平成 27 年 3 月 19 日 平成 26 年度希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品 試験研究助成金の交付決定のお知らせ 助成金交付申請※1 のあった希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器及び希少疾病用再生医療等製品に ついて、平成 27 年 2 月 18 日付で次表に掲げる 21 品目に交付を決定しました。 指定を受けた医薬品、医療機器 指定を受けた、予定される効能効 又は再生医療等製品の名称 果、使用目的又は性能 (6 薬 A) 乾燥ポリエチレングリコール 慢性炎症性脱髄性多発根神経炎※2 日本製薬㈱ 第 57 号 処理人免疫グロブリン (20 薬) フォロデシン塩酸塩 再発・難治性の下記疾患※3 ムンディファーマ㈱ 指定番号 第 212 号 申請者の名称 ・末梢性 T 細胞リンパ腫 ・成人 T 細胞性白血病/リンパ腫 ・皮膚 T 細胞性リンパ腫 ・T 細胞急性リンパ性白血病/T 細 胞リンパ芽球性リンパ腫 (23 薬) トラベクテジン 染色体転座を伴う悪性軟部腫瘍 大鵬薬品工業㈱ オファツムマブ（遺伝子組換え） 慢性リンパ性白血病 グラクソ・スミスクライン㈱ 第 245 号 (23 薬) ※4 第 250 号 (24 薬) エプロジセート二ナトリウム AA アミロイドーシス 第 272 号 C.T. ディベロップメントス イス社（現A.T. ディベロッ プメントスイス社） ＜選任製造販売業者＞ ㈱Integrated Development Associates (24 薬) レンバチニブメシル酸塩 甲状腺癌 エーザイ㈱ (24 薬) 沈降細胞培養インフルエンザ 新型インフルエンザの予防 北里第一三共ワクチン㈱ 第 297 号 ワクチン（プロトタイプワクチ Bexarotene 皮膚 T 細胞性リンパ腫 ㈱ミノファーゲン製薬 アミノレブリン酸塩酸塩 筋層非浸潤性膀胱癌の腫瘍摘出手 SBI ファーマ（株） 第 279 号 ン） (25 薬) 第 299 号 (25 薬) 第 301 号 (25 薬) 第 303 号 術中における腫瘍組織の視覚化 ozanezumab 筋萎縮性側索硬化症（ALS） グラクソ・スミスクライン㈱ (25 薬) 乾燥スルホ化人免疫グロブリン 第 305 号 (25 薬) 視神経炎（ステロイド剤が効果不 帝人ファーマ㈱ 十分な場合） アンブリセンタン 慢性血栓塞栓性肺高血圧症 グラクソ・スミスクライン㈱ ONO-4538 悪性黒色腫※5 小野薬品工業㈱ Mepolizumab チャーグ・ストラウス症候群 グラクソ・スミスクライン㈱ モダフィニル 特発性過眠症に伴う日中の過度の アルフレッサ ファーマ㈱ 第 307 号 (25 薬) 第 308 号 (25 薬) 第 313 号 (25 薬) 第 327 号 (26 薬) 眠気 乾燥スルホ化人免疫グロブリン 第 328 号 顕微鏡的多発血管炎における神経 帝人ファーマ㈱ 障害の改善（ステロイド剤が効果 不十分な場合に限る） (26 薬) Pralatrexate 末梢性 T 細胞リンパ腫※6 ムンディファーマ㈱ carglumic acid 下記疾患が関与すると考えられる ㈱ポーラファルマ 第 329 号 (26 薬) 第 357 号 血中アンモニア濃度の上昇抑制 N-アセルチルグルタミン酸合成酵 素欠損症、イソ吉草酸血症、メチル マロン酸血症、プロピオン酸血症 (23 機) ヒト自家移植組織 第 22 号 表皮水疱(ほう)症患者に発生する ㈱ジャパン・ティッシュ・エ 難治性のびらん・潰瘍を適応対象 ンジニアリング とする。本品は、難治性のびらん・ 潰瘍部位に適用し、速やかに上皮 化させることを目的とする。 (23 機) 体外設置式補助人工心臓ポンプ 第 23 号 本品は、従来の投薬治療及び補助 ㈱カルディオ 循環では症状が改善しない小児 (体表面積 1.5 ㎡以下で体重 2kg 以 上 60kg 以下)の重症心不全患者に 対して、心臓移植までの循環改善 又は心機能の回復を目的に使用さ れる。 (26 再) 第1号 ヒト（自己）表皮由来細胞シート 先天性巨大色素性母斑患者の母斑 ㈱ジャパン・ティッシュ・エ 切除部に適用し、速やかに上皮化 ンジニアリング させることを目的とする。 なお、助成額については、品目名と同時に公開することで、開発遅延や進展といった開発の進捗状況等が 明らかになる他、製造販売承認申請の時期の憶測等、株価への影響が否定できないため、公開しておりま せん。 ※1 希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品試験研究助成金の交付について 難治性疾患やエイズ等の医薬品、植込み型補助人工心臓等の医療機器は、医療上の必要性が高いにもかか わらず、患者数が少ないことから研究開発投資の回収が困難なため、開発がなかなか進まないのが現状で す。厚生労働大臣はこうした医薬品、医療機器及び再生医療等製品の開発促進のため、一定の条件を満た した品目、その開発企業、及び予定される効能、効果、対象疾患、仕様目的等を希少疾病用医薬品、希少 疾病用医療機器又は希少疾病用再生医療等製品に指定します。 http://www.mhlw.go.jp/general/seido/iyaku/kisyo/ 医薬基盤研究所は厚生労働大臣の指定を受けた品目に関し、当該開発企業からの助成金交付申請を受け て、試験研究の内容、目的、経費、試験計画等を調査し、その試験研究に必要な経費に充てるための助成 金を交付しています。 助成金交付申請は年度当初申請と年度途中申請の年 2 回受付けており、今回はそれらを合わせた平成 26 年度に交付を決定した品目をお知らせしています。 詳細は当ホームページをご覧下さい。制度、事業の紹介パンフレット他も印刷可能です。 http://www.nibio.go.jp/shinko/orphan.html ※2 (6 薬 A)第 57 号について 指定を受けた慢性炎症性脱髄性多発根神経炎に関し、「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（多巣性運動 ニューロパチーを含む）の筋力低下の改善」として平成 11 年 6 月 16 日に製造販売承認済み（承認事項 一部変更承認済み）であり、今回の助成対象は「慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（多巣性運動ニューロパ チーを含む） 」の患者さんの再発予防を効能・効果へ追加する目的の開発です。 ※3 (20 薬)第 212 号について 指定を受けた再発・難治性の 4 疾患のうち、末梢性 T 細胞リンパ腫を製造販売承認申請時の効能・ 効果とする開発を助成対象としています。 ※4 (23 薬)第 250 号について 指定を受けた慢性リンパ性白血病のうち、「再発又は難治性の CD20 陽性の慢性リンパ性白血病」につい ては平成 25 年 3 月 25 日に製造販売承認済みであり、今回の助成対象は「未治療の慢性リンパ性白血病」 の患者さんの治療を効能・効果へ追加する目的の開発です。 ※5 (25 薬)第 308 号について 指定を受けた悪性黒色腫に対して、 「根治切除不能な悪性黒色腫」 （2mg/kg 3 週間間隔投与）については、 平成 26 年 7 月 4 日に製造販売承認済みであり、今回の助成対象は、化学療法未治療の根治切除不能な患 者への治療（3mg/kg 2 週間間隔投与）を目的とする開発です。 ※6 (26 薬)第 329 号について 「再発又は難治性の末梢性 T 細胞リンパ腫」製造販売承認申請 指定を受けた末梢性 T 細胞リンパ腫のうち、 時の効能・効果とする開発を助成対象としています。 本件に係る照会先： 大阪府茨木市彩都あさぎ 7-6-8 独立行政法人医薬基盤研究所 研究振興部 開発振興課 電話：072-641-9804 E-mail：[email protected]
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