Autunno 2013
IL PROFESSOR GÖSTA GAHRTON RICEVE
L'11° PREMIO LIFE TIME ACHIEVEMENT ROBERT A. KYLE
L'11 giugno il Grand Hotel di Stoccolma, sede dell'assegnazione del Premio Nobel all'inizio
del XX secolo, ha ospitato la cerimonia di conferimento dell'11° Premio annuale Lifetime
Achievement Robert A. Kyle della International Myeloma Foundation all'eminente
ematologo svedese prof. Gösta Gahrton.
"È emozionante trovarsi in un luogo in cui sono avvenuti così tanti eventi fondamentali
nella storia della medicina", ha affermato Susie Novis, presidente e co-fondatore della IMF,
in apertura della serata di gala. "Desideriamo elogiare i risultati raggiunti dal dott. Gahrton
e i suoi contributi decennali per migliorare le vite dei pazienti di mieloma".
Il dott. Brian Durie, direttore generale e co-fondatore della IMF, ha dato il benvenuto al
pubblico di 144 partecipanti riunitisi per rendere onore al prof. Gahrton per i suoi
contributi nel campo del mieloma multiplo. Nel pubblico erano presenti otto precedenti
vincitori del Premio Kyle, tra cui colui che ha conferito il nome al premio, il dott. Robert
Kyle, il dott. Ken Anderson, il dott. Heinz Ludwig, il dott. Mario Boccadoro, il dott. Jesús
San Miguel, il prof. Douglas Joshua, il dott. Joan Bladé e il dott. Brian Durie.
Il Premio Lifetime Achievement Robert A. Kyle rende omaggio all'uomo che è considerato il "nonno" del trattamento antimieloma. In oltre 40 anni di servizio presso la Mayo Clinic, il dott. Kyle si è guadagnato il riconoscimento mondiale di pioniere e
leader rispettato del progresso di ricerca, trattamento clinico e istruzione relativi al mieloma. I vincitori del Premio Kyle sono
individui il cui lavoro nel settore del mieloma ha portato a
progressi significativi nella ricerca, nel trattamento e nella
cura dei pazienti di mieloma.
Nel discorso introduttivo, il dott. Durie ha ricordato l'incontro
con il dott. Robert Kyle all'inizio della propria carriera medica.
"Ero un giovanotto scozzese appena arrivato alla Mayo Clinic,
e chi mi toccò come mentore se non proprio il dott. Kyle?
Questo evento fortuito mi diede la possibilità di essere suo
allievo e di diventare suo amico. Poter conferire questo
premio stasera è per me un grande onore".
Il dott. Christer Paul, un professore di ematologia presso il
Karolinska Institutet, ha contribuito con alcune riflessioni personali e vicende divertenti sul prof. Gahrton, suo amico e
collaboratore presso il Karolinska Institutet da lunghi anni. "Per me è come un fratello maggiore", ha osservato il prof. Paul.
"Guardo sempre a lui come un esempio, e a volte ci litigo proprio come con un fratello maggiore".
Paul ha continuato illustrando i numerosi successi professionali del prof. Gahrton: "È professore di medicina da molti anni. È uno di
membri del comitato del Premio Nobel e in qualche modo ha avuto un ruolo fondamentale nell'assegnazione del Premio Nobel a
Don Thomas [nel 1990, per gli sviluppi nel trapianto di cellule e organi]. Ma", sottolinea il prof. Paul "ha anche altre frecce al suo
arco. È uno scalatore, un ottimo giocatore di tennis e un fantastico cacciatore".
Il dott. Ray Powles, primario di ematologia e oncologia presso il Cancer Centre di Londra, si aggiunge al coro di lodi per il prof.
Gahrton, che conosce da 42 anni. Un video emozionante ha riassunto la carriera del dott. Gahrton come pioniere nei trapianti di
midollo osseo, ricercatore nell'uso della terapia cellulare e genetica per il trattamento di disturbi ematici e autore di centinaia di
articoli scientifici. Nel video erano presenti affettuosi tributi da parte di colleghi e deliziose immagini della sua famiglia.
Accettando il premio, il dott. Gahrton sembrava
divertito da tutte queste lodi. "In momenti simili
credo sia opportuno prendere il tutto cum grano
salis", ha affermato con un sorriso. Anche lui, poi,
ha fatto delle riflessioni sulla propria esperienza
con il dott. Kyle. "Ricordo una volta in cui eravamo
in Polonia e ci eclissammo da un incontro per fare
una gita in barca sul fiume. Fu l'occasione per
conoscerci a fondo".
