scarica il documento completo dei protocolli di cura in attesa di

GOLD FOR KIDS, L’IMPEGNO DI
FONDAZIONE UMBERTO VERONESI
NELL’ONCOLOGIA PEDIATRICA:
COSA VORREMMO FARE NEL 2015
Nel 2014 nasce il progetto Gold for Kids di Fondazione Umberto Veronesi a sostegno dell’oncologia pediatrica. L’obiettivo di Gold for Kids è sostenere le migliori cure secondo i più elevati standard internazionali per
i pazienti di oggi e favorire la ricerca clinica per i pazienti di domani. Per fare questo, Fondazione Umberto
Veronesi lavora in sinergia con AIEOP (Associazione Italiana di Ematologia e Oncologia Pediatrica) e la sua
fondazione, FIEOP, a cui vengono devoluti i fondi raccolti per sostenere le spese di apertura dei protocolli di
cura. Grazie alla generosità di molti, nel 2014 sono stati raccolti 130.000 euro che hanno permesso l’apertura di quattro protocolli di cura. Nel 2015 vorremmo fare ancora di più. Ecco alcuni dei protocolli di cura in
attesa di essere attivati.
LEUCEMIE NON LINFOBLASTICHE (MIELOIDI)
Le leucemie non linfoblastiche sono un gruppo eterogeneo di tumori ematologici ma accumunati da alcune connotazioni biologiche e cliniche peculiari. Sono una malattia rara nel bambino, rappresentando circa il 15-20% delle leucemie acute dell’età pediatrica. In Italia, ogni anno, si ammalano di leucemie acute mieloidi (LAM) circa 60-70 bambini d’età compresa tra 0 e 15 anni.
> PROTOCOLLO LAM 2013: IMPLEMENTAZIONE DI UN REGISTRO
CENTRO COORDINATORE NAZIONALE: Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma
PAZIENTI: 60 all’anno
FASCIA DI ETÀ: 0-18
DURATA: 5 anni
COSTI IPOTIZZABILI: implementazione di database/registro per la raccolta epidemiologica dei dati: 18000 euro.
> PROTOCOLLO AML RELAPSED: LEUCEMIA ACUTA MIELOIDE REFRATTARIA ALLE CURE O IN RECIDIVA
STUDIO INTERNAZIONALE. CENTRO COORDINATORE PER L’ITALIA: Ospedale San Gerardo di Monza
PAZIENTI: 12-15 all’anno
FASCIA DI ETÀ: 0-18
DURATA: 5 anni
COSTI IPOTIZZABILI: i costi tra gestione, assicurazione, testi diagnostici aggiuntivi, monitoraggi, farmacovigilanza, si aggirano
introno ai 2.500-3000 euro per paziente per anno. Globalmente 35-40.000 euro per anno.
LINFOMI NON HODGKIN
I linfomi non Hodgkin sono un gruppo eterogeneo di tumori legati alla moltiplicazione anomala delle cellule linfoidi del sangue,
come i linfociti, all’interno dei linfonodi. I linfomi non Hodgkin rappresentano circa il 7-8% dei tumori del bambino, colpiscono
tutte le età dell’infanzia ma sono molto rari al di sotto di 2 anni e prevalgono nel sesso maschile. La terapia si basa su una
chemioterapia intensiva diversificata a seconda delle caratteristiche istologiche delle cellule del linfoma. La prognosi è relativamente buona, con una prospettiva di guarigione a 5 anni del 70%.
> PROTOCOLLO DI REGISTRO LBL 2014
Il nuovo registro europeo LBL 2014 è stato ideato con lo scopo di individuare i fattori prognostici biologici per i pazienti affetti da
linfomi linfoblastici di età compresa tra 0 e 18 anni. Il linfoma linfoblastico rappresenta il secondo sottotipo di linfoma non
Hodgkin per frequenza e annualmente vengono registrati in Italia circa 30 casi. L’obiettivo del registro LBL 2014 è quello di
studiare nuovi marcatori su prelievi biologici per identificare fattori di rischio e delineare una chemioterapia ancor più specifica.
STUDIO INTERNAZIONALE. CENTRO COORDINATORE PER L’ITALIA: Azienda Ospedaliera di Padova.
PAZIENTI: 30 all’anno
FASCIA DI ETÀ: 0-18
DURATA: 2 anni
COSTI IPOTIZZABILI: i maggiori costi di gestione sono rappresentati dai numerosi studi biologici che dovranno essere eseguiti
alla diagnosi per cercare di stratificare il paziente in un gruppo di rischio più adeguato e per la centralizzazione dei campioni
biologici nel laboratorio di pertinenza. Altri possibili costi sono rappresentati dalla gestione dei database in cui devono essere
regolarmente aggiornate le informazioni cliniche e biologiche per tutti i pazienti italiani e per il trasferimento dei dati nel database internazionale. Il costo stimato per paziente all’anno è di circa 800 euro.
