとSR社では考えている。 こうしたことは、治療薬のなかった領域に対して、まったく新しい細胞を使った薬の開発をしてきたことが背景 となっているが、実績がないことは不確実性につながるとSR社では考えている。 www.sharedresearch.jp 37/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞過去の財務諸表 LAST UPDATE【2016/06/14】 過去の財務諸表 損益計算書 損益計算書 （百万円） 事業収益 前期比 事業費用 前期比 事業費用対事業収益 研究開発費 前期比 その他の事業費用 前期比 営業利益 前期比 営業利益率 営業外損益 金融収支 為替差損益 その他 経常利益 前期比 経常利益率 特別損益 法人税等 税率 少数株主損益 当期利益 前期比 当期利益率 FY01/12 SanBio連 17 881.4% 616 31.0% 410 52.9% 205 1.8% -598 11 NA NA NA -588 NA NA -588 - FY01/13 SanBio単 4 -79.3% 878 42.6% 690 68.1% 188 -8.5% -874 87 NA NA NA -787 NA NA -788 - FY01/14 連結 204 789 -10.2% 386.0% 530 -23.1% 258 37.6% -584 -3 0 -7 4 -587 -2 0 -0.0% -589 - 出所：会社データよりSR社作成 ＊表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五入により生じた相違であることに留意 ＊FY1/12～FY1/13は米国SanBio, Inc.の連結業績と単独業績を1米ドル118.25円で換算、NAは上場前の非開示データ FY01/15 連結 3,229 980 24.3% 30.4% 623 17.6% 357 38.3% 2,249 69.6% -20 -5 -14 -1 2,229 69.0% -0 492 22.1% 1,736 53.8% FY01/16 連結 1,175 2,300 134.6% 195.8% 1,696 172.0% 604 69.2% -1,125 -95.8% -47 -16 20 -51 -1,172 -99.8% 0 -184 15.7% -988 -84.1% 2016年1月期通期（2016年3月16日発表） 再生細胞薬「SB623」の開発は着実に進展 ▶ ▶ ▶ ▶ 事業収益 1,175百万円（前期比63.6%減） 経常損失 1,172百万円（同2,229百万円の経常利益） 営業損失 当期純損失 1,125百万円（前期は2,249百万円の営業利益） 988百万円（同1,736百万円の当期純利益） 2016年1月期連結業績は、事業収益1,175百万円（前期比63.6%減）、営業損失は1,125百万円（前期は2,249百万円 の営業利益）となった。営業外収益に関しては、為替差益として20百万円を計上する一方で、新規上場に伴う株 式交付費32百万円と上場関連費用18百万円などを計上したことにより、経常損失は1,172百万円（同2,229百万円 の経常利益）となった。 www.sharedresearch.jp 38/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞過去の財務諸表 LAST UPDATE【2016/06/14】 事業収益 2016年1月期の事業収益は、大日本住友製薬株式会社からの「SB623」に関するマイルストン収入605百万円と開 発協力金569百万円の合計1,175百万円となった。2015年1月期との比較では、大日本住友製薬株式会社からのオプ ション契約収入1,928百万円と共同研究などの収入658百万円等一時的な収入が剥落したことによって、大幅な減 収となった。 事業費用 研究開発費は、米国における「SB623」の慢性期脳梗塞のフェーズⅡb臨床試験と外傷性脳損傷のフェーズⅡ臨床 試験を開始したことと、日本において外傷性脳損傷の臨床試験の準備などによる開発費用を計上したことによっ て、1,696百万円（前期比1,072百万円増）となった。 その他事業費用は、上場に伴う管理部門の人員増強や監査費用増などによって、604百万円（前期比247百万円増） となった。 損益計算書の概要 （百万円） 事業収益 2015 年 1 月期実績 2016 年 1 月期実績 642 605 マイルストン収入 開発協力金 オプション契約収入 共同研究などの収入 事業費用 研究開発費 その他事業費用 営業利益 当期純利益 円/US$ 3,229 0 1,928 1,175 569 差異 -2,055 -37 569 0 -1,928 980 2,300 1,319 357 604 247 658 623 0 1,696 -658 1,072 2,249 -1,125 -3,374 107.13 121.04 13.91 1,736 -988 -2,725 出所：会社データよりSR社作成 ＊表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五入により生じた相違であることに留意 再生細胞薬「SB623」の開発状況 米国では、大日本住友製薬株式会社と共同開発中の慢性期脳梗塞用途の再生細胞薬「SB623」のフェーズⅡb臨床 試験について、2016年3月に被験者の組み入れを開始した。