Quindi ha ringraziato "tutte le persone con cui ho
collaborato, dai tecnici di laboratorio al personale
degli ospedali" e la sua famiglia ("Senza mia moglie
Astrid non riuscirei a fare un bel niente!") nonché
"tutta la comunità di pazienti di mieloma!"
Il prof. Gahrton, inoltre, ha tessuto le lodi della IMF
e di Susie Novis. "Apprezzo molto la vostra onestà e
integrità. Apprezzo tutto quello che avete fatto", ha detto, aggiungendo poi: "Susie, sei una donna meravigliosa. Chi altri avrebbe
potuto costruire un'organizzazione così?"
Un trio di musica da camera ha fatto da sottofondo musicale mentre tutti e nove i vincitori del Premio Kyle si sono riuniti sul palco
per le foto e per scambiare due chiacchiere. Ancora una volta, lo spirito delle conquiste scientifiche ha riempito questa splendida
sala.
DARATUMUMAB:
Un nuovo promettente farmaco per il mieloma multiplo
a cura di Henk Lokhorst
Professore di ematologia, Clinica universitaria di Utrecht, Paesi Bassi
Daratumumab è un anticorpo monoclonale che è stato sviluppato per il trattamento del mieloma
multiplo. L'anticorpo è diretto contro CD38, una proteina che è presente sulla superficie delle cellule
plasmatiche del mieloma. Studi di laboratorio hanno dimostrato che le cellule plasmatiche del mieloma
possono essere eliminate efficientemente dall'anticorpo mediante cinque meccanismi diversi. Tra gli altri,
questi includono la citotossicità complemento-dipendente (complement dependent cytotoxicity, CDC) e
citotossicità cellulare anticorpo-dipendente (antibody dependent cellular cytotoxicity, ADCC). L'ADCC si
verifica quando l'anticorpo si lega al proprio recettore, CD38, e attiva le cellule immunitarie del paziente (le
cellule natural killer, NK) per distruggere specificamente le cellule del mieloma esprimenti la CD38.
Sulla base dell'efficacia altamente distruttiva contro le cellule del mieloma riscontrata in laboratorio, in numerosi centri europei è
stato avviato uno studio di Fase I/II, compresa la nostra struttura e il Dana-Farber Cancer Institute (Boston, USA). Nello studio di
Fase I sono stati valutati vari dosaggi di anticorpo, a partire da dosaggi molto bassi (0,005 mg/kg) che, una volta dimostratane la
sicurezza, sono stati aumentati nei pazienti successivi a dosaggi più elevati (24 mg/kg). Ai pazienti sono state somministrate otto
infusioni di anticorpo. Le prime due infusioni sono state somministrate a distanza di tre settimane, mentre le restanti sei sono
state somministrate settimanalmente. Tutti i pazienti avevano ricevuto un trattamento precedente a base di bortezomib e
lenalidomide e/o talidomide e il 75% era risultato refrattario sia a bortezomib e lenalidomide.
I risultati di questa porzione di Fase I dello studio di Fase I/II sono stati sorprendenti. Con la somministrazione di dosaggi fino a 24
mg/kg, non sono stati osservati effetti collaterali significativi. Dato ancora più significativo, questo gruppo di pazienti era stato
pesantemente pretrattato senza ulteriori opzioni di trattamento e con risposte tumorali indotte da daratumumab. Quando
valutati sulla base dei criteri di risposta ufficiali (dell'International Myeloma Working Group, IMWG) circa un terzo dei 32 pazienti
ha ottenuto una risposta (risposta minima [minimal response, MR]. o migliore). Circa due terzi dei pazienti hanno raggiunto una
risposta quando ha ricevuto dosaggi più elevati del farmaco (4-24 mg/kg) che hanno portato a concentrazioni ematiche di
farmaco adeguate nei pazienti. Un'efficacia così elevata è molto insolita per uno studio di Fase I, il cui obiettivo principale è quello
di stabilire la sicurezza di un farmaco.
In questo momento è in corso la porzione di Fase II dello studio per determinare il dosaggio ottimale e il programma di
somministrazione del farmaco, nonché i prefarmaci ottimali. Sulla base di questi risultati preliminari, a daratumumab è stata
assegnata una designazione di terapia rivoluzionaria da parte della Food and Drug Administration (FDA).