> PROTOCOLLO ALCL 2014 PER IL TRATTAMENTO DEI LINFOMI ANAPLASTICI A GRANDI CELLULE (ALCL)
La sperimentazione clinica internazionale ALCL 2014 rappresenterà il nuovo protocollo per il trattamento dei linfomi anaplastici
a grandi cellule (ALCL) in pazienti di età compresa tra 0 e 18 anni. I linfomi ALCL rappresentano circa il 10% dei linfomi non
Hodgkin e annualmente in Italia vengono trattati circa 20 nuovi casi.
I pazienti arruolati nel nuovo protocollo verranno randomizzati per ricevere un nuovo farmaco sperimentale dopo essere stati
stratificati in gruppi di rischio. La definizione del gruppo di rischio sarà possibile solo eseguendo alcuni studi biologici al momento
della diagnosi. In aggiunta, dovranno essere eseguiti controlli nel tempo per valutare la risposta alle terapie.
STUDIO INTERNAZIONALE. CENTRO COORDINATORE PER L’ITALIA: Azienda Ospedaliera di Padova.
PAZIENTI: 20 all’anno
FASCIA DI ETÀ: 0-18
DURATA: 5 anni
COSTI IPOTIZZABILI: il costo di gestione per gli studi biologici e per la registrazione dei dati negli opportuni database è circa 600
euro per paziente all’anno.
TUMORI CEREBRALI
I tumori del sistema nervoso centrale rappresentano per incidenza la seconda neoplasia dell’età pediatrica dopo le leucemie.
Sono i tumori solidi più comune nei primi 15 anni di vita e rappresentano il 20-25% di tutte i tumori pediatrici. In Italia, si ammalano ogni anno tra 400 e 450 bambini. Circa la metà dei tumori origina nella fossa posteriore del sistema nervoso centrale e,
tra questi, il medulloblastoma, l’astrocitoma cerebellare, i tumori del tronco encefalico, l’ependimoma ed il tumore teratoide-rabdoide atipico sono i più frequenti.
> PROTOCOLLO PNET5 MB: DUPLICE STUDIO INTERNAZIONALE SUL TRATTAMENTO DEL MEDULLOBLASTOMA IN BAMBINI DI
ETÀ SUPERIORE AI 3 ANNI
STUDIO SIOP (SOCIETÀ INTERNAZIONALE DI ONCOLOGIA PEDIATRICA) INTERNAZIONALE. CENTRO COORDINATORE PER
L’ITALIA: Istituto Nazionale dei Tumori di Milano
PAZIENTI: 15 all’anno
FASCIA DI ETÀ: da 3 a 22 anni
DURATA: 6 anni
COSTI IPOTIZZABILI: costi di gestione, assicurazione, registrazione elettronica dei pazienti, centralizzazione istologica, monitoraggio di circa 750 euro a paziente per anno, globalmente 67500 per i sei anni.
> PROTOCOLLO PROSPETTICO PER LA DIAGNOSI E IL TRATTAMENTO DI BAMBINI, ADOLESCENTI E GIOVANI ADULTI CON EPENDIMOMA INTRACRANICO
STUDIO SIOP (SOCIETÀ INTERNAZIONALE DI ONCOLOGIA PEDIATRICA) INTERNAZIONALE. CENTRO COORDINATORE PER
L’ITALIA: Istituto Nazionale dei Tumori di Milano
PAZIENTI: 15 all’anno
DURATA: 5 anni
COSTI IPOTIZZABILI: costi di gestione, assicurazione, registrazione elettronica dei pazienti, centralizzazione istologica, monitoraggio sono circa 67500 euro globali.
NEUROBLASTOMA
Il neuroblastoma è un tumore maligno del sistema nervoso autonomo periferico e si origina dalle cellule che formano i gangli
simpatici e la ghiandola midollare del surrene. In due terzi dei casi il neuroblastoma si presenta come una massa addominale,
a partenza dai gangli paravertebrali o dalle ghiandole surrenali con vaghi sintomi legati alla compressione degli organi della
cavità addominale. Per frequenza il neuroblastoma è il terzo tra i tumori pediatrici dopo leucemie e tumori del sistema nervoso
centrale: rappresenta il tumore solido più frequente nei soggetti d’età inferiore ai 5 anni, e costituisce il 7-10% di tutte le
neoplasie osservate in età inferiore ai 15 anni, pari a 130 nuovi casi all’anno in Italia. L’età media alla diagnosi è attorno ai 2
anni, il 90% dei casi è diagnosticato prima dei 6 anni ed è eccezionale nell’adolescente e nell’adulto.
> PROTOCOLLO BEACON PER IL NEUROBLASTOMA AD ALTO RISCHIO IN RECIDIVA
STUDIO INTERNAZIONALE SIOPEN (INTERNTIONAL SOCIETY OF PAEDIATRIC ONCOLOGY EUROPE NEUROBLASTOMA).
CENTRO COORDINATORE PER L’ITALIA: Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma
PAZIENTI: 20 in totale
FASCIA DI ETÀ: 0-18
DURATA: 5 anni
COSTI IPOTIZZABILI: il costo di gestione a paziente: 30-35000 euro.