同臨床試験では、米国の約60施設において、慢性期脳 梗塞患者（虚血性脳梗塞発症後、運動機能障害をきたし、6か月から5年を経過している患者）156例を対象に、再 生細胞薬「SB623」の安全性と有効性を検討するとしている。 また、外傷性脳損傷による長期にわたる機能障害用途（以下、外傷性脳損傷用途）において2015年10月にフェー ズⅡ臨床試験の被験者の募集開始を発表している。同臨床試験では、SB623の有効性と安全性について評価を行う とともに、投与プロセスの安全性と忍容性についても評価を行う予定であり、受傷後1年から5年が経過した患者 が対象となっている。同社によれば、日米25か所の医療機関で実施される予定であり、被験者は52名である。 日本では、2016年4月にPMDA（独立行政法人医薬品医療機器総合機構）に同用途の治験届が受理された。これを 受け、同社は2017年1月期中に同用途の臨床試験を開始する予定である。 www.sharedresearch.jp 39/55 R Shared Research Report サンバイオ＞過去の財務諸表 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 2016年1月期第3四半期（2015年12月14日発表） ▶ ▶ ▶ ▶ 事業収益 営業損失 1,099百万円（前年同期比64.8%減） 経常損失 当期純損失 566百万円（前年同期は2,412百万円の営業利益） 609百万円（同2,403百万円の経常利益） 471百万円（同1,913百万円の当期純利益） 2016年1月期第3四半期連結業績は、事業収益1,099百万円（前年同期比64.8%減）、営業損失は566百万円（前年 同期は2,412百万円の営業利益）となった。2015年1月期第3四半期では、大日本住友製薬株式会社から再生細胞薬 「SB623」に関するマイルストン収入（契約一時金）で6百万米ドル（受取時の邦貨換算で642百万円）、オプショ ン契約行使による契約締結で18百万米ドル（同1,928百万円）、共同研究に係る収入等で550百万円を事業収益と して受け取っていた。しかし、2016年1月期第3四半期の事業収益はマイルストン収入5百万米ドル（同605百万円） と開発協力金494百万円の合計1,099百万円のみとなったため、大幅な減収となった。営業損益に関しては、研究 開発費1,228百万円と、その他事業費用438百万円を計上したことによって、営業損失566百万円となった。 また、為替差益として、21百万円を計上したものの、新規上場に伴う株式交付費32百万円と上場関連費用18百万 円などを計上したことによって、経常損失は609百万円となった。 2016年1月期第2四半期 ▶ ▶ ▶ ▶ 事業収益 411百万円（前年同期は開示なし） 経常損失 532百万円（同） 営業損失 当期純損失 556百万円（同） 440百万円（同） 2016年1月期第2四半期連結業績は、大日本住友製薬株式会社との再生細胞薬「SB623」の共同開発契約および販 売権に係る契約に基づく開発協力金411百万円を事業収益として計上した。しかし、研究開発費685百万円と、そ の他販売管理費を282百万円計上したことによって、営業損失は556百万円となった。 また、為替差益として、83百万円を計上したものの、新規上場に伴う株式交付費32百万円と上場関連費用18百万 円などを計上したことによって、経常損失は532百万円となった。 2015年1月期までの業績 事業収益 2015年1月期に、同社は大日本住友製薬株式会社から、マイルストン収入（契約一時金）として6百万米ドル（受 取時の邦貨換算で642百万円）、オプション契約行使による契約締結で18百万米ドル（同約1,928百万円）、共同 研究収入等6百万米ドル（同約657百万円）を受け取っている。 研究開発費 同社の研究開発費は、これまで概ね年間300～700百万円で推移している。しかしながら、同社では今後フェーズ www.sharedresearch.jp 40/55 R Shared Research Report サンバイオ＞過去の財務諸表 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 Ⅱbの治験の進捗に応じて研究開発資金が増加するとしている。なお、2016年1月期の研究開発費は1,700百万円と 予想している。 営業損益 米国SanBio, Inc.時代も含めた同社創業年の2001年以来、同社は事業収益がない中で研究開発投資を続けてきたた めに、赤字が続いていた。しかしながら、2015年1月期については、北米での大日本住友製薬株式会社との契約に 係る収入により、創業以来初の黒字である2,249百万円を計上している。 