様式 11 疫学研究・臨床研究に関する情報の公開研究課題名 H25-63 小児フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病 (Ph+ALL) に対するチロシンキナーゼ阻害剤併用化学療法の第Ⅱ相臨床試験所属科血液腫瘍科研究責任者金子隆研究期間 2013/12～2017/9 研究概要フィラデルフィア染色体陽性急性リンパ性白血病(Ph+ALL)は、ABL と BCR という遺伝子が融合し、異常な蛋白質を生じる。それが造血幹細胞を無制限に増殖させ白血病の原因となる。現在の治療法では小児の白血病全体として、約 8 割が長期に生存されるようになった。しかしながら急性ﾘﾝﾊﾟ性白血病(ALL)の約 4-5%にみられる Ph+ALL は最も予後不良な白血病の一つで、ﾁﾛｼﾝｷﾅｰｾﾞ阻害剤という新しいお薬が併用されるようになるまでは、同種造血幹細胞移植を行っても長期生存は 4 割程度だった。近年ｲﾏﾁﾆﾌﾞという BCR-ABL 融合遺伝子産物を特異的に阻害するﾁﾛｼﾝｷﾅｰｾﾞ阻害活性を持った経口の分子標的薬剤が開発され、Ph+ALL に対する治療成績は向上してきた。またﾀﾞｻﾁﾆﾌﾞという、ｲﾏﾁﾆﾌﾞと比較し、 325 倍の BCR-ABL ﾁﾛｼﾝｷﾅｰｾﾞ阻害活性を持ち、ｲﾏﾁﾆﾌﾞが到達しにくい中枢神経病変を有する患者さんに対しても効果が期待できる薬が開発され、小児治療抵抗性 Ph+ALL 患者さんにおいて、治療効果向上への貢献を期待されている。予後良好が見込まれる患者さんに対しては短期的にも長期的にも合併症が多いとされる同種造血幹細胞移植を行わずｲﾏﾁﾆﾌﾞまたはﾀﾞｻﾁﾆﾌﾞ併用化学療法を続け、その有効性と安全性を確認します。倫理的配慮・個人情報正常細胞（生殖細胞系列）の遺伝子変異は対象としないので、ヒトゲノの保護の方法についム・遺伝子解析研究に該当する内容は含まないが、ヒトゲノム・遺伝子研究指針の趣旨に従って研究を実施する。てまた、本試験に関係する全ての研究者は、ヘルシンキ宣言(2008 年 10 月ソウル総会で修正、日本医師会： http://www.med.or.jp/wma/helsinki08_j.html)、臨床研究に関する倫理指針(平成 20 年厚生労働省告示第 415 号)(厚生労働省： http://www.mhlw.go.jp/general/ seido/kousei/i-kenkyu/)に従って本試験を実施する。研究の問い合わせ先小児総合医療センター内研究責任者：金子隆東京都立小児総合医療センター血液腫瘍科〒183-8561 東京都府中市武蔵台 2-8-29 TEL 042-300-5111 結果の公表について研究登録終了後、治療中の患者が全て治療を終了後、学会医に報告。利益相反についてなし