Studi condotti nel nostro laboratorio hanno anche dimostrato che lenalidomide potrebbe potenziare l'efficacia di daratumumab.
Come menzionato in precedenza, l'ADCC con reclutamento di cellule NK è probabilmente uno dei maggiori meccanismi di
distruzione di daratumumab. Dato che lenalidomide stimola le cellule NK, sembra logico somministrare ai pazienti daratumumab
in combinazione a lenalidomide. Attualmente, uno studio di Fase I/II con questa combinazione è in corso in Europa e presso il
centro Dana-Farber. I primi risultati dello studio saranno presentati in occasione di ASH 2013 a New Orleans, negli USA.
Personalmente ritengo che la terapia a base di anticorpi monoclonali, di cui daratumumab sembra essere il più promettente,
rivoluzionerà completamente il paesaggio della terapia del mieloma. Dopo l'introduzione dell'inibizione del proteasoma e
numerose generazioni di IMiD, l'applicazione della terapia a base di anticorpi monoclonali potrebbe apportare un miglioramento
significativo dell'aspettativa di vita dei pazienti affetti da mieloma, molto probabilmente in combinazione con i farmaci antimieloma già affermati come lenalidomide e/o bortezomib.
Mesi entusiasmanti attendono la IMF Black Swan Research Initiative
a cura del dott. Brian G.M. Durie
Questo autunno è stato un periodo impegnativo per il team Black Swan Research Initiative™ (BSRI™)
della International Myeloma Foundation. Stiamo lavorando dietro le quinte per porre delle basi che
saranno essenziali per poter fare rapidi progressi nei prossimi mesi: ci attende un periodo
entusiasmante.
In varie città del mondo, i membri della squadra BSRI stanno progettando delle sperimentazioni
cliniche, analizzando dati relativi a migliaia di pazienti con mieloma e standardizzando le sofisticate
tecniche di analisi che ci diranno quando non ci sarà più malattia minima residua (minimal residual
disease, MRD) MRD-Zero™.
Abbiamo già terminato il lavoro su come definire e identificare clinicamente la MRD-Zero. Stiamo
riesaminando studi precedenti per raccogliere nuove informazioni sulla MRD-Zero e le risposte al trattamento che potrebbero
indicare una cura.
Il 25 ottobre vari membri della squadra BSRI si incontreranno a New York per un mini-vertice per riferire i progressi e stabilire i
prossimi passi della nostra iniziativa di ricerca. E l'intera squadra BSRI si riunirà a dicembre in preparazione all'Incontro annuale
2013 della American Society of Hematology (ASH). Mentre continuiamo a collaborare tramite telefono ed e-mail, queste riunioni
faccia a faccia rappresentano l'opportunità per scambiare idee, mettere in discussione concetti e far avanzare il progetto.
Entro la fine dell'anno, la squadra BSRI è pronta per cominciare a provare vari approcci terapeutici simultaneamente,
incorporando nuove terapie nelle sperimentazioni via via che vengono approvate. Inoltre, stiamo esaminando nuove
combinazioni di farmaci già studiate in sperimentazioni cliniche come guida per i nostri prossimi passaggi alla ricerca della cura.
Seguendo il nostro esempio, anche altri stanno intensificando i propri sforzi di ricerca contro il mieloma. Si tratta di ottime notizie
per i pazienti affetti da mieloma, oltre al fatto che nella scienza è particolarmente utile avere varie persone che esaminano dati in
modo diverso. Tuttavia, BSRI si contraddistingue in quanto progetto di ricerca vero e proprio, il cui obiettivo è trovare una cura
funzionale per il mieloma, e non a costituire una piattaforma dall'accesso aperto volta a sostenere la ricerca esterna.
Il suo approccio esclusivo si distingue da altri sforzi di ricerca sul mieloma per alcuni aspetti fondamentali:
• Uno dei principi fondamentali di BSRI è che molti pazienti potrebbero essere curati e non lo sanno, poiché prima non avevamo a
disposizione le sofisticate analisi necessarie a determinare che era stato ottenuto la MRD-Zero. Servendoci delle procedure più
recenti che comprendono la citometria a flusso e il sequenziamento completo del DNA, saremo in grado di rilevare fino a meno di
una cellula per milione di mieloma. Pertanto possiamo identificare chi è stato curato e quali combinazioni terapeutiche sono state
utilizzate.
