2014 年 12 月 10 日 報道関係各位 この資料は、米バクスターインターナショナルインクが 2014 年 12 月 1 日に発表しましたプレスリリースを日本 語に翻訳再編集し、皆様のご参考に提供するものです。この資料の正式言語は英語であり、その内容およびその 解釈については英語が優先します。 ___________________________________________________________________ バクスター、血友病 A 治療用の、アドベイト（ADVATE）をベースにした半減期延 長型遺伝子組換え第 VIII 因子製剤、BAX855 を米国 FDA に承認申請 週 2 回の定期補充療法レジメンにより、出血時補充療法（On-Demand）との比較で、 年間出血率の中央値が 95％低減 __________________________________________________________________ 2014 年 12 月 1 日、米国イリノイ州ディアフィールド イリノイ州ディアフィールド、2014 年 12 月 1 日－バクスターインターナショナルインク（NYSE： BAX）は、アドベイト（ADVATE）［ルリオクトオコグ アルファ（遺伝子組換え） ］をベースにした 血友病 A 治療薬で、半減期延長型遺伝子組換え第 VIII 因子（rFVIII）製剤である BAX855 の生物製剤承 認申請（BLA）を米国食品医薬品局（FDA）に提出したことを本日発表しました。 「当社の後期臨床試験で得られたエビデンスは、BAX855 が、アドベイトによる 10 年以上の経験をさ らに発展させ、血友病 A の患者さんに対する重要な新治療選択肢となり得ることを示しています。 BAX855 は、世界中の患者さんのニーズを満たす、血友病コミュニティのための価値ある新しい治療 選択肢を開発するという当社の継続的なコミットメントを示すものです」と、バクスターのバイオサ イエンス事業部グローバル研究開発担当バイスプレジデントであるジョン・オーロフ（John Orloff, M.D.）は述べています。 今回の申請は 137 名の治療歴のある患者さん（PTP）を対象とした前向き、グローバル、多施設共同、 非盲検、2 群間、第 III 相試験で得られた肯定的結果に基づくものです。その結果は、BAX855 が 12 歳 以上の患者さんにおける出血時の止血管理および定期補充療法における主要エンドポイントを満たし たことを実証しました。 週 2 回の定期補充療法群の患者さんは、出血時補充療法群との比較で、ABR 中央値の 95％の低減を生 じました（それぞれ 1.9 vs. 41.5）。BAX855 は出血時の止血管理についても有効であり、出血エピソー ドの 96％は 1 回または 2 回の投与によりコントロールが得られました。BAX855 に対するインヒビタ ーの発生や、過敏症などの治療に関連する重篤な有害事象を生じた患者さんの報告はありませんでし た。製剤に関連して最もよく認められた（3 例）有害反応は頭痛でした。 当社は、今後数ヵ月で BAX855 のピボタル試験から得られる追加データを示す予定です。ピボタル試 験を完了した患者さんを対象とした継続試験が実施中であり、12 歳未満の治療歴のある重症血友病 A 患者さんを対象とした第 III 相試験が進行中です。当社は、小児試験の完了後、2016 年に欧州医薬品庁 に医薬品販売承認申請を行う予定です。承認後、BAX855 は、現在アドベイトの製造について承認さ れている製造所の一つである当社シンガポールの製造所において製造される予定です。 1 BAX855 は、世界で 10 年以上の実績を持つ全長第 VIII 因子であるアドベイトをベースとしたものです。 Nektar Therapeutics 社（NASDAQ：NKTR）との共同研究により、BAX855 は、体内でのたん白質の 活性期間を延ばすよう設計された独自開発のペグ化技術を活用しています。この独自開発技術は、慢 性疾患や重篤な疾患の治療用の多数の承認薬において 10 年以上にわたり用いられています。 アドベイトについて アドベイトは、血友病 A（先天性第 VIII 因子欠乏症つまり古典的血友病）の小児および成人患者さん に適応となる遺伝子組換え型抗血友病因子であり、以下を目的としています。 