www.sharedresearch.jp 41/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞過去の財務諸表 貸借対照表 貸借対照表 （百万円） 流動資産 現預金等 売上債権 棚卸資産 その他 固定資産 LAST UPDATE【2016/06/14】 FY01/12 SanBio連 NA NA NA FY01/13 SanBio単 NA NA NA FY01/14 連結 454 439 1 FY01/15 連結 1,258 1,229 - FY01/16 連結 8,191 7,734 - NA NA NA NA NA NA 15 21 29 497 458 80 有形固定資産 無形固定資産 投資その他の資産 資産合計 NA NA NA 1,469 NA NA NA 675 19 0 1 474 18 479 1,755 68 12 8,271 固定負債 長期有利子負債 その他 負債合計 純資産 資本金 資本剰余金 利益剰余金 評価差額金等 新株予約権 少数株主持分 負債・資本合計 運転資金 有利子負債合計 ネットキャッシュ 売上債権回転期間 棚卸資産回転期間 買入債務回転期間 サイト差 NA NA NA 2,203 -733 4,116 NA NA NA NA NA 1,469 - NA NA NA 2,270 -1,595 4,169 NA NA NA NA NA 675 - 2,437 -1,963 3 3,714 -5,727 48 474 1 439 - 1,462 1,100 362 1,842 -87 90 3,801 -3,991 12 1 1,755 1,200 29 - 485 300 185 1,905 6,367 3,807 7,518 -4,979 19 1 8,271 1,200 6,534 - - - 19% - 331% - 577% 1.2% 77.0% 流動負債 買入債務 短期有利子負債 その他流動負債 流動比率 固定比率 株主資本比率 NA NA NA NA NA NA NA NA 2,437 2,437 出所：会社データよりSR社作成 ＊表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五入により生じた相違であることに留意 ＊FY1/12～FY1/13は米国SanBio, Inc.の連結業績と単独業績を1米ドル118.25円で換算、NAは上場前の非開示データ 381 100 281 1,420 900 520 純資産 同社の純資産は、米国SanBio, Inc.時代も含む2011年1月期以来マイナスとなっていた。しかしながら、2014年6月 における、米国FDAによるPOC段階の承認であるフェーズⅠ/Ⅱaの終了とともに、フェーズⅡbの実施承認を取得 したことと、これによる大日本住友製薬株式会社との共同開発契約およびライセンスの締結による事業収入を きっかけに財務内容は大きく改善している。さらに、上場による資金調達で、2016年1月期末における純資産は、 6,367百万円まで改善している。 www.sharedresearch.jp 42/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞過去の財務諸表 LAST UPDATE【2016/06/14】 キャッシュフロー計算書 キャッシュフロー計算書 （百万円） 営業活動によるキャッシュフロー 投資活動によるキャッシュフロー フリーキャッシュフロー 財務活動によるキャッシュフロー 当期利益 減価償却費 のれん償却費 有形固定資産の取得による支出 無形固定資産の取得による支出 運転資金増減 フリーキャッシュフロー 現金及び現金同等物の期末残高 FY01/12 SanBio連 876 -121 755 1 -588 NA NA NA NA NA NA NA FY01/13 SanBio単 -724 341 -382 -73 -788 NA NA NA NA NA NA NA FY01/14 連結 -112 523 412 0 -589 4 -10 NA NA 439 出所：会社データよりSR社作成 ＊表の数値が会社資料とは異なる場合があるが、四捨五入により生じた相違であることに留意 ＊FY1/12～FY1/13は米国SanBio, Inc.の連結業績と単独業績を1米ドル118.25円で換算、NAは上場前の非開示データ FY01/15 連結 -219 -480 -699 1,374 1,736 6 -3 -1 1,739 1,229 FY01/16 連結 -1,362 -436 -1,798 7,402 -988 14 -60 -1,034 7,734 営業活動によるキャッシュフロー 営業活動によるキャッシュフローは現在、製品販売を行っていないことなどにより、2016年1月までほぼマイナス の状況が続いている。 財務活動によるキャッシュフロー 財務活動によるキャッシュフローは、過去は、ベンチャーキャピタルからの出資や、帝人株式会社へのライセン スアウト時の出資金受け取り、上場による資金調達などによって、期によってプラスを計上している。 