Sistema immunitario in tilt per 5 mila italiani Aifa

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Pharma
kronos
Q UO TI DI AN O D’IN FO R M AZ I ON E F AR M AC EU T IC A
Novartis compra
diritti per nuovo
farmaco contro
malattia occhi
Novartis ha annunciato la firma
di un accordo di licenza e cessione con Ophthotech per i diritti commerciali esclusivi del
farmaco contro la degenerazione maculare senile in forma
umida Fovista fuori dagli Stati
Uniti. Ophthotech riceverà un
immediato anticipo di 200 milioni di dollari, ai quali andranno ad aggiungersi i potenziali
futuri costi degli arruolamenti e
altre quote a fronte del raggiungimento di nuove milestone. Inoltre, Ophthotech riceverà
le royalties sulle vendite di Fovista al di fuori degli Usa. Fovista è attualmente in studio in
combinazione con agenti antiVegf nei pazienti affetti da degenerazione maculare senile in
forma umida. Novartis svilupperà anche una formulazione
combinata di Fovista con una
molecola anti-Vegf attualmente
di sua proprietà. Ophthotech
manterrà i diritti commerciali
per Fovista negli Stati Uniti. Nel
corso degli studi clinici di fase
II, la terapia combinata di Fovista e Lucentis (ranibizumab) ha
migliorato in modo significativo
l'acuità visiva al basale nei pazienti affetti da degenerazione
maculare senile in forma umida. Come parte integrante di
questo accordo, Novartis prevede di sviluppare Fovista e la
sua co-formulazione nella siringa pre-riempita, di proprietà
della stessa Novartis.
In arrivo un altro farmaco anti-epatite C
Janssen, via libera europeo a simeprevir per adulti con malattia di genotipo 1 e 4
Janssen-Cilag annuncia che simeprevir, farmaco
inibitore di proteasi di nuova generazione, ha
ottenuto l'autorizzazione all'immissione in commercio da parte della Commissione europea per il
trattamento degli adulti con epatite C cronica di
genotipo 1 e 4, in associazione ad altri farmaci.
Questa autorizzazione all'immissione in commercio rappresenta un traguardo significativo nello
sviluppo di nuove opzioni di trattamento in triplice terapia per questi pazienti. Essa include,
simeprevir come componente di un regime terapeutico interamente orale di 12 settimane di antivirali ad azione diretta senza interferone, con o
senza ribavirina, rivolto a pazienti con Hcv di
genotipo 1 o 4, che sono intolleranti o non sono
candidabili a un trattamento con interferone.
"L'approvazione di simeprevir da parte della
Commissione Ue – afferma Thomas Stark, Medi-
cal Director, Janssen Eema - è un grande traguardo: aggiunge una nuova importante opzione terapeutica per i pazienti, continuando a dimostrare
la rilevanza della triplice terapia nel trattamento
dell'epatite C. Inoltre, l'introduzione dell'unico
regime interamente orale di 12 settimane senza
interferone, fornisce una nuova opportunità per
ottenere una risposta virologica sostenuta nei pazienti con Hcv di genotipo 1 o 4, che non tollerano
o non sono candidabili a regimi terapeutici a base
di interferone". Simeprevir è stato approvato in
Giappone a marzo 2013, in Canada a settembre
2013, negli Stati Uniti a novembre 2013, e in Russia a marzo 2014. Dopo l'approvazione da parte
dell'Ema si prevede che verrà reso disponibile in
diversi paesi dell'Unione Europea, e rimborsato,
nella seconda metà del 2014.
(B.D.C.)