• L'uso della tecnologia big data per individuare singole differenze, come fanno altri, è costoso, difficile e richiede molto tempo. La
strategia di BSRI, che prevede l'uso dei big data per individuare le somiglianze tra pazienti, è decisamente più sensata. Se i
protocolli di analisi di BSRI individuano, ad esempio, un paziente con caratteristiche di "Categoria A" che ha raggiunto la MRDZero, lo stesso piano terapeutico può essere utilizzato anche per altri appartenenti alla medesima categoria. Il regime terapeutico
del paziente curato funzionerà anche per tutti gli altri pazienti simili? No, ma quando funziona, fornirà un nuovo gruppo di
caratteristiche più precise, una cosiddetta "Categoria A-1" che risponde in modo simile. E via dicendo.
• Altri stanno cercando di utilizzare dati molecolari individuali per sviluppare nuovi recettori farmaceutici. In altre parole, trovate
una mutazione e usatela come target. Meglio evitare le mutazioni che si verificano nelle cellule del mieloma nel tempo trattando il
mieloma nelle primissime fasi. BSRI propone di somministrare la terapia il cui funzionamento è noto in combinazione a
meccanismi multipli, e quindi di applicare tecniche migliorate di rilevamento per monitorare tale terapia (e determinare cosa
funzioni) fin dalle prime fasi della malattia.
La ricerca globale e lo sviluppo onnicomprensivi sono costosi. Questo mese stiamo finalizzando dei contratti di finanziamento
parziale atti ad acquistare le attrezzature di analisi più sofisticate necessarie per le nostre ricerche e per sostenere le squadre di
ricercatori.
Le donazioni private rappresentano ancora il pilastro del lavoro della IMF e stiamo progettando di includere il BSRI nel gala
annuale di raccolta fondi che si terrà a novembre.
Inoltre ci auguriamo che pensiate di fare una donazione alla Black Swan Research Initiative. Con il vostro aiuto, riusciremo presto a
colmare il divario che separa la remissione a lungo termine dalla cura vera e propria.
Formazione e consapevolezza
La collaborazione globale rafforza la difesa dei pazienti
a cura di Arin Assero
Vice presidente della IMF, Global Advocacy
Giovedì 13 giugno a Stoccolma, in Svezia, ho avuto l'onore di ospitare il vertice inaugurale dei leader globali (Global Leaders
Summit, GLS) della International Myeloma Foundation, che ha riunito i leader di gruppi di difesa dei diritti dei pazienti di Canada,
Israele, Italia, Corea, America Latina, Spagna, Svezia, Turchia, Regno Unito e Stati Uniti. Il nostro obiettivo era valutare i problemi
più critici che i pazienti devono affrontare in tutto il mondo e avviare una collaborazione per aiutare a trovare soluzioni.
I partecipanti al vertice sono stati entusiasti di incontrare altri leader per la difesa di pazienti affetti da
mieloma e tumori del sangue, che condividono gli stessi obiettivi e missioni. Tutte le organizzazioni
rappresentate concentrano il proprio lavoro nelle medesime quattro aree: formazione, ricerca, difesa e
supporto ai pazienti. E mentre i leader hanno vari gradi di conoscenza ed esperienza, i pazienti di cui
sono al servizio condividono le stesse preoccupazioni: la necessità di una diagnosi precoce, l'accesso a
nuove terapie e cure di supporto, aiuto per riuscire ad affrontare gli effetti collaterali delle terapie e i
problemi psico-sociali, nonché per affrontare l'impatto finanziario del mieloma sui pazienti e le loro
famiglie.
Dopo le presentazioni e la discussione generale, abbiamo aperto lo spazio al brainstorming. I
partecipanti si sono suddivisi in piccoli gruppi di lavoro, avviando intense conversazioni su argomenti
quali diagnosi precoce, accesso alle terapie e consapevolezza sulla malattia. Ciascun gruppo ha identificato delle possibili
soluzioni e opportunità per affrontare queste problematiche in modo collaborativo. Abbiamo fatto dei progressi, ma era chiaro
che non c'era abbastanza tempo per decidere dove iniziare il nostro lavoro, e che organizzarsi in un gruppo sarebbe stato
essenziale per riuscire a progredire con successo.