www.sharedresearch.jp 43/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 LAST UPDATE【2016/06/14】 その他の情報 沿革 年月 2001 年 2 月 2002 年 11 月 2009 年 12 月 2010 年 5 月 2010 年 9 月 2011 年 1 月 2013 年 2 月 2013 年 5 月 2013 年 8 月 2014 年 1 月 2014 年 6 月 2014 年 9 月 2015 年 4 月 2015 年 10 月 2015 年 12 月 2016 年 3 月 2016 年 4 月 概要 米国カリフォルニア州に資本金 100 千米ドルで SanBio, Inc.を設立。研究開発資金をベンチャーキャピタル や事業会社から調達して研究開発を行う。 よこはまティーエルオー株式会社より、現在の開発品の基本技術となっている基本シーズに係る知的財産の 譲渡を受ける。 日本における脳梗塞用途の再生細胞薬 SB623 の専用実施権許諾契約を帝人株式会社と締結 脳梗塞分野において、米国食品医薬品局（FDA)から臨床試験開始の承認を取得 米国およびカナダにおける脳梗塞用途の再生細胞薬 SB623 のオプション契約を大日本住友製薬株式会社と 締結 脳梗塞分野において、臨床試験（フェーズⅠ/Ⅱa）を開始 医療関連技術の研究開発、研究開発の受託、開発技術の特許販売などを目的として、資本金 2,500 千円でサ ンバイオ株式会社を設立 外傷性脳損傷分野において、米国 FDA から臨床試験開始の承認を取得 脳梗塞分野において、臨床試験（フェーズⅠ/Ⅱa）の全患者である 18 名に投与完了 日本のサンバイオ株式会社を親会社とする企業再編を実施 米国 FDA より臨床試験（フェーズⅠ/Ⅱa）の終了および、次の臨床試験（フェーズⅡb）の実施承認を取得 米国及びカナダにおける脳梗塞用途の共同開発および、ライセンス契約を大日本住友製薬株式会社と締結 東京証券取引所マザーズ市場へ上場 外傷性脳損傷治療剤 SB623 の北米第Ⅱ相臨床試験の被験者募集を開始 脳梗塞治療剤 SB623 の北米第Ⅱb 相臨床試験の被験者募集を開始 脳梗塞治療剤 SB623 の北米第Ⅱb 相臨床試験の被験者の組み入れを開始 外傷性脳損傷治療剤 SB623 の日本での治験届が PMDA に受理 コーポレートガバナンスおよびトップマネジメント 同社の取締役会は取締役3名（うち社外取締役1名）で構成されている。定時取締役会を原則月1回、臨時取締役会 を必要に応じ開催し、迅速な経営上の意思決定を行える体制としている。同社は監査役会制度を採用しており、 監査役会は、社外監査役3名で構成され、うち1名は常勤監査役となっている。監査役は、監査役監査規程に基づ き、取締役会に出席し、取締役の職務執行を監査している。監査役会は、毎月1回定例の監査役会を開催するほか、 必要に応じて臨時の監査役会を開催し、監査計画の策定、監査実施状況、監査結果の検討など、監査役相互の情 報共有を図っているという。また、業務執行機能の強化を図るために執行役員制度を導入している。 www.sharedresearch.jp 44/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 LAST UPDATE【2016/06/14】 同社のコーポレートガバナンス体制 株主総会 選任・解任 選任・解任 監査役会 監査役 連携 会計監査人 監査 選任・解任 社外監査役 連携 連携 内部監査担当 会計監査 内部監査 報告 指示 報告 代表取締役 所管 報告 執行役員会 選定・解職 報告 選定・解職 取締役会 取締役 社外取締役 研究部・開発部・生産部・経営管理部 出所：会社資料よりSR社作成 代表取締役会長：川西 徹（1967年11月8日生） 東京大学農学部農芸化学科卒、同大学大学院農学系研究科農芸化学専攻修了。1993年4月、株式会社ボストン・コ ンサルティング・グループに入社。製薬、食品、素材、電力、その他幅広く多業種に渡る国内外上場企業の研究 開発戦略、新規事業戦略、マーケティング戦略、営業戦略、組織再編等の経営戦略コンサルティングに従事。1996 年7月に医療情報企業である株式会社ケアネット（東証マザーズ2150）を設立し、副社長に就任。2001年2月に米 国SanBio, Inc.を設立し、Chairmanに就任。2013年2月の同社設立にあたり代表取締役会長に就任し、現任。 代表取締役社長：森 敬太（1967年6月23日生） 東京大学農学部農芸化学科卒、同大学大学院農学系研究科農芸化学専攻修了。1993年4月、麒麟麦酒株式会社（現 キリンホールディングス）に入社し、ビール事業研究開発部門にて生産管理および研究開発に従事。2000年1月、 米国XUMA, Inc.に入社し、Head of New Product Developmentに就任。2001年2月、SanBio, Inc.を設立し、CEOに 就任。2013年2月、同社設立にあたり代表取締役社長に就任し、現任。 配当方針 同社では、株主への利益還元を重要政策の1つと認識している。配当については、研究開発への投資に備えるため の内部留保充実を勘案して決定する方針をとっている。当面は積極的な医薬品の研究開発を進めるために無配を 予定し、利益による内部資金全額を研究開発に充当する方針としている。 