> PROTOCOLLO VERITAS PER NEUROBLASTOMA AD ALTO RISCHIO IN STADIO IV NON RESPONSIVO A TERAPIA D'INDUZIONE
STUDIO INTERNAZIONALE SIOPEN (INTERNTIONAL SOCIETY OF PAEDIATRIC ONCOLOGY EUROPE NEUROBLASTOMA).
CENTRO COORDINATORE PER L’ITALIA: Ospedale Gaslini di Genova
PAZIENTI: 15-20 in totale
FASCIA DI ETÀ: 0-18
DURATA: 5 anni
COSTI IPOTIZZABILI: il costo di gestione a paziente: 80.000 euro.
SARCOMI DELLE PARTI MOLLI
I sarcomi delle parti molli costituiscono un gruppo eterogeneo di tumori maligni con localizzazione extrascheletrica, ad esempio
nel tessuto connettivo, adiposo o muscolare, e possono insorgere in diversi sedi dell’organismo. In età pediatrica più della metà
dei casi è rappresentata dal rabdomiosarcoma, un tumore ad alto grado di malignità peculiare del bambino e dell’adolescente,
caratterizzato in genere da elevata responsività a chemioterapia e radioterapia. Il resto dei casi rappresenta il vasto ed eterogeneo gruppo di sarcomi “non-rabdomiosarcoma”, alcuni più tipici dell’età adulta - ma presenti anche nel bambino come sarcoma
sinoviale, leiomiosarcoma, liposarcoma- altri peculiari dell’età pediatrica, come il fibrosarcoma congenito.
> PROTOCOLLO DI CURA IRIVA
Una strategia innovativa per i pazienti con rabdomiosarcoma e altri tumori solidi in età pediatrica. Lo scopo di questo progetto è
verificare l'efficacia e la fattibilità di un nuovo approccio terapeutico in pazienti affetti da rabdomiosarcoma e altri tumori solidi
resistenti al trattamento convenzionale.
STUDIO INTERNAZIONALE EPSSG (EUROPEAN PAEDIATRIC SOFT TISSUE SARCOMA STUDY GROUP). CENTRO COORDINATORE
PER L’ITALIA: Azienda Ospedaliera di Padova.
PAZIENTI: 54 in totale
FASCIA DI ETÀ: 0-21
DURATA: 3 anni
COSTI IPOTIZZABILI: costi di assicurazione, centralizzazione dei campioni, analisi, monitoraggio: circa 3000 euro a paziente.
TUMORE DI WILMS
Il tumore di Wilms o nefroblastoma è un tumore a carico del rene. Rappresenta a tutt'oggi un esempio dei progressi raggiunti
nella cura delle neoplasie pediatriche. L'elaborazione di approcci multidisciplinari con chemio-radioterapia pre e/o post-chirurgica ha permesso di migliorarne le possibilità di cura, ottenendo sopravvivenza dell'80-90%. Il Tumore di Wilms insorge nel
75% dei casi prima dei 5 anni d'età, con un'incidenza annua di 7 casi/milione.
> PROTOCOLLO DI NUOVO REGISTRO SIOP PER TUMORI RENALI
Il protocollo base ha lo scopo di registrare tutti i tumori renali pediatrici e fornire raccomandazioni terapeutiche per tutti.
STUDIO SIOP (SOCIETÀ INTERNAZIONALE DI ONCOLOGIA PEDIATRICA) INTERNAZIONALE. CENTRO COORDINATORE PER
L’ITALIA: Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.
PAZIENTI: 70 all’anno
FASCIA DI ETÀ: 0-18
DURATA: 5 anni
COSTI IPOTIZZABILI: 30.000 euro all’anno
> PROTOCOLLO PER TUMORE DI WILMS METASTATICO ALLA DIAGNOSI
STUDIO SIOP (SOCIETÀ INTERNAZIONALE DI ONCOLOGIA PEDIATRICA) INTERNAZIONALE. CENTRO COORDINATORE PER
L’ITALIA: Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.
PAZIENTI: 10-15 all’anno
FASCIA DI ETÀ: 0-18
DURATA: 5 anni
COSTI IPOTIZZABILI: costi di assicurazione, centralizzazione dei campioni, analisi, monitoraggio: circa 25000-35000 euro all'anno.
> PROTOCOLLO PER TUMORE DI WILMS IN RECIDIVA
STUDIO SIOP (SOCIETÀ INTERNAZIONALE DI ONCOLOGIA PEDIATRICA) INTERNAZIONALE. CENTRO COORDINATORE PER
L’ITALIA: Istituto Nazionale dei Tumori di Milano.
PAZIENTI: 10-15 all’anno
FASCIA DI ETÀ: 0-18
DURATA: 5 anni
COSTI IPOTIZZABILI: costi di assicurazione, centralizzazione dei campioni, analisi, monitoraggio: circa 25000-35000 euro all'anno.

Download Report