Alla luce di ciò, abbiamo deciso di creare la Global Myeloma Alliance (GMA) per rafforzare la voce della comunità di persone
affette da mieloma a livello internazionale. La nostra missione è quella di collaborare per migliorare la qualità di vita dei pazienti
attraverso la difesa dei loro diritti, il sostegno per l'approvazione di nuovi farmaci e un maggiore accesso alle terapie. Inoltre
abbiamo previsto uno scambio di migliori pratiche tra gruppi di pazienti per creare consapevolezza relativa al mieloma multiplo e
a quanto esso incida sulle vite dei pazienti e delle loro famiglie in tutto il mondo.
La GMA si riunirà nuovamente a New Orleans a dicembre per stabilire i prossimi passi e i programmi per il nostro primo progetto
di collaborazione. Grazie alla conoscenza, all'esperienza e alla dedizione dei nostri colleghi a livello internazionale, sono certa che
riusciremo a incidere positivamente sulle vite dei pazienti di mieloma in tutto il mondo.
Desidero ringraziare tutti coloro che hanno partecipato al vertice GLS di Stoccolma: la vostra passione e il vostro impegno per i
pazienti sono una grande fonte d'ispirazione!
Desidero
inoltre
ringraziare:
Asli
Ortakmac e Serdar Erdogan (Miyelomla
Yaşam, Turchia); Eric Low (amministratore
delegato, Myeloma UK); Chul Hwan Lee
(direttore esecutivo, Korean Blood Cancer
Association); Jung Suk Park (direttore,
Korean Blood Cancer Association);
Christine Battistini (presidente, IMF Latin
America);
Diego
Villalón
Garcia
(coordinatore
volontari,
Asociaciòn
Linfoma Mieloma y Leucemia/Direttore
Area Psico-sociale, GePac); Aldo Del Col
(Myeloma Canada); Maria Rita Grattarola
(responsabile
divisione
pazienti,
Associazione Italiana contro le Leucemie,
Linfomi e Mieloma); Felice Bombaci
(Gruppo AIL Pazienti LMC); Kerstin Holmberg (presidente, Blodcancerforbündet); Hasse Sandberg (segretario, Blodcancerforbündet);
Jack Aiello (corresponsabile, San Francisco Bay Area Myeloma Support Group) e Paula Asulay (AMEN, Israele).
Affiliati internazionali
IMF nella Repubblica Ceca
a cura di Nadia Elkebir, IMF Director Europe/Middle East Medical Education & Patient Liaison
La International Myeloma Foundation, in collaborazione con Mnohočetný Myelom Klub Pacientů (il "Club
Mieloma", l'associazione dei pazienti con mieloma della Repubblica Ceca) e con il Gruppo mieloma ceco,
hanno ospitato una riunione di pazienti presso Mikoluv, nella Repubblica Ceca, a settembre. La riunione di
due giorni ha visto la partecipazione di oltre 100 persone, tra medici, pazienti e familiari di pazienti con
mieloma.
L'incontro è stato aperto da un discorso del dott. Roman Hájek, che includeva presentazioni di
aggiornamento medico da parte di specialisti del mieloma del Gruppo mieloma ceco, un'associazione
medica di specialisti del mieloma dedicata a trattamento e ricerca che festeggerà il proprio decimo anniversario nel 2014.
Josef Hájek, presidente del Club mieloma e affetto da mieloma lui stesso, ha comunicato gli aggiornamenti relativi alle attività dei
pazienti cechi ed è stato fonte d'ispirazione per i partecipanti. Nonostante la sua prognosi non sia delle migliori, era
estremamente ottimista. Il suo lavoro volto al sostegno di altri pazienti e all'incoraggiamento del progresso del trattamento antimieloma nella Repubblica Ceca è davvero notevole.
Era presente all'incontro anche il dott. Miroslav Hrianka, presidente della Slovakia Myeloma Society, il quale ha parlato delle
attività del proprio gruppo e dello scenario relativo al trattamento dei pazienti in Slovacchia. È meraviglioso vedere come le
comunità di pazienti con mieloma di Repubblica Ceca e Slovacchia collaborino e si sostengano a vicenda.
Altri punti importanti dell'incontro sono stati gli interventi di tre pazienti affetti da mieloma. Le loro storie raccontavano di come si
stiano godendo la vita e stiano provando cose nuove, e sono state fonte d'ispirazione per tutti i presenti. Sempre in linea con il
tema di una vita attiva, c'è stata anche una presentazione sui benefici dello yoga per i pazienti con mieloma - per la mente, per il
corpo, e anche come opportunità per incontrare altri pazienti ed essere attivi insieme.