www.sharedresearch.jp 45/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 LAST UPDATE【2016/06/14】 大株主（2016年1月末時点） 氏名又は名称 所有株式数 （千株） 12,221 5,997 2,820 2,777 1,923 1,200 966 840 334 332 44,470 川西 徹 森 敬太 大日本住友製薬株式会社 帝人株式会社 SBIインキュベーション株式会社 Goldman, Sachs & Co. Reg 三菱UFJキャピタル株式会社 バイオビジョン・ライフサイエンス・ファンド1号 SMBCベンチャーキャピタル1号 鶴見 亮剛 発行済株式数 出所：会社資料よりSR社作成 割合 27.4% 13.4% 6.3% 6.2% 4.3% 2.7% 2.2% 1.8% 0.7% 0.7% 100.0% 主なグループ会社（2016年3月時点） 子会社 SanBio, Inc 所在地 出資比率 米国 100% 主な事業など 他家幹細胞を用いた再生細胞事業 出所：会社資料よりSR社作成 従業員数 （人） 研究開発 その他 従業員数 FY1/10 11 出所：会社資料よりSR社作成 FY1/10～FY1/13は米国SanBio, Inc.の連結業績と単独業績 正社員のみ FY1/11 12 FY1/12 FY1/13 12 FY1/14 12 9 3 12 FY1/15 9 4 13 FY1/16 17 6 23 臨床試験と成功確率 一般的に、新薬は以下の研究開発プロセスを経て上市に至る。 ▶ 非臨床試験： 試験管内実験や動物実験などを通じて医薬品候補化合物を人間に投与 ▶ 第1相試験（フェーズⅠ）： 原則として同意を得た少数のボランティアに薬剤を投与（ボランティア ▶ 第2相試験前期（フェーズⅡa）： 同意を得た少数の患者に薬剤を投与し、主に安全性と有効性を調査（こ ▶ 第2相試験後期（フェーズⅡb）： さらに多くの同意を得た患者（数十人から数百人）に薬剤を投与し、安 www.sharedresearch.jp し、臨床試験に進めるべきかどうかを判断 への投与が適切でない場合は患者） の段階でPOCが確認される） 全性、投与量、投与方法の違いによる効果の比較検討 46/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 LAST UPDATE【2016/06/14】 ▶ 第3相試験：（フェーズⅢ）： ▶ 審査を経て販売 数百人から数千人の患者に薬剤を投与し、既存薬と比較して薬剤の効能 と副作用を詳細に検討（様々な地域、時には様々な国で実施される） 米国における新薬の研究開発プロセス 出所：厚生労働省 医薬品候補化合物の導出に関しては、研究開発ステージが進めば進むほど上市の可能性が高まることから、製薬 企業が導入時に結ぶライセンスの経済的価値も高まる傾向がある。米国トムソン・ロイター社の2014年版製薬R&D ファクトブックによれば、2007年～2009年における世界の製薬会社の研究開発ステージごとの成功率は非臨床試 験：4％、第1相臨床試験：6％、第2相臨床試験：14％、第3相臨床試験：64％、承認申請：89％となっている。ラ イセンスアウトに関しては、同社はPOCの段階まで開発を進めたうえで、製薬企業に開発・販売権をライセンス アウトすることを基本方針としている。 医薬品候補化合物の研究開発ステージごとの上市成功確率 100% 89% 80% 64% 60% 40% 20% 0% 4% 6% 非臨床試験 第1相臨床試験 14% 第2相臨床試験 第3相臨床試験 承認申請 出所：トムソン・ロイター2014年版製薬R&DファクトブックよりSR社作成 ところで 用語解説 再生医療 再生医療とは、人の細胞・組織を用いた治療方法であり、手術・投薬などの従来の手法では治療困難とされる疾 患の根本治療という課題に対する解決手段の1つである。 www.sharedresearch.jp 47/55 R Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 ロイヤルティ 医薬品販売後に、医薬品の売上高に応じて権利の保有者に支払われる使用料のこと。 ライセンスアウト 自社が権利を有する特定の医薬品、医薬品候補化合物を開発、販売するために必要な知的財産権について、相手 方による権利使用を許可し収益を計上することで、対義語は「ライセンスイン」である。 契約一時金 通常ライセンス契約の開始時に行われる現金または株式の支払である。 マイルストン 研究開発または臨床試験のマイルストン達成と関連づけられた現金収入である。開発進捗に応じて設定された一 時金である開発マイルストンと、販売進捗に応じて設定された販売マイルストンがある。 ブロックバスター 1薬剤で年商十億米ドルを超える新薬のこと。 上市 医薬品としての製造販売が可能となり、市販化されること。 FDA（アメリカ食品医薬品局） Food and Drug Administration。アメリカの政府機関であり、食品や医薬品、さらに化粧品、医療機器、動物薬、 玩具など、消費者が通常の生活を行うに当たって接する機会のある製品について、その許可や違反品の取締りな どの行政を専門的に行う。 薬理薬効試験 薬としての効果を確かめる試験。