» ALL’INTERNO
Per mancanza immunoglobuline che aumenta suscettibilità a infezioni, 70% senza diagnosi
Sistema immunitario in tilt per 5 mila italiani
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Agli utenti medici e farmacisti
Aifa, supporto su prodotti sottoposti a monitoraggio
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Cittadini poco informati, nuova tappa campagna 'PanCrea'
Nel Lazio 1.150 nuovi tumori pancreas l'anno
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Gli scienziati, speranze anche per l'uomo ma servono studi ad hoc
Farmaco sperimentale cura sintomi Alzheimer nei topi
» PHARMAMARKET Sito web Dompé vince Interactive Key Award
Stimolare e migliorare l'efficacia, la qualità tecnica ed estetica della comunicazione online, favorendo inoltre l'affermazione di una 'via italiana' nel web. Questo l'obiettivo dell'Interactive Key Award (Ika), promosso da Media
Key, giunto alla 15° edizione e dedicato al mondo del web e della comunicazione interattiva. Quest'anno, per l'innovazione e la creatività del suo sito rinnovato dall'inizio del 2014, l'azienda biofarmaceutica Dompé si è aggiudicata il premio di miglior sito corporate, valutato da una giuria composta da esperti del settore, giornalisti, semiologi, psicologi e docenti universitari.
focus
Per mancanza di immunoglobuline, che aumenta la suscettibilità alle infezioni
Sistema immunitario in tilt per 5 mila italiani, 70% senza diagnosi
Sistema immunitario 'in tilt' per 5 mila
italiani: in tanti, infatti, sulla base della
prevalenza delle diverse patologie, si stima
siano colpiti da immunodeficienza primitiva, un gruppo di malattie rare e croniche,
che rendono più vulnerabili alle infezioni.
"Solo 2 mila sono censiti nella banca dati
nazionale: questo significa che ci sono 3
mila pazienti con immunodeficienza che
non lo sanno, non vengono curati in modo
adeguato e arriveranno tardi alla diagnosi,
con una situazione già compromessa per i
danni agli organi come polmoni o intestino
che insorgono nel tempo", sottolinea Isabella Quinti, del Policlinico Umberto I di
Roma. All'appello degli specialisti manca,
dunque, un 70% di pazienti, "che deve
essere recuperato e trattato", sottolinea
l'esperta, responsabile del Centro regionale
per le Immunodeficienze primitive del
policlinico capitolino, intervenuta a un
incontro dedicato a queste malattie rare,
promosso da Baxter a Roma. A mandare in
tilt il sistema immunitario è la compromissione di alcune componenti, come la mancanza di immunoglobuline, che aumenta la
suscettibilità alle infezioni. Questo difetto
può anche essere conseguenza di malnutrizione, tumori, trattamenti con farmaci ad
azione immunosoppressiva o chemioterapici, o ancora infezioni a carico delle stesse
cellule del sistema immunitario come
l’Aids: sono le immunodeficienze secondarie. Quando il difetto è la mancanza di
immunoglobuline, "per curare il paziente spiega Carlo Agostini, direttore della Scuola di specializzazione in allergologia e immunologia clinica dell'università di Padova - vanno sostituite con una terapia trasfusionale, che inizialmente si eseguiva per
via endovenosa e negli ultimi anni anche
sottocute. In quest'ultimo caso il paziente
può farlo a casa propria, continuando a
recarsi in ospedale per i controlli dallo
specialista, ma non più per le infusioni".
Con effetti positivi per la qualità di vita dei
malati, che ci guadagnano in autonomia, e
anche per il Sistema sanitario. Secondo uno
studio pubblicato sul Giornale italiano di
Health Technology Assessment (Hta), il
trattamento sottocutaneo favorisce un risparmio per il Ssn, pari a circa 2.200 euro
per paziente. Questa modalità di somministrazione delle immunoglobuline si affian-
ca sempre più a quella tradizionale. Non
solo. La ricerca ha portato a una nuova
tecnica che facilità l'infusione sottocute e
aumenta l'emivita del farmaco, che così
rimane in circolo ed efficace per 3-4 settimane, quasi il doppio della durata attuale: questo è reso possibile dal pretrattamento con ialuronidasi umana ricombinante, un enzima che, scindendo
l’acido ialuronico presente nel sottocute,
apre in maniera transitoria e reversibile
alcuni spazi in cui le immunoglobuline
possono essere infuse in maggiore quantità. L'Italia, però, sul fronte della diagnosi e della terapia delle immunodeficienze, non parla un linguaggio comune:
"Ci sono Regioni in cui non è stata inserita ancora la possibilità di ricevere le
immunoglobuline sottocute oppure non
vengono date le pompe per le infusioni.