出血エピソードの止血管理 周術期管理 出血エピソードの予防や頻度低減を目的とした定期補充療法 アドベイトはヴォン・ヴィレブランド病(von Willebrand)の治療については適応となりません。 アドベイトの有効性・安全性プロファイルは実証されています。アドベイトは全長（完全な第 VIII 因 子遺伝子由来）の遺伝子組換え型第 VIII 因子製剤であり、いかなる血液由来添加物も用いることなく 加工されます。製造工程のいかなる段階でも血液由来成分を加えないため、血液由来添加物により伝 染する可能性のある伝染性病原体の潜在的リスクがありません。遺伝子組換え型第 VIII 因子治療によ る HIV、HBV、HCV の感染について確認された報告はありません。 アドベイトは世界で最もよく処方されている第 VIII 因子治療薬です。現在世界中の 64 ヵ国で承認され ており、その内訳は、米国、カナダ、EU28 ヵ国、アルジェリア、アルゼンチン、オーストラリア、ブ ラジル、チリ、中国、コロンビア、エクアドル、香港、アイスランド、イラク、イスラエル、日本、 クウェート、マカオ、マレーシア、メキシコ、モロッコ、ニュージーランド、ノルウェー、パナマ、 プエルトリコ、ロシア、サウジアラビア、セルビア、シンガポール、韓国、スリナム、スイス、台湾、 チュニジア、トルコ、ウクライナ、ウルグアイ、ベネズエラとなっています。 アドベイト［抗血友病因子（遺伝子組換え型）］の重要リスク情報の詳細 禁忌 アドベイトは、マウスまたはハムスターのたん白質あるいは本製剤の他の成分に対する、アナフィラ キシーなどの重篤な過敏症反応を有する患者さんでは禁忌となります。 警告＆注意 過敏症反応 アドベイトについて、アナフィラキシーなどのアレルギー型過敏症反応が報告されています。症状と してはめまい、知覚異常、発疹、紅潮、顔面腫脹、じん麻疹、呼吸困難、そう痒などがあります。 過敏症の症状が生じた場合はアドベイトを中止し、適切な救急処置を行ってください。 2 中和抗体 アドベイト投与後に、主に未治療の患者さん（PUP）および治療歴がわずかな患者さん（MTP）にお いて、中和抗体（インヒビター）が報告されています。すべての患者さんについて、適切な臨床的観 察および臨床検査により第 VIII 因子インヒビターの発生をモニターする必要があります。期待される 血漿第 VIII 因子活性レベルが得られなかったり、期待される用量で出血がコントロールされない場合 は、第 VIII 因子インヒビター濃度を測定するアッセイを施行して下さい。 有害反応 アドベイトで認められた重篤な有害反応は、過敏症反応と、第 VIII 因子に代わる治療法が必要となる 高力価のインヒビターの発生です。 臨床試験で最もよく認められた有害反応（頻度が被験者の 10％以上）は、発熱、頭痛、咳嗽、鼻咽頭 炎、嘔吐、関節痛、四肢損傷でした。 アドベイトの全体的な処方情報については以下のサイトをご覧ください。 http://www.baxter.com/downloads/healthcare_professionals/products/ADVATE_PI.pdf バクスターの血友病領域における取組みについて バクスターは、血友病領域において 60 年以上の実績があり、世界初となる治療法を数多く患者さんに提供してま いりました。業界随一の広範な血友病治療のポートフォリオを有し、各治療ステージに見合うさまざまな選択肢 を提供することにより、患者さん個別の選択に対応することが可能です。血友病治療の最適化と世界中の出血性 疾患の患者さんの生活改善に向けた研究に重点的に取り組んでいます。 バクスターインターナショナルインクについて バクスターインターナショナルインクは、その子会社を通して、血友病や免疫不全症、がん、感染症、腎疾患、 外傷などに対する医薬品・医療機器を開発および製造販売し、患者さんの救命や生命維持に貢献しています。多 様性に富んだグローバルヘルスケア企業として、医薬品、医療機器、およびバイオテクノロジーの専門技術を活 用し、世界の医療の向上に寄与する製品を創出します。 ＜本件に関するお問合せ先＞ バクスター株式会社 コーポレートコミュニケーション部 (03) 5961 7830 3
© Copyright 2024 Paperzz