どのくらいの量で効果が出るか、どのような方法で使用するかなどを研究する こと。 バックアップ化合物 リード化合物が臨床試験で開発に失敗した場合のリスクに備えて、リード化合物の代わりに設計された化合物の こと。 CRO（受託臨床試験機関） Contract Research Organization。医薬品の開発において、製薬メーカーが行なう治験や研究開発に関わる様々な 業務の全てまたは一部を代行・支援する機関のこと。 細胞 生物を構成する最小単位。細胞は、本質的にはある程度自律した有機分子の集まりであり、それが属する生物の 機能および生殖に必要な情報を含む。 www.sharedresearch.jp 48/55 R Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 自家細胞と他家細胞 再生医療に使用する細胞には、患者自身のものを用いる場合と他人の細胞を使う場合がある。前者を自家（由来） 細胞、後者を他家（由来）細胞という。 再生細胞薬 病気や血流悪化、障害、事故などで失われた機能を再生する効能を持った細胞医薬品のこと。自家細胞移植と異 なり、患者本人以外の健常者から提供された細胞（他家細胞）を原料に製造される医薬品である。 細胞調整 ヒト幹細胞などに対して、その細胞本来の性質を改変しない操作や、加工（人為的な増殖、細胞の活性化を目的 とした薬剤処理、生物学的特性改変操作など）を施す行為のこと。 幹細胞： 細胞には、脳や筋肉、皮膚などを構成する「体細胞」と親の遺伝子情報を子供に伝える「生殖細胞」が存在する。 こうした「体細胞」と「生殖細胞」のもとである「幹」となるのが幹細胞である。 多能性細胞 幹細胞には分裂して自己増殖する「自己増殖能」と、「からだ」を構成する様々な細胞のもとになる「多分化能」 という2つの能力がある。多分化能において、皮膚や神経になる「外胚葉」、消化器になる「内胚葉」、血管など になる「中胚葉」というこれらの3胚葉すべてに分化する能力がある場合には「多能性」と呼ぶ。ES細胞やiPS細 胞はこの「多能性細胞」である。一般報道では、「万能細胞」と呼ぶことがあるが、生物学では「多能性細胞」 と呼んでいる。 ES細胞（胚性幹細胞） Embryonic stem cells、胚を形成する細胞を生み出す母細胞。 動物の初期胚（分裂を始めたばかりの受精卵）の 中にある細胞を取り出し、培養して得られる。 iPS細胞（人工多能性幹細胞） induced pluripotent stem cells。京都大学山中教授が作製に成功した、皮膚細胞に4つの特定遺伝子を導入するこ とで、さまざまな細胞への分化が可能になった多能性細胞のこと。 間葉系幹細胞 自己再生能力をもつ多能性細胞。骨細胞、心筋細胞、軟骨細胞、腱細胞、脂肪細胞など、間葉系に属する細胞へ の分化能をもつ。 神経再生細胞 同社の再生細胞薬「SB623」のことであり、ノッチ1遺伝子を導入して細胞の神経再生機能を高めたもの。同社は、 神経再生細胞の物質特許と製法特許、さらに様々な疾患に使うための用途に関して特許を取得済みである。 www.sharedresearch.jp 49/55 R Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 タンパク質 アミノ酸からなる有機化合物。人体の主要な構造部分をなしている。人体組織の構成要素として、あるいは生化 学的反応の制御を補助する「酵素」（生体触媒）として作用することができる。 治験プロトコール 治験（臨床試験）の実施計画書、臨床試験を実施するにあたって治験実施者および治験依頼者が順守しなければ ならない実施計画書。治験の目的、方法などについて記述した文書のこと。 非臨床試験 試験管内実験や動物実験によって有効性・安全性を調べる試験。医薬品候補化合物が人間に投与される臨床試験 に進めるべきかどうかを判断する。 臨床試験 所定の試験計画に従ってヒトを対象に行う生物医学または健康に関する調査研究であり、新薬、治療、または装 置の安全性および効能を確認するために実施する。臨床試験は、前述の通り第Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ相といった数段階 から成る。 第Ⅰ相臨床試験 少人数のグループに対して行う新薬の試験であり、ほとんどの場合は健常者が対象となる。安全性の評価、安全 な投与量の範囲決定および副作用の調査を目的とする。 第Ⅱ相臨床試験 中規模の人数のグループに対して行われる探索的試験で、薬効、安全性、用量反応の確立を目的とした試験であ る。第I相と第II相試験は合わせて行われることがある。 第Ⅲ相臨床試験 通常大人数の患者グループでの無作為化試験であり、類似条件下で従来治療と比較した薬効と安全性の確認を目 的としている。当該試験が成功した場合、認可に向けて試験結果が規制当局に提出される。 第Ⅳ相臨床試験（市販後調査試験） さまざまな患者集団における認可薬の効果と安全性についての調査試験。時には長期にわたる安全性についても 調査対象とする。 骨髄液 骨髄内を満たす、造血幹細胞を多く含む液体のこと。 免疫拒絶 異物の侵入に抵抗し、これを阻止しようとする、生体が自己の生命を守るためにもっている性質のこと。 