Non bisogna solo farne una questione di
costi: un malato curato è un malato che
vive bene", sottolinea Francesca Ballali,
dell'associazione di pazienti Pro-Idpi,
auspicando una maggiore uniformità sul
territorio nazionale.
Adelisa Maio
Nel Lazio 1.150 nuovi tumori pancreas l'anno
Cittadini poco informati, nuova tappa campagna 'PanCrea'
Il tumore del pancreas colpisce ogni anno oltre
12mila persone in Italia, 1.150 circa nel Lazio. È
una forma di cancro aggressiva e molto diffusa:
eppure i cittadini non sembrano esserne informati. Il 77% non conosce i sintomi, l'88% non ha
mai letto nulla in merito e il 97% non ne ha mai
parlato con il proprio medico di famiglia. Ma
l'81% sarebbe interessato a saperne di più. Sono
i dati del sondaggio promosso dalla campagna
nazionale di sensibilizzazione 'PanCrea: creiamo informazione', che ha toccato Roma, voluta
in 7 Regioni dall'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) e dalla Fondazione 'Insieme contro il cancro'. "Il tour - afferma Francesco
Cognetti, direttore dell'Oncologia Medica A
dell'Istituto nazionale tumori 'Regina Elena' di
Roma - è fondamentale perché punta a informare la popolazione, soprattutto sulla prevenzione, particolarmente importante quando si
tratta di una malattia molto difficile da curare.
Seguire uno stile di vita sano è necessario per
ridurre il rischio di cancro, anche del pancreas.
Ma, secondo il 49% delle persone che ha risposto al sondaggio (oltre 1.500), una condotta equilibrata serve a poco. Forse non sanno, ad
esempio, che uno dei pericoli più grandi è la
sigaretta: infatti il 23% di loro fuma. Ma non
solo. Il 55% non pratica esercizio fisico con regolarità e soltanto uno su dieci consuma le porzioni raccomandate di frutta e verdura. La ricerca scientifica sta finalmente segnando significativi passi avanti contro le neoplasie del pancreas, finora molto difficili da affrontare - evidenzia Michele Milella, oncologo del Regina
Elena - è stato infatti approvato in Europa, anche per questa patologia, il nab-paclitaxel (paclitaxel legato all'albumina in nanoparticelle):
un farmaco già disponibile nel trattamento del
cancro della mammella metastatico, che sfrutta
le più recenti scoperte in ambito di nanotecnologia".
» AIFA SU ADVISORY BOARD
» FARMACO PER ALZHEIMER
L'Aifa accoglie "con grande favore l'idea lanciata da FederAnziani e Fimmg di monitorare
gli effetti del trattamento delle maculopatie
attraverso un call center dedicato e una comunicazione diretta e capillare con i pazienti,
negli studi dei medici di medicina generale e
nei centri anziani. Ed esprime la disponibilità
a far parte dell'Advisory Board che si occuperà di coordinare il progetto". Così il direttore generale dell'Agenzia italiana del farmaco, Luca Pani, commenta la proposta lanciata
dal segretario generale della Federazione
italiana dei medici di famiglia, Giacomo Milillo, e dal presidente di FederAnziani, Roberto Messina. "Si tratta di un'idea innovativa e
costruttiva - prosegue Pani - e ci associamo a
quanto dichiarato dal ministro Beatrice Lorenzin, che ha messo l'accento sull'importanza del monitoraggio degli aspetti di sicurezza
legati alla somministrazione intravitreale
delle terapie per la maculopatia. Non ci stancheremo mai di ripetere che si tratta di un
requisito fondamentale che ha la precedenza
su qualsiasi altro tipo di considerazione".