Oltre ai messaggi di speranza e a numerosi e vivaci interventi nel corso dell'intero incontro, uno spettacolo dal vivo di musica e
danza ceca tradizionale ha assicurato il divertimento dei partecipanti!
Siamo già ansiosi di collaborare a stretto contatto con i gruppi mieloma cechi e slovacchi per programmare l'incontro del
prossimo anno. MT
L'incontro dei pazienti con mieloma cechi ha visto la partecipazione di oltre 100 persone, tra medici, pazienti e familiari
La ricerca dell'IMWG al centro del vertice di Stoccolma
a cura del dott. Brian G.M. Durie
Oltre 70 dei maggiori esperti di mieloma al mondo, provenienti da 29 Paesi, si sono riuniti a Stoccolma l'11 giugno per il 4o vertice
annuale del Gruppo di lavoro internazionale sul mieloma (International Myeloma Working Group, IMWG). Ogni anno, il vertice
organizzato dalla International Myeloma Foundation riunisce ricercatori da tutto il mondo per parlare di argomenti di vitale
importanza per la comunità dei pazienti di mieloma.
Quest'anno un cambiamento di formato ha stimolato il brainstorming tra i partecipanti più di quanto fosse mai successo in
precedenza. Dall'auditorium principale, dove si è tenuto il programma formale della IMWG, tutti si sono trasferiti nelle sale
conferenza più intime adiacenti. Qui i ricercatori si sono scambiati con entusiasmo idee sulle problematiche principali inerenti al
mieloma, quali terapia di prima linea, terapia di mantenimento, trapianto, valutazione del rischio cardiovascolare e malattia
minima residua (minimal residual disease, MRD). Uno degli argomenti più discussi quest'anno in entrambi i contesti del vertice
IMWG era la necessità di giungere a un accordo per definire il "mieloma precoce". Un altro argomento molto gettonato riguardava
con quanto anticipo iniziare il trattamento del mieloma. Una presentazione molto attesa potrebbe averci aiutato a trovare delle
possibili risposte.
La dott.ssa Maria-Victoria Mateos ha riferito i risultati della sperimentazione randomizzata sul
mieloma asintomatico (smoldering) ad alto rischio condotta dall'Università di Salamanca, che
hanno evidenziato un vantaggio di sopravvivenza per i pazienti di mieloma asintomatico ad
alto rischio che hanno ricevuto una terapia a base di lenalidomide-dexametasone rispetto ai
pazienti non sottoposti a terapia. La discussione era incentrata sulla modalità di
identificazione dei pazienti che possono essere classificati come affetti da "mieloma precoce
attivo" e sulla selezione di una terapia adeguata per il mieloma "sintomatico" o "CRABpositivo". Ciò implicherebbe che i pazienti con mieloma asintomatico di livello inferiore non
sarebbero trattati.
Le due questioni importanti sollevate dallo studio sono: 1) Come definire ciò che ora viene denominato mieloma "CRABnegativo"? Il nome dovrebbe essere modificato in "mieloma attivo precoce"? E 2) La normale terapia anti-mieloma va
raccomandata per questo nuovo sottogruppo "CRAB-negativo"? Questo è il punto in cui il format di discussione (sia nelle sessioni
aperte sia nei gruppi di lavoro) si è rivelato efficace, stimolando il massimo contributo da parte degli esperti di mieloma.
Fortunatamente erano disponibili studi e pubblicazioni adatti a guidare il cammino, provenienti in particolare dalle équipe della
Mayo Clinic e dell'Università di Salamanca, nonché le conferme delle équipe di USA, NCI e dell'Università di Atene.
I partecipanti al vertice hanno concordato che è prioritario esaminare attentamente tutti questi parametri e altri parametri come
base per definire chiaramente il "mieloma attivo precoce" il prima possibile, servendosi di procedure di valutazione ampiamente
disponibili.
Inoltre i membri della IMWG hanno concordato sul fatto che questo sottogruppo è uno dei più ben disposti nei confronti degli
approcci curativi alla terapia, collegati direttamente alla Black Swan Research Initiative™ della IMF.