脳血液関門 血液と中枢神経系（脳と脊髄を含む）の組織液との間での、身体の他の組織を構成する抗体や免疫細胞との交換 www.sharedresearch.jp 50/55 R Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 を制限する機構のこと。 免疫原性 身体の中に異物（抗原）が入った際に、免疫反応を起こす性質。免疫反応とは、自己か非自己かを識別し、生命 維持のために非自己に対して起こす生体反応のことを示す。 網膜色素変性 眼科疾患の1つで、中途失明における3大原因の1つでもあり、数千人に1人の頻度で起こるとされている。暗いと ころでものが見えにくくなる（夜盲）、視野が次第に狭くなる（視野狭窄）、視力低下などの症状がある。 パーキンソン病 脳が出す運動の指令がうまく伝わらず、スムーズに動けなくなる病気。神経伝達物質の1つであるドーパミンが減 少する事で起こると考えられている。 脊髄損傷 脳と体をつなぐ中枢神経である脊髄の損傷。主として大きな外傷を受け、脊椎が骨折、脱臼を起こした際に生じ る。 アルツハイマー病 認知機能低下、人格の変化を主な症状とする認知症の一種である。 POC（概念実証） proof of concept、概念を示すこと。医薬品業界では、少数の患者データに基づいたヒトでの薬剤の安全性と有効 性についての早期段階での指標を意味する。第Ⅰ相試験だけでは実証することが難しいので前期第Ⅱ相試験まで 含めることが多い。その治療方法が有効である可能性の証拠となる。 脳梗塞 血管が詰まるタイプの脳卒中であり、脳卒中のうち約80％を占める（2005年脳卒中データバンク調べ）。脳梗塞 になると、血管が詰まった部分から先の血流が途絶えたり、流れが悪くなったりする。そのため、酸素や栄養の 供給が不足し、脳の神経細胞がダメージを受ける。 定位脳手術 古くから存在する手術方法で、脳内に電気刺激を出す電極の埋め込みや、血腫を摘出する目的で開発された。脳 の深いところに前頭部などの安全な場所からアプローチする。同社の慢性期脳梗塞用途の「SB623」は定位脳手術 によって患者の脳に投与される。 外傷性脳損傷 交通事故や転倒などで頭に強い刺激が加わり、脳が傷つくことによって起こる疾患である。脳の損傷によって半 身のまひや感覚障害記憶障害などの症状が起こる。米国では毎年250万人の外傷性脳損傷患者が発生し、約28万人 が入院している（U.S. Centers for Disease Control and Prevention、救急部門来院数)。 www.sharedresearch.jp 51/55 R Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 加齢黄斑変性 加齢に伴って網膜の中心部にある黄斑が異常をきたす疾患。網膜の細胞が減る結果、徐々に視力が低下するのが ドライ型加齢黄斑変性である。米国では207万人（National Eye Institute）、日本で69万人（難病医学研究財団） の患者が存在する。 末梢神経障害 末梢神経には、全身の筋肉を動かす運動神経、痛みや触れた感触などを感じる感覚神経、血圧・体温の調節や臓 器の働きを調整する自律神経がある。この末梢神経に対する障害を末梢神経障害と呼ぶ。 筋ジストロフィー 筋肉が壊死・変性し、筋力低下が進行する病気。その中でも最も多いデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、筋肉 の細胞骨格を作るジストロフィンが遺伝子異常により作られなくなってしまうことによって起こる。同社によれ ば、有効な治療法は存在せず、筋力低下による呼吸障害や、心臓の機能障害で亡くなるケースが多いという。 INDミーティング INDとは、Investigational New Drugの略で、米国で臨床試験を行うために提出が義務付けられている資料など提 出物一式（新薬臨床試験開始届）、または治療薬そのもののこと。INDはFDAに提出され、その後FDAとのINDミー ティングが行われる。 バイオブリッジ 脳の損傷部位近くへの「SB623」の注入により、増殖が促された神経幹細胞が、損傷部位まで導かれていく一連の メカニズム、およびその橋渡し経路のこと 成長因子 細胞へ栄養を送り届け、細胞の機能の維持や成長などに必要な因子（物質）のこと。 細胞外マトリクス 生体組織のうちの細胞以外の部分。単なる構造体ではなく、細胞の挙動に影響を与える生物学的機能を有してい るもの。 よこはまティーエルオー株式会社 横浜市内及び周辺地域の大学や企業を主たる対象として設立された、国公私立大学などの研究成果を扱う地域型 技術移転機関。2001年4月には、国から技術移転事業者（承認TLO）の承認を受けている。 GMP Good Manufacturing Practice。医薬品やその他の人体に関わる製品の製造品質管理基準のこと。 分注 実験で使用する試料や、培養した細胞などを一定量の少量ずつに分けること。 www.sharedresearch.jp 52/55 R Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 サンバイオ｜4592｜ LAST UPDATE【2016/06/14】 ノッチ1（Notch-1）遺伝子 神経細胞の発生や恒常性を維持するための細胞分化を促すシグナルを受け取る受容体遺伝子。