L'Aifa metterà "tutte le sue competenze scientifiche a supporto di questa iniziativa", conclude Pani, "che ha il pregio fondamentale di
mettere al centro dell'attenzione la sicurezza
delle terapie e il coinvolgimento diretto dei
pazienti".
Un farmaco sperimentale sviluppato dalla
Saint Louis University americana è stato in
grado di curare i sintomi dell'Alzheimer in
un modello sperimentale di topo, restituendo
ai roditori capacità di apprendimento e memoria, e normalizzandone il comportamento.
La molecola, per ora denominata con la sigla
OL-1, è stata anche in grado di ridurre l'infiammazione delle aree cerebrali che controllano apprendimento e memoria. Lo studio,
coordinato da Susan Farr, è pubblicato sul
'Journal of Alzheimer's Disease'. Tecnicamente OL-1 è un oligonucleotide antisenso che,
legandosi a un Rna messaggero (molecola
genetica che all'interno di una cellula trasporta le informazioni contenute nel Dna alla
'fabbrica delle proteine'), blocca i meccanismi
che portano all'accumulo di proteina betaamiloide: la responsabile delle placche caratteristiche della malattia di Alzheimer. Il nuovo esperimento riguarda topi geneticamente
modificati in modo da produrre un eccesso di
proteina beta-amiloide mutante. In un precedente studio, OL-1 si era dimostrato efficace
anche su un altro modello di topo, che a causa di una mutazione naturale produce troppa
beta-amiloide. "Le evidenze - spiega Farr suggeriscono che il composto è un potenziale
trattamento anti-Alzheimer" anche per l'uomo, pur essendo la strada ancora lunga.
Aifa, supporto su
prodotti sottoposti a
monitoraggio
Dopo la migrazione dei Registri di
monitoraggio, avvenuta nel 2013,
alla più avanzata piattaforma web,
è in fase di collaudo - e sarà presto
on line - la procedura di applicazione degli Accordi di condivisione
del rischio dei farmaci sottoposti a
monitoraggio tramite i Registri Aifa, e dei relativi meccanismi di calcolo degli eventuali importi conseguenti all'applicazione delle condizioni stabilite nei vari accordi. Lo
precisa l'Agenzia italiana del farmaco, che fornisce un supporto agli
utenti (medici e farmacisti), rendendo disponibili - attraverso i referenti regionali - delle schede illustrative di sintesi, relative ad ogni
trattamento e volte ad esplicitare i
meccanismi di calcolo degli eventuali rimborsi da richiedere. Tutti i
documenti, dunque, possono essere
considerati come delle guide, costruite in maniera schematica per
favorirne la comprensione ed aumentarne la fruibilità, in cui si illustrano i dettagli di funzionamento
del sistema e si forniscono le seguenti informazioni: definizione
della scheda; tipologia del Registro;
tipologia dell'Accordo di condivisione del rischio (Payment by Result, Cost Sharing, Risk Sharing,
Success Fee); sequenzialità del processo di richiesta farmaco e dispensazione farmaco; durata di una
somministrazione o Richiesta farmaco; definizione della finestra
temporale che regola la verifica
dell'appropriatezza prescrittiva con
i limiti inferiori (bloccanti) e superiori (non bloccanti) per l'inserimento delle schede; indicazione
terapeutica sottoposta a monitoraggio Aifa; data di inizio monitoraggio e data del passaggio alla nuova
piattaforma; tempistica relativa
all'eventuale inserimento della
scheda 'Rivalutazione stato di malattia'; durata massima del trattamento (ove necessario); schema
sull'appropriatezza
prescrittiva;
schema sull'applicazione dell'Accordo di condivisione del rischio.

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