I ricercatori e i pazienti di mieloma di tutto il mondo sono stati in grado di avere un assaggio di alcune delle scoperte e
dell'entusiasmo generati in occasione del vertice IMWG grazie alla magia della tecnologia moderna. Ho avuto il piacere di svolgere
il ruolo di moderatore al terzo appuntamento della serie di conferenze IMWG "Comprendere il trattamento", una discussione del
comitato trasmessa dal vivo con i dottori Antonio Palumbo, Ola Landgren e Joseph Mikhael. Gli argomenti trattati nel webcast
(archiviati sul sito http://tinyurl.com/IMWG2013webcast) vanno dalle opzioni terapeutiche di prima linea al mantenimento, dalle
malignità primarie secondarie al punto di vista dei singoli sulle nuove idee per il futuro. In altre parole, c'è molta carne al fuoco.
Fortunatamente, un gruppo fantastico di tre ricercatori ha provveduto a bilanciare questi argomenti per il pubblico che si è
collegato da tutto il mondo.
Nel corso del webcast è stata sollevata una questione determinante: "Se dovessimo identificare i pazienti di mieloma per una
potenziale terapia prima che emergano caratteristiche (cliniche) CRAB, a che categoria apparterrebbe questo gruppo pre-CRAB?"
La risposta del dott. Joseph Mikhael: "LOBSTER" (gioco di parole tra "CRAB", che significa "granchio" e "LOBSTER", "aragosta", NdT)
ha suscitato una gran risata da parte di comitato e pubblico, e si è rivelata un ottimo punto di chiusura, con il dott. Mikhael che
rifletteva sui dettagli di questo potenziale acronimo!
a sera successiva, cronisti internazionali e rappresentanti dei pazienti si sono riuniti per sentire le ultime novità relative alla ricerca
e al trattamento del mieloma in occasione del Workshop internazionale dei giornalisti presentato dalla IMF e da Myeloma Canada,
e tenutosi presso lo spettacolare Museo svedese della fotografia di Stoccolma, un antico edificio doganale restaurato che si
affaccia sull'acqua. (Archivio disponibile sul sito: http://tinyurl.com/IJW-2013.)
Il comitato di esperti della serata comprendeva la presidentessa della IMF Susie Novis, Aldo Del Col (Myeloma Canada), il
sottoscritto, il dott. Paul Richardson (Dana-Farber Cancer Institute) e il dott. Xavier Leleu (Lille, Francia). Il tema del workshop era
"l'impatto dell'innovazione". Ho iniziato illustrando l'impatto della penicillina nel settore delle malattie infettive, cui mi sono
ricollegato per riassumere il raddoppiamento della sopravvivenza da mieloma (ora in media superiore a sette anni) grazie
all'avvento di nuove terapie: talidomide, Velcade, Revlimid e le altre più recenti introduzioni nell'armamentario del mieloma.
Il dott. Leleu ha riassunto i risultati estremamente positivi ottenuti con il nuovo agente immunomodulante pomalidomide
(Pomalyst®), che ha ottenuto l'approvazione dell'FDA all'inizio del 2013 e l'approvazione europea (Agenzia europea dei medicinali)
quest'estate. Il dott. Richardson si è concentrato sui risultati ottenuti con gli inibitori del proteasoma (Velcade® e carfilzomib
[Kyprolis ®]), enfatizzando i risultati molto incoraggianti ottenuti con Kyprolis, che hanno portato all'approvazione dell'FDA per
tale agente. Inoltre, ha passato in rassegna il gruppo di nuovi agenti protagonisti dello sviluppo farmacologico, in particolar modo
elotuzumab, gli inibitori degli istoni deacetilasi (histone deacetylase, HDAC) e i composti inibitori della CD38, che di recente
hanno ottenuto lo stato di valutazione accelerato speciale o di "scoperta fondamentale" da parte dell'FDA.
Via via che le presentazioni e le discussioni interessantissime e stimolanti volgevano al termine a Stoccolma, si avvertiva un senso
di forte soddisfazione nell'aria. Tuttavia, resta valido ciò che è vero per tutti gli sforzi scientifici: più sappiamo, più domande
sorgono. Fortunatamente le discussioni del gruppo potranno proseguire ai tavoli della colazione di lavoro in occasione
dell'incontro della American Society of Hematology (ASH) che si terrà a New Orleans a dicembre di quest'anno, nonché in
occasione del quinto vertice annuale della IMWG che si terrà a Milano nel 2014.
SCHEDA DELLA SPERIMENTAZIONE: DENOSUMAB
Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT01345019
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