「SB623」には、神 経再生機能を高める目的で 。受容体のため増殖を促すものではない。 ジェネリック 新薬（先発医薬品）の特許が切れたあとに販売される、新薬と同じ有効成分を有する廉価な医薬品のこと。 バイオ医薬品 有効成分がタンパク質由来（成長ホルモン、インスリン、抗体など）、生物由来の物質（細胞、ウイルス、バク テリアなど）により産生される医薬品。これらは化学合成の低分子医薬品に比べて分子が大きく、構造が複雑で あり、一般にその特性や性質は製造工程自体に依存する。 低分子化合物 分子が小さく、ごく少数の機能的な分子グループを含む比較的単純な構造をした有機化合物。段階的な化学合成 の工程を経て生産される医薬品を、化学合成の低分子医薬品という。 社名の由来 社名の「サンバイオ」は日本語の敬称である「さん」に「バイオ」を組み合わせたものである。バイオ企業の中 で、ナンバーワンを狙う意味を込めて「Mr.バイオ」をその並びのまま日本語読みにしたものである。日本発の再 生医療技術を米国のインフラに乗せようと考えたことから、名付けられた。 www.sharedresearch.jp 53/55 R サンバイオ｜4592｜ Shared Research Report サンバイオ＞その他の情報 LAST UPDATE【2016/06/14】 企業概要 企業正式名称 サンバイオ株式会社 英訳名：SanBio Company Limited 代表電話番号 本社所在地 東京都中央区明石町8-1 聖路加タワー28F 上場市場 03-6264-3481 東証マザーズ 2013年2月27日 2015年4月8日 http://www.sanbio.jp/ 1月 設立年月日 HP IRコンタクト [email protected] www.sharedresearch.jp 上場年月日 決算月 IRページ http://www.sanbio.jp/ir/ 54/55 R Shared Research Report 株式会社シェアードリサーチについて 株式会社シェアードリサーチは今までにない画期的な形で日本企業の基本データや分析レポートのプラットフォーム提供を目指しています。さら に、徹底した分析のもとに顧客企業のレポートを掲載し随時更新しています。SR社の現在のレポートカバレッジは以下の通りです。 株式会社アイスタイル ケネディクス株式会社 あい ホールディングス株式会社 株式会社ゲームカード・ジョイコホールディングス 日進工具株式会社 日医工株式会社 株式会社アクセル 株式会社ココカラファイン 日清紡ホールディングス株式会社 アクリーティブ株式会社 コムシスホールディングス株式会社 日本エマージェンシーアシスタンス株式会社 アコーディア・ゴルフ・トラスト サトーホールディングス株式会社 日本駐車場開発株式会社 アズビル株式会社 株式会社サニックス 株式会社ハーモニック・ドライブ・システムズ アズワン株式会社 サンバイオ株式会社 伯東株式会社 株式会社アダストリア 株式会社サンリオ 株式会社ハーツユナイテッドグループ アニコムホールディングス株式会社 株式会社ザッパラス 株式会社ハピネット 株式会社アパマンショップホールディングス 株式会社シーアールイー ピジョン株式会社 アンジェスMG株式会社 シップヘルスケアホールディングス株式会社 フィールズ株式会社 アンリツ株式会社 シンバイオ製薬株式会社 株式会社フェローテック アートスパークホールディングス株式会社 株式会社ジェイアイエヌ 藤田観光株式会社 株式会社イエローハット Jトラスト株式会社 フリービット株式会社 イオンディライト株式会社 ジャパンベストレスキューシステム株式会社 平和不動産株式会社 株式会社伊藤園 GCAサヴィアン株式会社 株式会社ベネフィット・ワン 伊藤忠エネクス株式会社 スター・マイカ株式会社 株式会社ベリテ 株式会社インテリジェント ウェイブ 株式会社スリー･ディー･マトリックス 株式会社ベルパーク 株式会社インフォマート ソースネクスト株式会社 株式会社VOYAGE GROUP 株式会社イード 株式会社髙島屋 松井証券株式会社 株式会社Aiming タキヒヨー株式会社 株式会社マックハウス 株式会社エス・エム・エス 株式会社多摩川ホールディングス 株式会社マネースクウェアHD SBSホールディングス株式会社 株式会社ダイセキ 株式会社 三城ホールディングス エヌ・ティ・ティ都市開発株式会社 中国塗料株式会社 株式会社ミライト・ホールディングス 株式会社FPG 株式会社チヨダ 株式会社ミルボン エレコム株式会社 株式会社ティア 株式会社メガネスーパー エン・ジャパン株式会社 DIC株式会社 株式会社メディネット 株式会社オンワードホールディングス 株式会社デジタルガレージ 株式会社夢真ホールディングス 亀田製菓株式会社 株式会社TOKAIホールディングス 株式会社ラウンドワン 株式会社ガリバーインターナショナル 株式会社ドリームインキュベータ 株式会社ラック 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