医療イノベーションに向けた腸管微生物叢研究の展開 ―微生物叢移植と

補足ファイル
医療イノベーションに向けた腸管微生物叢研究の展開
―微生物叢移植とその発展型を巡る研究開発と実用化の動向―
本間央之
3-3
米国での規制をめぐる議論 1-4）
2012 年 12 月の FMT 作業部会では、FMT に関する規制は不明確であるとのコンセンサスであった。米
国食品医薬品局（Food and Drug Administration：FDA）は 2013 年 1 月、臨床試験実施にあたって問い
合わせた臨床医に、FMT の実施には新薬治験許可申請（Investigational New Drug Application：IND）が
必要であると勧告した。しかし、個別の議論以外に公式な文書がないため、米国消化器病学会（American
Gastroenterological Association：AGA、会員数 1 万 7 千名）等 4 つの学会は 2013 年 3 月、FDA に FMT の
ガイダンスを求める連名の書簡を出した。それに対し、FDA は 2013 年 4 月、FMT の重要性は認識しつつ
も、予防や治療用の糞便は、定義上、生物学的製剤であって医薬品に該当し、IND は必要であるとの回答を
示した。
FDA は 2013 年 5 月、2 日間にわたるワークショップを開催し、臨床医や研究者らと情報・意見交換して、
FMT の複雑な性質に由来する課題を認識した。その後も、FMT の治療と研究を広く普及させたい AGA 等
が、膨大な作業を要する IND の簡素化を、FDA に要求した。そういった意見を受け、FDA は 2013 年 6 月、
標準治療に反応しない CDI には IND を必要としない旨の 7 月付けのガイダンスを発出した。しかしこのガ
イダンスは、さらに検討する間の期間限定的なもののつもりであるとされた。2013 年 7 月には、AGA 等 5
つの学会（会員数単純合計 5 万 2 千名）が連名で、FMT への適切なアクセスを可能とすべく FDA と協力す
ることを期待して、FMT の糞便提供者スクリーニングと糞便検査のコンセンサス・ガイダンスを FDA に書
簡で送付した。それでも 2013 年 12 月の AGA の討論誌では、『FDA の規制に埋もれて』という題で、FMT
の規制の問題を巻頭特集し、FMT 用の糞便を医薬品として扱うのは高圧的で重荷であり、患者とイノベー
ションにとってマイナスであるとした。FMT を実施する臨床医らは、FMT 用の糞便を医薬品としてではな
く、手続きがより簡素な、移植用の臓器や組織のように扱うのが望ましいと考えている。
ところが FDA は 2014 年 3 月、糞便供給組織に制約をかけるようなガイダンス案を発出し、パブリックコ
メントを求めた。IND を要しない標準治療抵抗性 CDI 治療において、糞便提供者は患者または治療医師に知
られていること、および提供者スクリーニングと糞便検査は治療医師の指示のもと実施されること、が必要
とした（2014 年 8 月現在、ガイダンス案は最終化されていない）
。これらの制約は、OpenBiome のような糞
便供給機関の操業を停止させるようなものであり、「理解しがたい」等の声もあるが 3）、OpenBiome は FDA
と生産的な対話を持ったようである4）。
参考文献
1） Gut Microbiota for Health：http://www.gutmicrobiotaforhealth.com/
2） “Vaccine and Related Biological Product Guidances.”&“Public Workshop: Fecal Microbiota for Transplantation.”
FDA：http://www.fda.gov/ & The American Gastroenterological Association：http://www.gastro.org/
3）
Ratner M.“Fecal transplantation poses dilemma for FDA.”Nature Biotechnology 2014;32（5）:401-2.
4）
“FDA struggles to regulate fecal transplants.”CBS News/AP 2014 年 7 月 26 日：http://www.cbsnews.com/news/fdastruggles-to-regulate-fecal-transplants/
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